Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Tinlarebant i behandlingen af ​​Stargardt-sygdom hos unge forsøgspersoner Læsion(er) hos teenagere med STGD1 (DRAGON)

21. juli 2026 opdateret af: Belite Bio, Inc

Fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltmaskeret, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Tinlarebant i behandlingen af ​​Stargardts sygdom hos teenagere

Det primære formål med dette forsøg er at vurdere effektiviteten af ​​tinlarebant til at bremse væksthastigheden af ​​atrofiske læsioner hos teenagere med STGD1

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Cirka 60 forsøgspersoner vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Forsøgspersoner vil blive tildelt undersøgelseslægemiddel (tinlarebant 5 mg/placebo) med en behandlingsperiode på op til 24 måneder med 28 dages opfølgning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
104

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien
        • Belite Study Site
  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Belite Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Belite Study Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Belite Study Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55435
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Belite Study Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Belite Study Site
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • Belite Study Site
  • Hong Kong
      • Kowloon, Hong Kong
        • Belite Study Site
  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Belite Study Site
      • Shanghai, Kina
        • Belite Study Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Belite Study Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Belite Study Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Tyskland
        • Belite Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner fra 12 til 18 år, inklusive.
  • Forsøgspersonen skal have klinisk diagnosticeret STGD1 (Stargardt sygdom 1) med mindst 1 mutation identificeret i ABCA4-genet.
  • Forsøgspersonen skal have en defineret samlet atrofisk læsionsstørrelse inden for 3 diskusområder (7,62 mm2), som afbildet af FAF i undersøgelsesøjet. Forsøgspersonerne skal have en BCVA på 20/200 eller bedre for undersøgelsesøjet baseret på ETDRS bogstavscore
  • Forsøgsperson og deres forælder(e) eller værge er villige til at give deres samtykke i et Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human Research Ethics Committee (HREC)-godkendt informeret samtykkeformular (ICF) før deltagelse i alle undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Emnet accepterer at overholde alle protokolkrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden øjensygdom end Stargardt (STGD1) ved baseline, der efter investigatorens opfattelse ville komplicere vurderingen af ​​en behandlingseffekt.
  • Anamnese med øjenkirurgi i undersøgelsesøjet i de sidste 3 måneder.
  • Undersøgelsesbrug af enhver art inden for de sidste 3 måneder eller inden for 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er kortest.
  • Enhver tidligere genterapi.
  • Vitamin A (retinol) mangel som defineret som et retinol serum niveau mindre end 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Tinlarebant
5 mg tablet indtaget oralt én gang dagligt
Medicin: Tinlarebant
Tinlarebant lægemiddelstof er et hvidt til råhvidt stof og dispenseres som en tablet til oral administration.
Placebo komparator: Placebo
Placebotabletter til tinlarebant 5 mg fremstilles på lignende måde, men bruger mikrokrystallinsk cellulose, NF, i stedet for det aktive lægemiddelstof og vil være identiske i størrelse og udseende.
Medicin: Placebo
Ikke aktivt stof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
At måle ændring i atrofisk læsionsstørrelse (afgjort nedsat autofluorescens, DDAF) ved fundus autofluorescens (FAF) fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At måle ændringen i nethindens tykkelse vurderet ved spektral-domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT) fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At måle ændringen i retinal morfologi vurderet ved spektral-domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT) fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At måle ændring i BCVA-score (Best Corrected Visual Acuity) målt ved EDTRS-metoden fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
Til måling af ændring i plasmakoncentration af RBP4-niveauer (μM) fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
Korrelationen mellem ændring i plasma RBP4-niveau og hastigheden for vækst af læsionsstørrelse (definitivt nedsat autofluorescens, DDAF) ved fundus autofluorescens (FAF) fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At vurdere den systemiske og okulære sikkerhed og tolerabilitet af tinlarebant
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Hyppighed, varighed og sværhedsgrad af AE'er
Baseline til og med måned 24

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
At måle ændring i total reduceret autofluorescens (DAF) ved FAF-fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At måle ændring i tvivlsomt nedsat autofluorescens (QDAF) ved FAF-fotografering fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At måle ændring i kvantitativ autofluorescens (qAF) niveau fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24
At måle ændring i nethindens følsomhed ved mikroperimetri fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med måned 24
Baseline til og med måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Belite Bio, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. august 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LBS-008-CT03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger