Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Tinlarebantu při léčbě Stargardtovy choroby u dospívajících subjektů Léze u dospívajících subjektů s STGD1 (DRAGON)

21. července 2026 aktualizováno: Belite Bio, Inc

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Tinlarebantu při léčbě Stargardtovy choroby u dospívajících subjektů

Primárním cílem této studie je zhodnotit účinnost tinlarebantu při zpomalování rychlosti růstu atrofických lézí u dospívajících subjektů s STGD1

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Do této studie bude zapsáno přibližně 60 subjektů. Subjektům bude přidělen studovaný lék (tinlarebant 5 mg/placebo) s dobou léčby až 24 měsíců s 28 dny sledování.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
104

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Austrálie
        • Belite Study Site
  • Belgie
      • Ghent, Belgie
        • Belite Study Site
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Belite Study Site
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
        • Belite Study Site
  • Hongkong
      • Kowloon, Hongkong
        • Belite Study Site
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Německo
        • Belite Study Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Belite Study Site
      • Southampton, Spojené království
        • Belite Study Site
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55435
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Belite Study Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Tchaj-wan
        • Belite Study Site
  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Čína
        • Belite Study Site
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • Belite Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 12 až 18 let včetně.
  • Subjekt musí mít klinicky diagnostikovanou STGD1 (Stargardtova nemoc 1) s alespoň 1 mutací identifikovanou v genu ABCA4.
  • Subjekt musí mít definovanou velikost agregované atrofické léze v rámci 3 oblastí disku (7,62 mm2), jak je zobrazeno pomocí FAF ve studovaném oku Subjekty musí mít BCVA 20/200 nebo lepší pro studované oko na základě skóre písmen ETDRS
  • Subjekt a jeho rodiče nebo zákonní zástupci jsou ochotni před účastí poskytnout svůj souhlas na formuláři informovaného souhlasu (ICF) schváleném Institucionální revizní radou (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC)/Etickou komisí pro lidský výzkum (HREC). v jakýchkoli postupech souvisejících se studiem.
  • Subjekt souhlasí s dodržováním všech požadavků protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli oční onemocnění jiné než Stargardt (STGD1) ve výchozím stavu, které by podle názoru zkoušejícího zkomplikovalo hodnocení účinku léčby.
  • Historie oční operace ve studovaném oku v posledních 3 měsících.
  • Užívání zkoumané drogy jakéhokoli druhu za poslední 3 měsíce nebo během 5 poločasů zkoušené drogy, podle toho, co je kratší.
  • Jakákoli předchozí genová terapie.
  • Nedostatek vitaminu A (retinolu) definovaný jako hladina retinolu v séru nižší než 20 mcg/dl (=0,7 μmol/l).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Tinlarebant
5 mg tableta užívaná perorálně jednou denně
Lék: Tinlarebant
Léčivá látka Tinlarebant je bílá až téměř bílá látka a je vydávána jako tableta pro perorální podání.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo tablety pro tinlarebant 5 mg se připravují podobně, ale používají mikrokrystalickou celulózu, NF, místo účinné léčivé látky a budou mít identickou velikost a vzhled.
Lék: Placebo
Není aktivní lék

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Měření změny velikosti atrofické léze (rozhodně snížená autofluorescence, DDAF) pomocí autofluorescence fundu (FAF) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření změny tloušťky sítnice hodnocené pomocí optické koherenční tomografie spektrální domény (SD-OCT) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Měřit změnu v morfologii sítnice hodnocenou pomocí optické koherentní tomografie se spektrální doménou (SD-OCT) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Pro měření změny skóre BCVA (Best Corrected Visual Acuity) měřené metodou EDTRS od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Měřit změnu plazmatické koncentrace hladin RBP4 (μM) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Korelace mezi změnou hladiny RBP4 v plazmě a rychlostí růstu velikosti lézí (rozhodně snížená autofluorescence, DDAF) při fotografování autofluorescence fundu (FAF) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Posoudit systémovou a oční bezpečnost a snášenlivost tinlarebantu
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Frekvence, trvání a závažnost AE
Výchozí stav do měsíce 24

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změřit změnu celkové snížené autofluorescence (DAF) pomocí FAF fotografie od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Změřit změnu sporně snížené autofluorescence (QDAF) pomocí FAF fotografie od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Pro měření změny úrovně kvantitativní autofluorescence (qAF) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Měřit změnu citlivosti sítnice pomocí mikroperimetrie od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Belite Bio, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
4. srpna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LBS-008-CT03

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení