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4D-710 bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose (CF)

1. Juli 2026 aktualisiert von: 4D Molecular Therapeutics

Eine offene Phase-1/2-Studie zur Gentherapie 4D-710 bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Einzeldosisstudie der Phase 1/2 der 4D-710-Gentherapie in der Prüfphase bei Erwachsenen mit CF, die für eine CFTR-Modulatortherapie nicht geeignet sind oder diese nicht vertragen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-1/2-Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von 2 Dosierungsstufen von 4D-710, einer in der Erprobung befindlichen Gentherapie, bei Erwachsenen mit Mukoviszidose-Lungenerkrankung untersuchen, die für eine CFTR-Modulatortherapie nicht geeignet sind oder diese nicht vertragen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • Hauptermittler:
          • George M. Solomon, MD
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Rekrutierung
        • The University of Arizona
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cori L Daines, MD
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jonathan Singer, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cesar Trillo-Alvarez, MD
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maria G Tupayachi Ortiz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Joel Mermis, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins Hospital
        • Hauptermittler:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Hauptermittler:
          • Allen Lapey, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Abgeschlossen
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44146
        • Rekrutierung
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Zurückgezogen
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Hauptermittler:
          • Patrick Flume, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Raksha Jain, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. 18 Jahre und älter

  2. Bestätigte Diagnose von Mukoviszidose (CF) und CF-Lungenerkrankung, einschließlich:

    1. Schweißchlorid ≥ 60 mmol/L

    2. Mutationsstatus

      • Bi-allelische Mutationen im CFTR-Gen, oder
      • Einzelne Mutation im CFTR-Gen und klinische Manifestationen der CF-Lungenerkrankung
    3. Nicht für eine CFTR-Modulatortherapie geeignet oder zuvor eine Modulatortherapie erhalten, aber aufgrund von Nebenwirkungen abgebrochen.
  3. Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) ≥ 50 % und ≤ 100 % des vorhergesagten Werts (gemäß Global Lung Function Initiative) beim Screening
  4. Ruhesauerstoffsättigung ≥ 92 % der Raumluft beim Screening

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Jede vorherige Gentherapie für jede Indikation
  2. Aktive Infektion mit Mycobacterium abscessus, die eine laufende Behandlung beim Screening erfordert
  3. Aktive allergische bronchopulmonale Aspergillose, die eine Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden oder einer antimykotischen Therapie erfordert
  4. Zwei oder mehr Lungenexazerbationen, die eine Behandlung mit intravenösen (IV) Antibiotika innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening erfordern
  5. Kontraindikation für eine systemische Kortikosteroidtherapie
  6. Erfordert die chronische Anwendung von systemischen Kortikosteroiden oder Immunsuppressiva zur Behandlung einer anderen Erkrankung
  7. Wenn keine Diagnose von Diabetes im Zusammenhang mit zystischer Fibrose (CFRD), Typ-I- oder Typ-II-Diabetes bekannt ist: Hämoglobin A1C ≥6,5 % beim Screening
  8. Bei bekannter Diagnose von CFRD, Typ-I- oder Typ-II-Diabetes: Hämoglobin A1C > 7,5 % beim Screening
  9. Jüngste Vorgeschichte von symptomatischer Hyperglykämie oder instabilen Blutzuckerwerten gemäß Beurteilung des Prüfarztes
  10. Andere Zustände, die nach Meinung des Prüfarztes die Behandlung von Kortikosteroid-bedingter Hyperglykämie beeinträchtigen können
  11. Body-Mass-Index (BMI)

  12. Laboranomalien beim Screening:

    • ALT, AST oder GGT ≥ 3 × der oberen Normgrenze (ULN)
    • Gesamtbilirubin ≥ 2 × ULN
    • Hämoglobin < 10 g/dl
  13. Erfordernis einer kontinuierlichen oder nächtlichen Sauerstoffergänzung
  14. Bekannte CF-Lebererkrankung mit Anzeichen einer Zirrhose
  15. Vorgeschichte von Thrombosen (ausgenommen katheterbedingte Thrombosen) oder Erkrankungen, die mit einem erhöhten Thromboserisiko verbunden sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: 4D-710 Phase 1: Dosisuntersuchung
Teilnehmer, die für eine Modulatortherapie nicht geeignet sind oder diese nicht vertragen, erhalten eine von verschiedenen Dosisstufen von 4D-710, um die empfohlene(n) Phase-2-Dosis(en) für die weitere Bewertung zu ermitteln.
Biologisch: 4D-710
4D-710 ist eine Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie, die aus einer AAV-Kapsidvariante (4D-A101) besteht, die eine Transgenkassette trägt, die für den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator der humanen Mukoviszidose mit einer Deletion in der regulatorischen Domäne (CFTRΔR) kodiert.
Experimental: 4D-710 Phase 2: Dosiserweiterung
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne inhalative Verabreichung von 4D-710 in der/den für die Dosiserweiterung ausgewählten Dosisstufe(n).
Biologisch: 4D-710
4D-710 ist eine Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie, die aus einer AAV-Kapsidvariante (4D-A101) besteht, die eine Transgenkassette trägt, die für den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator der humanen Mukoviszidose mit einer Deletion in der regulatorischen Domäne (CFTRΔR) kodiert.
Experimental: 4D-710 Dosisexploration (Teilstudie)
Teilnehmer, die derzeit eine CFTR-Modulatortherapie erhalten, erhalten eine Dosis 4D-710 in verschiedenen Dosisstufen.
Biologisch: 4D-710
4D-710 ist eine Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie, die aus einer AAV-Kapsidvariante (4D-A101) besteht, die eine Transgenkassette trägt, die für den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator der humanen Mukoviszidose mit einer Deletion in der regulatorischen Domäne (CFTRΔR) kodiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz und Schweregrad unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 60 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit von 4D-710 nach einer Einzeldosis über Inhalation, bewertet anhand der Häufigkeit und Schwere von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und dosislimitierenden Toxizitäten, einschließlich klinisch signifikanter Veränderungen von den Ausgangswerten zu den geplanten Zeitpunkten bei den Sicherheitsparametern.
60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
4D Molecular Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
29. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
6. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 4D-710-C001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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