Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

TCR Alfa/Beta a Haplo-HSCT poškozující CD19

16. října 2024 aktualizováno: University of Colorado, Denver

Transplantace alogenních hematopoetických buněk TCR alfa/beta a CD19 pro maligní a nemaligní onemocnění

Toto je otevřená, intervenční, nerandomizovaná studie fáze II TCR alfa/beta a alogenní HCT s depelací CD19 u pediatrických pacientů s hematologickým onemocněním.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednomístná, otevřená, intervenční, nerandomizovaná studie fáze II zaměřená na alogenní HCT poškozující TCRαβ/CD19 jako zdroj dárce a jedinou profylaxi GVHD u pediatrických pacientů s maligním nebo nemaligním hematologickým onemocněním, kteří jsou způsobilí pro alogenní HCT, ale chybí mu sourozenecký dárce odpovídající HLA.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 31 dnů do <30 let
  2. Mít maligní nebo nemaligní hematologické onemocnění, definované jako onemocnění vyplývající z abnormální funkce buňky linie hematopoetických kmenových buněk, které by mohlo mít prospěch z alogenní HCT. Příklady zahrnují akutní a chronické leukémie, myelodysplastický syndrom, lymfom, těžké získané a vrozené cytopenie/selhání kostní dřeně, abnormality bílých krvinek, abnormality červených krvinek a abnormality krevních destiček.
  3. Klinická remise u pacientů s akutní leukémií (vyloučeno MDS/AML) nebo lymfomem
  4. Chybí zdravý a ochotný HLA-identický příbuzný dárce, s výjimkou pacientů s FA, kteří budou způsobilí pro ochotného HLA-identického příbuzného dárce vzhledem ke standardnímu použití deplece T-buněk u odpovídajících sourozeneckých dárců HCT ve FA
  5. Mít příbuzného nebo nepříbuzného dárce, který splňuje kritéria výběru dárce, je zdravý, ochotný a schopný přijímat GCSF s Plerixaforem nebo bez něj a podstoupit aferézu zavedením katétrů do antekubitálních žil nebo dočasného centrálního žilního katétru
  6. Schopnost dát informovaný souhlas, pokud je ≥ 18 let, nebo se zákonným zástupcem schopným dát informovaný souhlas, pokud je < 18 let
  7. Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  1. Nekontrolovaná, aktivní infekce v době HCT
  2. HIV pozitivita
  3. Srdeční ejekční frakce < 45 %
  4. Clearance kreatininu <60 ml/min/1,72 ml
  5. Plicní difúzní kapacita (upravená pro hemoglobin), FEV1 nebo FVC < 60 % předpokládané hodnoty nebo saturace O2 < 94 % na vzduchu v místnosti, pokud není možné provést testování funkce plic
  6. Sérová ALT >5x horní hranice normy nebo bilirubin >2
  7. Skóre výkonu (Lansky nebo Karnofsky) <50
  8. Těhotné nebo kojící ženy, protože mnoho léků nezbytných pro úspěšnou HCT je potenciálně škodlivých pro nenarozené děti a kojence.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pediatričtí pacienti s maligním nebo nemaligním hematologickým stavem
Infuze konečného produktu ochuzeného o TCRαβ/CD19 bude podávána prostřednictvím centrálního žilního katetru příjemce a bude podávána čerstvá, bez kryokonzervace, kdykoli je to možné. Pokud musí být produkt kryokonzervován a poté rozmražen, bude to provedeno podle institucionálních norem.
Přístroj: Přístroj CliniMACS Plus
Nástroj CliniMACS Plus od Miltenyi Biotec se používá k produktům poškozujícím TCRαβ CD19 používaných v tomto protokolu. CliniMACS Plus je platforma pro automatizovanou separaci buněk, která je funkčně uzavřená a udržuje sterilní systém pro vyčerpání buněk a jejich obohacení pomocí magnetické separační kolony. Reagencie a zásoby jsou určeny pouze pro výzkum, ale jsou vyráběny a testovány v rámci systému kvality certifikovaného podle ISO 13485. Pokud by se ke zvýšení dávky kmenových buněk vyžadoval výběr CD34, je systém reagencií CliniMACS® Plus CD34 společnosti Miltenyi Biotec schválen FDA jako zařízení pro humanitární použití (HUD). Schválenou indikací byla léčba pacientů s akutní myeloidní leukémií (AML) podstupujících myeloablativní transplantaci od příbuzných příbuzných alogenních dárců. Systém činidel CliniMACS® Plus byl schválen k získání obohacené populace CD34+ buněk pro rekonstituci krvetvorby bez nutnosti profylaxe GVHD.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt závažného (stupeň III-IV) akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) 100. den po infuzi TCRαβ+/CD19+ negativního produktu kmenových buněk z periferní krve (PBSC) bez další profylaxe GVHD.
Časové okno: 5 let
Stupeň, který se určí pomocí Acute GVHD Staging Scale
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s nepřihojením
Časové okno: 100 dní
Definováno jako nedostatek přihojení neutrofilů pocházejících od dárce
100 dní
Počet pacientů s relapsem
Časové okno: 1 rok
Interval od transplantace do relapsu/recidivy onemocnění
1 rok
Počet úmrtí souvisejících s léčbou (TRM)
Časové okno: 1 rok
Definováno jako smrt v důsledku toxicity související s režimem nebo GVD.
1 rok
Přežití bez onemocnění (DFS) měřeno ve dnech
Časové okno: 1 rok
Definováno jako minimální časový interval od transplantace do relapsu/recidivy onemocnění, úmrtí nebo posledního sledování.
1 rok
Celkové přežití (OS) měřeno ve dnech
Časové okno: 1 rok
Stanoveno 1 rok po HCT
1 rok
Imunitní rekonstituce
Časové okno: 1 rok
Výskyt absolutního počtu CD4+ T-buněk >400 buněk 1 rok po HCT
1 rok
Infekce po HCT
Časové okno: 100 dní
Výskyt bakteriálních, plísňových a virových infekcí v den +100
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Colorado, Denver

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alisa B Lee Sherick, University of Colorado, Denver

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

21. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20-2336.cc

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Přístroj CliniMACS Plus

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit