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Eine prospektive Teilstudie des globalen Hypophosphatasie-Registers

5. Februar 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine prospektive beobachtende Teilstudie des globalen Hypophosphatasie-Registers zur Beschreibung des potenziellen Risikos eines immunvermittelten Verlusts der pharmakologischen Wirkung von Asfotase Alfa bei Teilnehmern mit Hypophosphatasie

In dieser prospektiven beobachtenden Substudie werden Teilnehmer mit pädiatrischer Hypophosphatasie (HPP) (perinataler/infantiler oder juveniler Beginn) jeden Alters für mindestens 5 Jahre und möglicherweise 1 oder 2 Jahre an Standorten in den Vereinigten Staaten nachbeobachtet andere Länder.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02122
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Noch keine Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Noch keine Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37112
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit HPP

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jedes Alter oder Geschlecht mit einer bestätigten Diagnose von HPP mit Beginn im Kindesalter (d. h. erste HPP-Anzeichen oder -Symptome, die im Alter von < 18 Jahren aufgetreten sind).
  • Bei der Einschreibung derzeit eine Behandlung mit Asfotase alfa erhalten (nicht behandlungsnaiv) oder der Arzt entschieden hat, die Asfotase alfa-Behandlung des Teilnehmers innerhalb von 6 Monaten nach der Einschreibung fortzusetzen (nicht behandlungsnaiv) oder zu beginnen (behandlungsnaiv).
  • Der Teilnehmer muss eine dokumentierte alkalische Phosphatase (ALP)-Aktivität unterhalb der unteren Grenze des Normalwerts für Alter und Geschlecht und eine dokumentierte ALPL-Genmutation haben (Hinweis: Eine Ausnahme gilt für Säuglinge mit klinischen Merkmalen von HPP plus niedrigem ALP, die mit Asfotase alfa beginnen müssen nach Ermessen des Arztes sofort behandelt werden, aber noch kein genetisches Ergebnis vorliegt. In diesem Fall ist die Dokumentation des ALPL-Gens zum Zeitpunkt der Einschreibung in die Teilstudie nicht erforderlich, sollte aber innerhalb von 6 Monaten nach der Einschreibung dokumentiert werden).
  • Der Teilnehmer oder die Eltern/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter des Teilnehmers sind in der Lage, die Einverständniserklärung und die Studienfragebögen in der Landessprache zu lesen und/oder zu verstehen.
  • Der Teilnehmer oder die Eltern/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter des Teilnehmers müssen bereit und in der Lage sein, eine unterschriebene Einwilligung nach Aufklärung für diese Teilstudie zu erteilen, und der Teilnehmer muss bereit sein, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, sofern dies angemessen und durch örtliche Vorschriften vorgeschrieben ist.

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit Teilnahme an einer von Alexion gesponserten interventionellen klinischen Studie. Teilnehmer, die die Teilnahme an einer von Alexion gesponserten klinischen Studie zu Asfotase alfa abgeschlossen haben, sind zur Teilnahme an dieser Teilstudie berechtigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Teilnehmer mit pädiatrischer HPP
Jeder Teilnehmer wird für mindestens 5 Jahre oder gegebenenfalls bis zum vorzeitigen Ausscheiden beobachtet. Biochemische, klinische, bildgebende (falls klinisch indiziert) und funktionelle/Lebensqualitätsergebnisse, die für HPP relevant sind, werden bewertet.
Biologisch: Asfotase Alfa
Alle Teilnehmer erhalten gemäß Behandlungsstandard Asfotase alfa subkutan. Sofern nicht anders durch den Behandlungsstandard des Arztes festgelegt, wird Teilnehmern im Alter von < 2 Jahren ein Klinikbesuch etwa alle 3 Monate nach der Einschreibung bis zum Alter von 2 Jahren empfohlen, danach sollten sie etwa alle 6 Monate einen Klinikbesuch machen. Die Teilnehmer sollten möglichst 5 Jahre lang nachbeobachtet werden.
Andere Namen:
  • Strensiq

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von immunvermittelten Wirkungsverlusten nach Aussage des behandelnden Arztes
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Dies basiert auf klinischen und biochemischen Bewertungen sowie positiven Anti-Drogen-Antikörpern und positiven neutralisierenden Antikörpern.
Bis zu 5 Jahre
Auftreten immunvermittelter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Zu diesen schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen gehören schwerwiegende Überempfindlichkeitsreaktionen und Anaphylaxie.
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
18. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
18. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALX-HPP-501s

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Alexion wird Anträge auf Offenlegung von Daten auf Teilnehmerebene klinischer Studien prüfen, vorausgesetzt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer durch Methoden wie Daten-De-Identifikation, Pseudonymisierung oder Anonymisierung (wie nach geltendem Recht vorgeschrieben) gewährleistet ist und wenn eine solche Offenlegung in der entsprechenden informierten Studie enthalten war Einverständniserklärung oder ähnliche Unterlagen. Qualifizierte akademische Forscher können klinische Daten auf Teilnehmerebene und unterstützende Dokumente (statistischer Analyseplan und -protokoll) in Bezug auf von Alexion gesponserte Studien anfordern. Weitere Einzelheiten zur Datenverfügbarkeit und Anweisungen zum Anfordern von Informationen finden Sie in der Offenlegungs- und Transparenzrichtlinie für klinische Studien von Alexion unter https://alexion.com/our-research/research-and-development.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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