Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Tinlarebantu při léčbě Stargardtovy choroby u dospívajících subjektů Léze u dospívajících subjektů s STGD1 (DRAGON)

30. října 2025 aktualizováno: Belite Bio, Inc

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Tinlarebantu při léčbě Stargardtovy choroby u dospívajících subjektů

Primárním cílem této studie je zhodnotit účinnost tinlarebantu při zpomalování rychlosti růstu atrofických lézí u dospívajících subjektů s STGD1

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této studie bude zapsáno přibližně 60 subjektů. Subjektům bude přidělen studovaný lék (tinlarebant 5 mg/placebo) s dobou léčby až 24 měsíců s 28 dny sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

104

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Austrálie
        • Belite Study Site
  • Belgie
      • Ghent, Belgie
        • Belite Study Site
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Belite Study Site
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
        • Belite Study Site
  • Hongkong
      • Kowloon, Hongkong
        • Belite Study Site
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Německo
        • Belite Study Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Belite Study Site
      • Southampton, Spojené království
        • Belite Study Site
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55435
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Belite Study Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan, Tchaj-wan
        • Belite Study Site
  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Čína
        • Belite Study Site
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • Belite Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 12 až 18 let včetně.
  • Subjekt musí mít klinicky diagnostikovanou STGD1 (Stargardtova nemoc 1) s alespoň 1 mutací identifikovanou v genu ABCA4.
  • Subjekt musí mít definovanou velikost agregované atrofické léze v rámci 3 oblastí disku (7,62 mm2), jak je zobrazeno pomocí FAF ve studovaném oku Subjekty musí mít BCVA 20/200 nebo lepší pro studované oko na základě skóre písmen ETDRS
  • Subjekt a jeho rodiče nebo zákonní zástupci jsou ochotni před účastí poskytnout svůj souhlas na formuláři informovaného souhlasu (ICF) schváleném Institucionální revizní radou (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC)/Etickou komisí pro lidský výzkum (HREC). v jakýchkoli postupech souvisejících se studiem.
  • Subjekt souhlasí s dodržováním všech požadavků protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli oční onemocnění jiné než Stargardt (STGD1) ve výchozím stavu, které by podle názoru zkoušejícího zkomplikovalo hodnocení účinku léčby.
  • Historie oční operace ve studovaném oku v posledních 3 měsících.
  • Užívání zkoumané drogy jakéhokoli druhu za poslední 3 měsíce nebo během 5 poločasů zkoušené drogy, podle toho, co je kratší.
  • Jakákoli předchozí genová terapie.
  • Nedostatek vitaminu A (retinolu) definovaný jako hladina retinolu v séru nižší než 20 mcg/dl (=0,7 μmol/l).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tinlarebant
5 mg tableta užívaná perorálně jednou denně
Lék: Tinlarebant
Léčivá látka Tinlarebant je bílá až téměř bílá látka a je vydávána jako tableta pro perorální podání.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo tablety pro tinlarebant 5 mg se připravují podobně, ale používají mikrokrystalickou celulózu, NF, místo účinné léčivé látky a budou mít identickou velikost a vzhled.
Lék: Placebo
Není aktivní lék

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Měření změny velikosti atrofické léze (rozhodně snížená autofluorescence, DDAF) pomocí autofluorescence fundu (FAF) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření změny tloušťky sítnice hodnocené pomocí optické koherenční tomografie spektrální domény (SD-OCT) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Měřit změnu v morfologii sítnice hodnocenou pomocí optické koherentní tomografie se spektrální doménou (SD-OCT) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Pro měření změny skóre BCVA (Best Corrected Visual Acuity) měřené metodou EDTRS od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Měřit změnu plazmatické koncentrace hladin RBP4 (μM) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Korelace mezi změnou hladiny RBP4 v plazmě a rychlostí růstu velikosti lézí (rozhodně snížená autofluorescence, DDAF) při fotografování autofluorescence fundu (FAF) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Posoudit systémovou a oční bezpečnost a snášenlivost tinlarebantu
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Frekvence, trvání a závažnost AE
Výchozí stav do měsíce 24

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změřit změnu celkové snížené autofluorescence (DAF) pomocí FAF fotografie od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Změřit změnu sporně snížené autofluorescence (QDAF) pomocí FAF fotografie od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Pro měření změny úrovně kvantitativní autofluorescence (qAF) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Měřit změnu citlivosti sítnice pomocí mikroperimetrie od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Belite Bio, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

4. srpna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

12. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

17. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

31. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LBS-008-CT03

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova nemoc 1

Klinické studie na Tinlarebant

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit