Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

4D-710 u dospělých pacientů s cystickou fibrózou (CF)

1. července 2026 aktualizováno: 4D Molecular Therapeutics

Otevřená studie fáze 1/2 genové terapie 4D-710 u dospělých s cystickou fibrózou

Toto je multicentrická, otevřená, jednorázová studie fáze 1/2 výzkumné genové terapie 4D-710 u dospělých s CF, kteří nejsou způsobilí nebo nejsou schopni tolerovat terapii modulátorem CFTR.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie fáze 1/2 vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost 2 dávkových úrovní 4D-710, výzkumné genové terapie, u dospělých s plicním onemocněním cystické fibrózy, kteří nejsou způsobilí nebo nejsou schopni tolerovat terapii modulátorem CFTR.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • George M. Solomon, MD
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Nábor
        • The University of Arizona
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cori L Daines, MD
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan Singer, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cesar Trillo-Alvarez, MD
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami Hospital
        • Kontakt:
          • Ivan Whitaker
          • Telefonní číslo: 305-799-9209
          • E-mail: yiw2@miami.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria G Tupayachi Ortiz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joel Mermis, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Allen Lapey, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Dokončeno
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44146
        • Nábor
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Staženo
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Patrick Flume, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raksha Jain, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Nábor
        • University of Washington Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christopher Goss, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. 18 let a starší

  2. Potvrzená diagnóza cystické fibrózy (CF) a CF plicního onemocnění včetně:

    1. Chlorid potu ≥ 60 mmol/l

    2. Stav mutace

      • Bialelické mutace v genu CFTR, popř
      • Jediná mutace v genu CFTR a klinické projevy CF plicního onemocnění
    3. Nevhodné pro terapii modulátorem CFTR nebo dříve užívanou modulátorovou terapii, ale byla přerušena kvůli nežádoucím účinkům.
  3. Objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 50 % a ≤ 100 % předpokládaného (na globální iniciativu plicních funkcí) při screeningu
  4. Klidová saturace kyslíkem ≥ 92 % na vzduchu v místnosti při screeningu

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli předchozí genová terapie pro jakoukoli indikaci
  2. Aktivní infekce Mycobacterium abscessus vyžadující průběžnou léčbu při screeningu
  3. Aktivní alergická bronchopulmonální aspergilóza vyžadující léčbu systémovými kortikosteroidy nebo antifungální léčbou
  4. Dvě nebo více plicních exacerbací vyžadujících léčbu intravenózními (IV) antibiotiky během 6 měsíců před screeningem
  5. Kontraindikace systémové léčby kortikosteroidy
  6. Vyžaduje chronické užívání systémových kortikosteroidů nebo imunosupresiv k léčbě jiného stavu
  7. Pokud není známa diagnóza diabetu souvisejícího s cystickou fibrózou (CFRD), diabetu typu I nebo typu II: Hemoglobin A1C ≥6,5 % při screeningu
  8. Pokud je známa diagnóza CFRD, diabetes typu I nebo typu II: Hemoglobin A1C >7,5 % při screeningu
  9. Nedávná anamnéza symptomatické hyperglykémie nebo nestabilní hladiny glukózy v krvi podle hodnocení zkoušejícího
  10. Další stavy, které podle názoru zkoušejícího mohou interferovat s léčbou hyperglykémie související s kortikosteroidy
  11. Index tělesné hmotnosti (BMI)

  12. Laboratorní abnormality při screeningu:

    • ALT, AST nebo GGT ≥ 3 × horní hranice normálu (ULN)
    • Celkový bilirubin ≥ 2 × ULN
    • Hemoglobin < 10 g/dl
  13. Požadavek na nepřetržité nebo noční doplňování kyslíku
  14. Známé CF onemocnění jater se známkami cirhózy
  15. Trombóza v anamnéze (kromě trombózy související s katetrem) nebo stavů spojených se zvýšeným rizikem trombózy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 4D-710 Fáze 1: Zkoumání dávky
Účastníci, kteří nejsou způsobilí pro terapii modulátorem nebo ji netolerují, dostanou jednu z různých úrovní dávek 4D-710 k identifikaci doporučené dávky (dávek) fáze 2 pro další hodnocení.
Biologický: 4D-710
4D-710 je genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV) obsahující AAV kapsidovou variantu (4D-A101) nesoucí transgenní kazetu kódující regulátor transmembránové vodivosti lidské cystické fibrózy s delecí v regulační doméně (CFTRAR).
Experimentální: 4D-710 Fáze 2: Rozšíření dávky
Účastníci dostanou jednorázové inhalační podání 4D-710 v dávkové hladině (úrovních) vybraných pro expanzi dávky.
Biologický: 4D-710
4D-710 je genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV) obsahující AAV kapsidovou variantu (4D-A101) nesoucí transgenní kazetu kódující regulátor transmembránové vodivosti lidské cystické fibrózy s delecí v regulační doméně (CFTRAR).
Experimentální: Zkoumání dávky 4D-710 (dílčí studie)
Účastníci, kteří jsou na aktuálně dostupné terapii modulátorem CFTR, dostanou dávku 4D-710 v různých úrovních dávky.
Biologický: 4D-710
4D-710 je genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV) obsahující AAV kapsidovou variantu (4D-A101) nesoucí transgenní kazetu kódující regulátor transmembránové vodivosti lidské cystické fibrózy s delecí v regulační doméně (CFTRAR).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod
Časové okno: 60 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost přípravku 4D-710 po jednorázovém podání inhalací, hodnocená výskytem a závažností nežádoucích účinků vzniklých v souvislosti s léčbou, závažných nežádoucích účinků a toxicit omezujících dávkování, včetně klinicky významných změn od výchozí hodnoty do plánovaných časových bodů v bezpečnostních parametrech.
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
4D Molecular Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. března 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 4D-710-C001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení