Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

TCR Alfa/Beta a Haplo-HSCT poškozující CD19

16. října 2024 aktualizováno: University of Colorado, Denver

Transplantace alogenních hematopoetických buněk TCR alfa/beta a CD19 pro maligní a nemaligní onemocnění

Toto je otevřená, intervenční, nerandomizovaná studie fáze II TCR alfa/beta a alogenní HCT s depelací CD19 u pediatrických pacientů s hematologickým onemocněním.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je jednomístná, otevřená, intervenční, nerandomizovaná studie fáze II zaměřená na alogenní HCT poškozující TCRαβ/CD19 jako zdroj dárce a jedinou profylaxi GVHD u pediatrických pacientů s maligním nebo nemaligním hematologickým onemocněním, kteří jsou způsobilí pro alogenní HCT, ale chybí mu sourozenecký dárce odpovídající HLA.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 31 dnů do <30 let
  2. Mít maligní nebo nemaligní hematologické onemocnění, definované jako onemocnění vyplývající z abnormální funkce buňky linie hematopoetických kmenových buněk, které by mohlo mít prospěch z alogenní HCT. Příklady zahrnují akutní a chronické leukémie, myelodysplastický syndrom, lymfom, těžké získané a vrozené cytopenie/selhání kostní dřeně, abnormality bílých krvinek, abnormality červených krvinek a abnormality krevních destiček.
  3. Klinická remise u pacientů s akutní leukémií (vyloučeno MDS/AML) nebo lymfomem
  4. Chybí zdravý a ochotný HLA-identický příbuzný dárce, s výjimkou pacientů s FA, kteří budou způsobilí pro ochotného HLA-identického příbuzného dárce vzhledem ke standardnímu použití deplece T-buněk u odpovídajících sourozeneckých dárců HCT ve FA
  5. Mít příbuzného nebo nepříbuzného dárce, který splňuje kritéria výběru dárce, je zdravý, ochotný a schopný přijímat GCSF s Plerixaforem nebo bez něj a podstoupit aferézu zavedením katétrů do antekubitálních žil nebo dočasného centrálního žilního katétru
  6. Schopnost dát informovaný souhlas, pokud je ≥ 18 let, nebo se zákonným zástupcem schopným dát informovaný souhlas, pokud je < 18 let
  7. Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  1. Nekontrolovaná, aktivní infekce v době HCT
  2. HIV pozitivita
  3. Srdeční ejekční frakce < 45 %
  4. Clearance kreatininu <60 ml/min/1,72 ml
  5. Plicní difúzní kapacita (upravená pro hemoglobin), FEV1 nebo FVC < 60 % předpokládané hodnoty nebo saturace O2 < 94 % na vzduchu v místnosti, pokud není možné provést testování funkce plic
  6. Sérová ALT >5x horní hranice normy nebo bilirubin >2
  7. Skóre výkonu (Lansky nebo Karnofsky) <50
  8. Těhotné nebo kojící ženy, protože mnoho léků nezbytných pro úspěšnou HCT je potenciálně škodlivých pro nenarozené děti a kojence.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Pediatričtí pacienti s maligním nebo nemaligním hematologickým stavem
Infuze konečného produktu ochuzeného o TCRαβ/CD19 bude podávána prostřednictvím centrálního žilního katetru příjemce a bude podávána čerstvá, bez kryokonzervace, kdykoli je to možné. Pokud musí být produkt kryokonzervován a poté rozmražen, bude to provedeno podle institucionálních norem.
Přístroj: Přístroj CliniMACS Plus
Nástroj CliniMACS Plus od Miltenyi Biotec se používá k produktům poškozujícím TCRαβ CD19 používaných v tomto protokolu. CliniMACS Plus je platforma pro automatizovanou separaci buněk, která je funkčně uzavřená a udržuje sterilní systém pro vyčerpání buněk a jejich obohacení pomocí magnetické separační kolony. Reagencie a zásoby jsou určeny pouze pro výzkum, ale jsou vyráběny a testovány v rámci systému kvality certifikovaného podle ISO 13485. Pokud by se ke zvýšení dávky kmenových buněk vyžadoval výběr CD34, je systém reagencií CliniMACS® Plus CD34 společnosti Miltenyi Biotec schválen FDA jako zařízení pro humanitární použití (HUD). Schválenou indikací byla léčba pacientů s akutní myeloidní leukémií (AML) podstupujících myeloablativní transplantaci od příbuzných příbuzných alogenních dárců. Systém činidel CliniMACS® Plus byl schválen k získání obohacené populace CD34+ buněk pro rekonstituci krvetvorby bez nutnosti profylaxe GVHD.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt závažného (stupeň III-IV) akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) 100. den po infuzi TCRαβ+/CD19+ negativního produktu kmenových buněk z periferní krve (PBSC) bez další profylaxe GVHD.
Časové okno: 5 let
Stupeň, který se určí pomocí Acute GVHD Staging Scale
5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s nepřihojením
Časové okno: 100 dní
Definováno jako nedostatek přihojení neutrofilů pocházejících od dárce
100 dní
Počet pacientů s relapsem
Časové okno: 1 rok
Interval od transplantace do relapsu/recidivy onemocnění
1 rok
Počet úmrtí souvisejících s léčbou (TRM)
Časové okno: 1 rok
Definováno jako smrt v důsledku toxicity související s režimem nebo GVD.
1 rok
Přežití bez onemocnění (DFS) měřeno ve dnech
Časové okno: 1 rok
Definováno jako minimální časový interval od transplantace do relapsu/recidivy onemocnění, úmrtí nebo posledního sledování.
1 rok
Celkové přežití (OS) měřeno ve dnech
Časové okno: 1 rok
Stanoveno 1 rok po HCT
1 rok
Imunitní rekonstituce
Časové okno: 1 rok
Výskyt absolutního počtu CD4+ T-buněk >400 buněk 1 rok po HCT
1 rok
Infekce po HCT
Časové okno: 100 dní
Výskyt bakteriálních, plísňových a virových infekcí v den +100
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Colorado, Denver

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Alisa B Lee Sherick, University of Colorado, Denver

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. října 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20-2336.cc

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení