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Un sottostudio prospettico del registro globale dell'ipofosfatasia

5 febbraio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un sottostudio osservazionale prospettico del registro globale dell'ipofosfatasia per descrivere il rischio potenziale di perdita immuno-mediata dell'effetto farmacologico dell'asfotasi alfa nei partecipanti con ipofosfatasia

In questo sottostudio osservazionale prospettico, i partecipanti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico (HPP) (esordio perinatale/infantile o giovanile) di qualsiasi età saranno seguiti per un minimo di 5 anni presso centri negli Stati Uniti e potenzialmente 1 o 2 altri paesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02122
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Non ancora reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Non ancora reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37112
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con HPP

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Qualsiasi età o sesso con diagnosi confermata di HPP ad esordio pediatrico (ovvero, primo segno o sintomo di HPP presentato a < 18 anni di età).
  • Attualmente in trattamento con asfotase alfa all'arruolamento (non naïve al trattamento) o il medico ha deciso di riprendere (non naïve al trattamento) o iniziare (naïve al trattamento) il trattamento con asfotase alfa del partecipante entro 6 mesi dall'arruolamento.
  • Il partecipante deve avere un'attività della fosfatasi alcalina (ALP) documentata al di sotto del limite inferiore del normale per età e sesso e una mutazione del gene ALPL documentata (Nota: viene fatta un'eccezione per i bambini con caratteristiche cliniche di HPP più ALP basso che devono iniziare asfotase alfa trattamento subito, a discrezione del medico, ma non hanno ancora un risultato genetico. In questo caso, la documentazione del gene ALPL non è richiesta al momento dell'iscrizione al sottostudio, ma deve essere documentata entro 6 mesi dall'arruolamento).
  • Il partecipante o il genitore/rappresentante legalmente autorizzato del partecipante è in grado di leggere e/o comprendere il consenso informato e studiare i questionari nella lingua locale.
  • Il partecipante o il genitore/rappresentante legalmente autorizzato del partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato per questo studio secondario e il partecipante deve essere disposto a fornire il consenso informato scritto, se appropriato e richiesto dalle normative locali.

Criteri di esclusione:

  • Attualmente partecipa a uno studio clinico interventistico sponsorizzato da Alexion. I partecipanti che hanno concluso la partecipazione a uno studio clinico sull'asfotase alfa sponsorizzato da Alexion possono iscriversi a questo sottostudio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Partecipanti con HPP ad esordio pediatrico
Ogni partecipante sarà seguito per un minimo di 5 anni o, se applicabile, fino al recesso anticipato. Saranno valutati gli esiti biochimici, clinici, di imaging (se clinicamente indicati) e funzionali/qualità della vita relativi all'HPP.
Biologico: Asfotasio Alfa
Tutti i partecipanti riceveranno asfotase alfa per via sottocutanea secondo lo standard di cura. Se non diversamente specificato dallo standard di cura del medico, ai partecipanti di età <2 anni si raccomanda una visita clinica ogni 3 mesi circa dopo l'arruolamento fino all'età di 2 anni, dopodiché dovrebbero sottoporsi a una visita clinica ogni 6 mesi circa. I partecipanti dovrebbero essere seguiti per 5 anni, se possibile.
Altri nomi:
  • Strensiq

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento di perdita di efficacia immuno-mediata secondo il medico curante
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Ciò si baserà su valutazioni cliniche e biochimiche, nonché anticorpi anti-farmaco positivi e anticorpi neutralizzanti positivi.
Fino a 5 anni
Occorrenza di eventi avversi gravi immuno-mediati
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Questi eventi avversi gravi includeranno gravi reazioni di ipersensibilità e anafilassi.
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
18 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
18 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALX-HPP-501s

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Alexion prenderà in considerazione le richieste di divulgazione dei dati a livello di partecipante allo studio clinico, a condizione che la privacy dei partecipanti sia garantita attraverso metodi come l'anonimizzazione dei dati, la pseudonimizzazione o l'anonimizzazione (come richiesto dalla legge applicabile) e se tale divulgazione è stata inclusa nello studio pertinente informato modulo di consenso o documentazione simile. Gli investigatori accademici qualificati possono richiedere dati clinici a livello di partecipante e documenti di supporto (piano di analisi statistica e protocollo) relativi agli studi sponsorizzati da Alexion. Ulteriori dettagli sulla disponibilità dei dati e le istruzioni per la richiesta di informazioni sono disponibili nella Politica sulla divulgazione e sulla trasparenza degli studi clinici di Alexion all'indirizzo https://alexion.com/our-research/research-and-development.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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