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4D-710 in pazienti adulti con fibrosi cistica (CF)

1 luglio 2026 aggiornato da: 4D Molecular Therapeutics

Uno studio di fase 1/2 in aperto della terapia genica 4D-710 negli adulti con fibrosi cistica

Questo è uno studio multicentrico di fase 1/2, in aperto, a dose singola della terapia genica sperimentale 4D-710 in adulti con FC che non sono idonei o incapaci di tollerare la terapia con modulatore CFTR.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 1/2 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di 2 livelli di dose di 4D-710, una terapia genica sperimentale, negli adulti con malattia polmonare da fibrosi cistica che non sono idonei o incapaci di tollerare la terapia con modulatore CFTR.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • Investigatore principale:
          • George M. Solomon, MD
        • Contatto:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Reclutamento
        • The University of Arizona
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cori L Daines, MD
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Singer, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cesar Trillo-Alvarez, MD
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami Hospital
        • Contatto:
          • Ivan Whitaker
          • Numero di telefono: 305-799-9209
          • Email: yiw2@miami.edu
        • Investigatore principale:
          • Maria G Tupayachi Ortiz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joel Mermis, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Investigatore principale:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Allen Lapey, MD
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Completato
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44146
        • Reclutamento
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Ritirato
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigatore principale:
          • Patrick Flume, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Raksha Jain, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Christopher Goss, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. 18 anni e oltre

  2. Diagnosi confermata di fibrosi cistica (CF) e malattia polmonare CF, tra cui:

    1. Cloruro nel sudore ≥ 60 mmol/L

    2. Stato di mutazione

      • Mutazioni bialleliche nel gene CFTR, o
      • Singola mutazione nel gene CFTR e manifestazioni cliniche della malattia polmonare CF
    3. Non idoneo per la terapia con modulatore CFTR o terapia con modulatore precedentemente ricevuta ma interrotta a causa di effetti avversi.
  3. Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥50% e ≤100% del previsto (secondo Global Lung Function Initiative) allo Screening
  4. Saturazione di ossigeno a riposo ≥ 92% nell'aria della stanza durante lo screening

Criteri chiave di esclusione:

  1. Qualsiasi precedente terapia genica per qualsiasi indicazione
  2. Infezione attiva da Mycobacterium abscessus che richiede un trattamento continuo durante lo screening
  3. Aspergillosi broncopolmonare allergica attiva che richiede trattamento con corticosteroidi sistemici o terapia antimicotica
  4. Due o più riacutizzazioni polmonari che richiedono trattamento con antibiotici per via endovenosa (IV) entro 6 mesi prima dello screening
  5. Controindicazione alla terapia con corticosteroidi sistemici
  6. Richiede l'uso cronico di corticosteroidi sistemici o immunosoppressori per trattare un'altra condizione
  7. Se non è nota alcuna diagnosi di diabete correlato alla fibrosi cistica (CFRD), diabete di tipo I o tipo II: Emoglobina A1C ≥6,5% allo screening
  8. Se diagnosi nota di CFRD, diabete di tipo I o di tipo II: Emoglobina A1C >7,5% allo screening
  9. Storia recente di iperglicemia sintomatica o livelli di glucosio nel sangue instabili secondo la valutazione dello sperimentatore
  10. Altre condizioni che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono interferire con la gestione dell'iperglicemia correlata ai corticosteroidi
  11. Indice di massa corporea (IMC)

  12. Anomalie di laboratorio allo screening:

    • ALT, AST o GGT ≥ 3 × il limite superiore della norma (ULN)
    • Bilirubina totale ≥ 2 × ULN
    • Emoglobina < 10 g/dL
  13. Necessità di supplementazione di ossigeno continua o notturna
  14. Malattia epatica FC nota con evidenza di cirrosi
  15. Anamnesi di trombosi (esclusa la trombosi da catetere) o condizioni associate ad aumentato rischio di trombosi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: 4D-710 Fase 1: esplorazione della dose
I partecipanti non idonei o intolleranti alla terapia con modulatore riceveranno uno dei vari livelli di dose di 4D-710 per identificare le dosi raccomandate di fase 2 per un'ulteriore valutazione.
Biologico: 4D-710
4D-710 è una terapia genica del virus adeno-associato (AAV) composta da una variante del capside AAV (4D-A101) che trasporta una cassetta transgenica che codifica per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica umana con una delezione nel dominio normativo (CFTRΔR).
Sperimentale: 4D-710 Fase 2: espansione della dose
I partecipanti riceveranno una singola somministrazione per inalazione di 4D-710 ai livelli di dose selezionati per l'espansione della dose.
Biologico: 4D-710
4D-710 è una terapia genica del virus adeno-associato (AAV) composta da una variante del capside AAV (4D-A101) che trasporta una cassetta transgenica che codifica per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica umana con una delezione nel dominio normativo (CFTRΔR).
Sperimentale: Esplorazione della dose 4D-710 (sottostudio)
I partecipanti che sono in terapia con modulatore CFTR attualmente disponibile riceveranno una dose di 4D-710 a vari livelli di dose.
Biologico: 4D-710
4D-710 è una terapia genica del virus adeno-associato (AAV) composta da una variante del capside AAV (4D-A101) che trasporta una cassetta transgenica che codifica per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica umana con una delezione nel dominio normativo (CFTRΔR).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: 60 Mesi
Sicurezza e tollerabilità di 4D-710 dopo una singola dose per via inalatoria, valutata mediante incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi e tossicità dose-limitanti, compresi cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale ai tempi programmati nei parametri di sicurezza.
60 Mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
4D Molecular Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 marzo 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 4D-710-C001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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