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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tinlarebant bei der Behandlung von Stargardt-Krankheit bei jugendlichen Probanden Läsion(en) bei jugendlichen Probanden mit STGD1 (DRAGON)

21. Juli 2026 aktualisiert von: Belite Bio, Inc

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tinlarebant bei der Behandlung von Stargardt-Krankheit bei Jugendlichen

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Tinlarebant bei der Verlangsamung der Wachstumsrate von atrophischen Läsionen bei jugendlichen Probanden mit STGD1

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Etwa 60 Probanden werden in diese Studie aufgenommen. Die Probanden werden dem Studienmedikament (Tinlarebant 5 mg/Placebo) mit einer Behandlungsdauer von bis zu 24 Monaten mit 28 Tagen Nachbeobachtung zugewiesen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
104

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
        • Belite Study Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien
        • Belite Study Site
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien
        • Belite Study Site
  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Belite Study Site
  • China
      • Beijing, China
        • Belite Study Site
      • Shanghai, China
        • Belite Study Site
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland
        • Belite Study Site
      • Tübingen, Deutschland
        • Belite Study Site
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Belite Study Site
  • Hongkong
      • Kowloon, Hongkong
        • Belite Study Site
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande
        • Belite Study Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Belite Study Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Belite Study Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Belite Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94303
        • Belite Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55435
        • Belite Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Belite Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Belite Study Site
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Belite Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 12 bis einschließlich 18 Jahren.
  • Das Subjekt muss klinisch diagnostiziertes STGD1 (Stargardt-Krankheit 1) mit mindestens 1 Mutation haben, die im ABCA4-Gen identifiziert wurde.
  • Der Proband muss eine definierte atrophische Gesamtläsionsgröße innerhalb von 3 Bandscheibenbereichen (7,62 mm2) haben, wie von FAF im Studienauge abgebildet. Die Probanden müssen einen BCVA von 20/200 oder besser für das Studienauge haben, basierend auf dem ETDRS-Buchstabenwert
  • Der Proband und seine Eltern oder Erziehungsberechtigten sind bereit, vor der Teilnahme ihre Einwilligung auf einer vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)/Human Research Ethics Committee (HREC) genehmigten Einverständniserklärung (ICF) zu erteilen in allen studienbezogenen Verfahren.
  • Der Betreff stimmt zu, alle Protokollanforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Jede andere Augenerkrankung als Stargardt (STGD1) zu Studienbeginn, die nach Ansicht des Prüfarztes die Beurteilung eines Behandlungseffekts erschweren würde.
  • Vorgeschichte von Augenoperationen am Studienauge in den letzten 3 Monaten.
  • Konsum von Prüfpräparaten jeglicher Art in den letzten 3 Monaten oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum kürzer ist.
  • Jede vorherige Gentherapie.
  • Vitamin A (Retinol)-Mangel, definiert als ein Retinol-Serumspiegel von weniger als 20 mcg/dL (=0,7 μmol/L).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Tinlarebant
5 mg Tablette einmal täglich oral eingenommen
Arzneimittel: Tinlarebant
Der Wirkstoff Tinlarebant ist eine weiße bis cremefarbene Substanz und wird als Tablette zur oralen Verabreichung abgegeben.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Tabletten für Tinlarebant 5 mg werden ähnlich hergestellt, verwenden jedoch anstelle des Wirkstoffs mikrokristalline Zellulose, NF, und sind in Größe und Aussehen identisch.
Arzneimittel: Placebo
Nicht aktives Medikament

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Messung der Veränderung der Größe atrophischer Läsionen (definitiv verringerte Autofluoreszenz, DDAF) durch Fotografie der Fundusautofluoreszenz (FAF) von der Grundlinie
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung der Veränderung der Netzhautdicke, bewertet durch optische Kohärenztomographie (SD-OCT) im Spektralbereich gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Um die Veränderung der Netzhautmorphologie zu messen, die durch optische Kohärenztomographie (SD-OCT) im Spektralbereich gegenüber dem Ausgangswert bewertet wurde
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Zur Messung der Veränderung des BCVA-Scores (Best Corrected Visual Acuity), gemessen mit der EDTRS-Methode von der Grundlinie
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Zur Messung der Veränderung der Plasmakonzentration von RBP4-Spiegeln (μM) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Die Korrelation zwischen der Änderung des Plasma-RBP4-Spiegels und der Wachstumsrate der Läsionen (definitiv verringerte Autofluoreszenz, DDAF) durch Fundus-Autofluoreszenz (FAF)-Fotografie von der Grundlinie
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Bewertung der systemischen und okulären Sicherheit und Verträglichkeit von Tinlarebant
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Häufigkeit, Dauer und Schweregrad von UEs
Basislinie bis Monat 24

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Messung der Veränderung der insgesamt verringerten Autofluoreszenz (DAF) durch FAF-Fotografie von der Grundlinie
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Um die Veränderung der fraglich verminderten Autofluoreszenz (QDAF) durch FAF-Fotografie von der Grundlinie zu messen
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Zur Messung der Veränderung des quantitativen Autofluoreszenzniveaus (qAF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 24
Basislinie bis Monat 24
Messung der Änderung der Netzhautempfindlichkeit durch Mikroperimetrie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 24
Ausgangswert bis Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Belite Bio, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. August 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
11. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LBS-008-CT03

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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