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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Tinlarebant nel trattamento della malattia di Stargardt in soggetti adolescenti Lesione/i in soggetti adolescenti con STGD1 (DRAGON)

21 luglio 2026 aggiornato da: Belite Bio, Inc

Studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Tinlarebant nel trattamento della malattia di Stargardt in soggetti adolescenti

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di tinlarebant nel rallentare il tasso di crescita delle lesioni atrofiche in soggetti adolescenti con STGD1

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Circa 60 soggetti saranno arruolati in questo studio. I soggetti verranno assegnati al farmaco in studio (tinlarebant 5 mg/placebo) con un periodo di trattamento fino a 24 mesi con 28 giorni di follow-up.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
104

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia
        • Belite Study Site
  • Belgio
      • Ghent, Belgio
        • Belite Study Site
  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Cina
        • Belite Study Site
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Belite Study Site
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Germania
        • Belite Study Site
  • Hong Kong
      • Kowloon, Hong Kong
        • Belite Study Site
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • Belite Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Belite Study Site
      • Southampton, Regno Unito
        • Belite Study Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55435
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Belite Study Site
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera
        • Belite Study Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Belite Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi o femmine dai 12 ai 18 anni compresi.
  • - Il soggetto deve avere STGD1 diagnosticato clinicamente (malattia di Stargardt 1) con almeno 1 mutazione identificata nel gene ABCA4.
  • Il soggetto deve avere una dimensione della lesione atrofica aggregata definita entro 3 aree discali (7,62 mm2), come ripreso dalla FAF nell'occhio dello studio I soggetti devono avere un BCVA di 20/200 o migliore per l'occhio dello studio in base al punteggio della lettera ETDRS
  • Il soggetto e i suoi genitori o tutore legale sono disposti a fornire il proprio consenso a un modulo di consenso informato (ICF) approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human Research Ethics Committee (HREC) prima di partecipare in qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Il soggetto accetta di rispettare tutti i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia oculare diversa da Stargardt (STGD1) al basale che, a parere dello sperimentatore, complicherebbe la valutazione di un effetto del trattamento.
  • Storia di chirurgia oculare nell'occhio dello studio negli ultimi 3 mesi.
  • Uso sperimentale di droghe di qualsiasi tipo negli ultimi 3 mesi o entro 5 emivite dalla droga sperimentale, a seconda di quale sia più breve.
  • Qualsiasi precedente terapia genica.
  • Carenza di vitamina A (retinolo) definita come livello sierico di retinolo inferiore a 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tinlarebant
Compressa da 5 mg da assumere per via orale una volta al giorno
Droga: Tinlarebant
La sostanza del farmaco Tinlarebant è una sostanza da bianca a biancastra e viene erogata sotto forma di compresse per la somministrazione orale.
Comparatore placebo: Placebo
Le compresse di placebo per tinlarebant 5 mg sono preparate in modo simile ma utilizzano cellulosa microcristallina, NF, al posto del principio attivo del farmaco e saranno identiche per dimensioni e aspetto.
Droga: Placebo
Farmaco non attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Per misurare il cambiamento nella dimensione della lesione atrofica (decisamente ridotta autofluorescenza, DDAF) mediante fotografia di autofluorescenza del fondo (FAF) dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per misurare la variazione dello spessore della retina valutata mediante tomografia a coerenza ottica nel dominio spettrale (SD-OCT) dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare il cambiamento nella morfologia retinica valutato mediante tomografia a coerenza ottica nel dominio spettrale (SD-OCT) dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare il cambiamento nel punteggio BCVA (Best Corrected Visual Acuity) misurato con il metodo EDTRS dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare la variazione della concentrazione plasmatica dei livelli di RBP4 (μM) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
La correlazione tra la variazione del livello plasmatico di RBP4 e il tasso di crescita delle dimensioni della lesione (decisamente ridotta autofluorescenza, DDAF) mediante fotografia di autofluorescenza del fondo oculare (FAF) dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per valutare la sicurezza sistemica e oculare e la tollerabilità di tinlarebant
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Frequenza, durata e gravità degli eventi avversi
Basale fino al mese 24

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Per misurare il cambiamento nell'autofluorescenza totale ridotta (DAF) mediante fotografia FAF dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare il cambiamento nell'autofluorescenza discutibilmente ridotta (QDAF) mediante fotografia FAF dal basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare la variazione del livello di autofluorescenza quantitativa (qAF) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Per misurare il cambiamento nella sensibilità retinica mediante microperimetria rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Belite Bio, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
11 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LBS-008-CT03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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