Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

TCR Alpha/Beta og CD19-depletere Haplo-HSCT

16. oktober 2024 opdateret af: University of Colorado, Denver

TCR alfa/beta og CD19-depleteret allogen hæmatopoietisk celletransplantation for ondartet og ikke-malign sygdom

Dette er et åbent, interventionelt, ikke-randomiseret fase II-forsøg med TCR alfa/beta og CD19-depeleteret allogen HCT hos pædiatriske patienter med hæmatologisk sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltsteds, åbent, interventionelt, ikke-randomiseret, fase II-forsøg med TCRαβ/CD19-depletere allogen HCT som donorkilde og eneste GVHD-profylakse hos pædiatriske patienter med enten malign eller ikke-malign hæmatologisk sygdom, som er egnede til allogen HCT, men mangler en HLA-matchet søskendedonor.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 31 dage til <30 år
  2. Har en ondartet eller ikke-malign hæmatologisk sygdom, defineret som sygdom, der er et resultat af unormal funktion af en celle af den hæmatopoietiske stamcellelinje, som kunne drage fordel af en allogen HCT. Eksempler omfatter akutte og kroniske leukæmier, myelodysplastisk syndrom, lymfom, svær erhvervet og medfødt cytopenier/marvsvigt, abnormiteter i hvide blodlegemer, abnormiteter i røde blodlegemer og blodpladeabnormiteter.
  3. Klinisk remission for patienter med akut leukæmi (MDS/AML udelukket) eller lymfom
  4. Mangler en sund og villig HLA-identisk relateret donor, med undtagelse af patienter med FA, som vil være berettiget til en villig HLA-identisk relateret donor givet standardbrugen af ​​T-celle-depletering i matchet søskendedonor HCT i FA
  5. Har en beslægtet eller ikke-beslægtet donor, som opfylder donorudvælgelseskriterierne, er sund, villig og i stand til at modtage GCSF med eller uden Plerixafor og gennemgår aferese gennem placering af katetre i antecubitale vener eller et midlertidigt centralt venekateter
  6. Kunne give informeret samtykke, hvis ≥ 18 år, eller med værge, der er i stand til at give informeret samtykke, hvis < 18 år
  7. Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring

Ekskluderingskriterier:

  1. Ukontrolleret, aktiv infektion på tidspunktet for HCT
  2. HIV-positivitet
  3. Hjerteudstødningsfraktion <45 %
  4. Kreatininclearance <60 ml/min/1,72 ml
  5. Pulmonal diffusionskapacitet (justeret for hæmoglobin), FEV1 eller FVC <60 % af forudsagt eller en O2-mætning <94 % på rumluft, hvis ikke kan udføre lungefunktionstestning
  6. Serum ALT >5x øvre grænse for normal eller bilirubin >2
  7. Præstationsscore (Lansky eller Karnofsky) <50
  8. Gravide eller ammende kvinder, da mange lægemidler, der er nødvendige for en vellykket HCT, er potentielt skadelige for ufødte babyer og spædbørn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Pædiatriske patienter med malign eller ikke-malign hæmatologisk tilstand
Infusionen af ​​det endelige TCRαβ/CD19-depleterede produkt vil blive givet gennem modtagerens centrale venekateter og vil blive administreret frisk uden kryokonservering, når det er muligt. Hvis produktet skal kryokonserveres og derefter optøs, vil dette ske efter institutionelle standarder.
Enhed: CliniMACS Plus instrument
Miltenyi Biotecs CliniMACS Plus-instrument skal bruges til at TCRαβ CD19-depletere produkter, der anvendes i denne protokol. CliniMACS Plus er en automatiseret celleadskillelsesplatform, som er funktionelt lukket og opretholder et sterilt system til celleudtømning og berigelse ved hjælp af en magnetisk separationssøjle. Reagenser og forsyninger skal kun bruges til forskning, men er fremstillet og testet under et kvalitetssystem certificeret til ISO 13485. Skulle CD34-udvælgelse være påkrævet for at øge stamcelledosis, er Miltenyi Biotecs CliniMACS® Plus CD34-reagenssystem FDA-godkendt som en humanitær brugsanordning (HUD). Den godkendte indikation var behandling af patienter med akut myeloid leukæmi (AML), der gennemgår myeloablativ transplantation fra matchede relaterede allogene donorer. CliniMACS® Plus-reagenssystemet blev godkendt til at opnå en beriget CD34+-cellepopulation til hæmatopoietisk rekonstitution uden behov for GVHD-profylakse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af alvorlig (grad III-IV) akut graft-versus-host-sygdom (GVHD) på dag 100 efter infusion af et TCRαβ+/CD19+ negativt, perifert blodstamcelleprodukt (PBSC) uden yderligere GVHD-profylakse.
Tidsramme: 5 år
Karakter skal bestemmes ved hjælp af Acute GVHD Staging Scale
5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med ikke-engraftment
Tidsramme: 100 dage
Defineret som manglen på donor-afledt neutrofil engraftment
100 dage
Antal patienter med tilbagefald
Tidsramme: 1 år
Interval fra transplantation til tilbagefald/tilbagefald af sygdom
1 år
Antal behandlingsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: 1 år
Defineret som død på grund af regimerelateret toksicitet eller GVD.
1 år
Sygdomsfri overlevelse (DFS) målt i dage
Tidsramme: 1 år
Defineret som det mindste tidsinterval fra transplantation til tilbagefald/tilbagefald af sygdom, død eller sidste opfølgning.
1 år
Samlet overlevelse (OS) målt i dage
Tidsramme: 1 år
Fastlægges 1 år efter HCT
1 år
Immunrekonstitution
Tidsramme: 1 år
Forekomst af absolut CD4+ T-celletal >400 celler 1 år efter HCT
1 år
Post-HCT infektioner
Tidsramme: 100 dage
Forekomst af bakterie-, svampe- og virusinfektioner på dag +100
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Colorado, Denver

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Alisa B Lee Sherick, University of Colorado, Denver

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. oktober 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 20-2336.cc

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger