Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

4D-710 hos voksne patienter med cystisk fibrose (CF)

1. juli 2026 opdateret af: 4D Molecular Therapeutics

Et åbent, fase 1/2-forsøg med genterapi 4D-710 hos voksne med cystisk fibrose

Dette er et fase 1/2 multicenter, åbent, enkeltdosisforsøg med 4D-710 genterapi til undersøgelse hos voksne med CF, som ikke er berettigede til eller ude af stand til at tolerere CFTR-modulatorterapi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 1/2-forsøg vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af 2 dosisniveauer af 4D-710, en genterapi til undersøgelse, hos voksne med cystisk fibrose-lungesygdom, som ikke er egnede eller ude af stand til at tolerere CFTR-modulatorterapi.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • Ledende efterforsker:
          • George M. Solomon, MD
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Rekruttering
        • The University of Arizona
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cori L Daines, MD
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan Singer, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cesar Trillo-Alvarez, MD
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maria G Tupayachi Ortiz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joel Mermis, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Allen Lapey, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Afsluttet
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44146
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Trukket tilbage
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ledende efterforsker:
          • Patrick Flume, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Raksha Jain, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Christopher Goss, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. 18 år og ældre

  2. Bekræftet diagnose af cystisk fibrose (CF) og CF-lungesygdom, herunder:

    1. Svedklorid ≥ 60 mmol/L

    2. Mutationsstatus

      • Bi-alleliske mutationer i CFTR-genet, eller
      • Enkelt mutation i CFTR-genet og kliniske manifestationer af CF-lungesygdom
    3. Ikke berettiget til CFTR-modulatorterapi eller tidligere modtaget modulatorterapi, men afbrudt på grund af bivirkninger.
  3. Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ≥50 % og ≤100 % af forventet (pr. Global Lung Function Initiative) ved screening
  4. Hvilende iltmætning ≥ 92 % på rumluft ved screening

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Enhver tidligere genterapi for enhver indikation
  2. Aktiv Mycobacterium abscessus infektion, der kræver løbende behandling ved screening
  3. Aktiv allergisk bronkopulmonal aspergillose, der kræver behandling med systemiske kortikosteroider eller antifungal behandling
  4. To eller flere pulmonale eksacerbationer, der kræver behandling med intravenøs (IV) antibiotika inden for 6 måneder før screening
  5. Kontraindikation til systemisk kortikosteroidbehandling
  6. Kræver kronisk brug af systemiske kortikosteroider eller immunsuppressiva for at behandle en anden tilstand
  7. Hvis ingen kendt diagnose af cystisk fibrose-relateret diabetes (CFRD), Type I eller Type II diabetes: Hæmoglobin A1C ≥6,5 % ved screening
  8. Hvis kendt diagnose af CFRD, Type I eller Type II diabetes: Hæmoglobin A1C >7,5 % ved screening
  9. Nylig historie med symptomatisk hyperglykæmi eller ustabile blodsukkerniveauer i henhold til efterforskerens vurdering
  10. Andre tilstande, der efter investigators mening kan forstyrre behandlingen af ​​kortikosteroid-relateret hyperglykæmi
  11. Body Mass Index (BMI)

  12. Laboratorieabnormiteter ved screening:

    • ALT, AST eller GGT ≥ 3 × den øvre normalgrænse (ULN)
    • Total bilirubin ≥ 2 × ULN
    • Hæmoglobin < 10 g/dL
  13. Krav om kontinuerlig eller natlig ilttilskud
  14. Kendt CF-leversygdom med tegn på skrumpelever
  15. Anamnese med trombose (eksklusive kateterrelateret trombose) eller tilstande forbundet med øget risiko for trombose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 4D-710 Fase 1: Dosisundersøgelse
Deltagere, der ikke er egnede til eller intolerante over for modulatorterapi, vil modtage et af forskellige dosisniveauer af 4D-710 for at identificere anbefalede fase 2-dosis(er) til yderligere evaluering.
Biologisk: 4D-710
4D-710 er en adeno-associeret virus (AAV) genterapi bestående af en AAV capsid variant (4D-A101), der bærer en transgen kassette, der koder for human cystisk fibrose transmembran konduktans regulator med en deletion i det regulatoriske domæne (CFTRΔR).
Eksperimentel: 4D-710 Fase 2: Dosisudvidelse
Deltagerne vil modtage en enkelt inhalationsadministration af 4D-710 ved det eller de dosisniveauer, der er valgt til dosisudvidelse.
Biologisk: 4D-710
4D-710 er en adeno-associeret virus (AAV) genterapi bestående af en AAV capsid variant (4D-A101), der bærer en transgen kassette, der koder for human cystisk fibrose transmembran konduktans regulator med en deletion i det regulatoriske domæne (CFTRΔR).
Eksperimentel: 4D-710 dosisundersøgelse (delundersøgelse)
Deltagere, der er i aktuelt tilgængelig CFTR-modulatorterapi, vil modtage en dosis på 4D-710 ved forskellige dosisniveauer.
Biologisk: 4D-710
4D-710 er en adeno-associeret virus (AAV) genterapi bestående af en AAV capsid variant (4D-A101), der bærer en transgen kassette, der koder for human cystisk fibrose transmembran konduktans regulator med en deletion i det regulatoriske domæne (CFTRΔR).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger
Tidsramme: 60 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet af 4D-710 efter en enkelt dosis via inhalation, vurderet ved forekomst og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger, alvorlige bivirkninger og dosisbegrænsende toksiciteter, herunder klinisk signifikante ændringer fra baseline til planlagte tidspunkter i sikkerhedsparametre.
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
4D Molecular Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 4D-710-C001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger