Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Emicizumab u pacientů se získanou hemofilií A (AHAEmi)

3. listopadu 2025 aktualizováno: Rebecca Kruse-Jarres, University of Washington

Emicizumab u pacientů se získanou hemofilií A: multicentrická, jednoramenná, otevřená klinická studie

Jedná se o multicentrickou otevřenou, jednoramennou prospektivní studii fáze II, jejímž cílem je vyhodnotit účinnost profylaktického emicizumabu podávaného plánovaně k prevenci krvácení u pacientů se získanou hemofilií A (AHA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pacienti s AHA, kteří jsou vhodní, dostanou dvě nasycovací dávky studovaného léku, emicizumabu (6 mg/kg v den 1 a 3 mg/kg v den 2), následované jednou týdně subkutánním emicizumabem (1,5 mg/kg). Imunosuprese bude podávána současně podle uvážení zkoušejícího. Primární cílový bod (rychlost krvácení) bude hodnocen po 12 týdnech na studovaném léku. Pokud nebylo dosaženo částečné remise AHA, lze podat dalších 12 týdnů studovaného léku. Historická kohorta a studie vedená paralelně v Německu (NCT04188639) budou sloužit jako kontrolní skupiny pro hodnocení sekundárních cílových bodů za předpokladu, že studijní kohorta bude srovnatelná.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
51

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92121
        • UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30308
        • Emory University
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112-2632
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Blood Disorders Program, Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • UVA Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Versiti Inc.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný formulář informovaného souhlasu/souhlasu
  • Věk ≥18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu
  • Schopnost dodržovat protokol studie podle úsudku zkoušejícího
  • Diagnostika AHA na základě snížené aktivity FVIII (0,6 BU/ml) při screeningu (místní laboratoř)
  • Současné krvácení způsobené AHA v době screeningu
  • Plánujte, že budete během studie dodržovat profylaxi emicizumabem
  • Pro ženy ve fertilním věku, které splňují následující kritéria:
  • Zdržet se heterosexuálního styku nebo používat antikoncepční metody, které vedou k neúspěšnosti

Kritéria vyloučení:

  • Vrozená hemofilie A
  • Léčba aPCC během posledních 24 hodin před první léčbou ve studii nebo plánovaná léčba aPCC v průběhu studie
  • Známý pozitivní lupus antikoagulant v době screeningu
  • Těžká nekontrolovaná infekce v době screeningu
  • Známky aktivní diseminované intravaskulární koagulace v době screeningu -
  • Emicizumab ⎯ AHA Emi Verze 1.0 20
  • Současná léčba tromboembolické nemoci nebo příznaků současné tromboembolické nemoci v době screeningu
  • Pacienti, kteří mají vysoké riziko TMA (např. mají předchozí zdravotní nebo rodinnou anamnézu TMA), podle úsudku výzkumníka
  • Známá těžká vrozená nebo získaná trombofilie
  • Délka života
  • Jiné stavy, které podstatně zvyšují riziko krvácení nebo trombózy podle uvážení zkoušejícího
  • Kontraindikace dle Investigator's Brochure of emicizumab
  • Současná léčba emicizumabem v době screeningu
  • Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity spojené s terapií monoklonálními protilátkami nebo složkami injekce emicizumabu podle uvážení zkoušejícího
  • Souběžné onemocnění, léčba nebo abnormality v klinických laboratorních testech, které by mohly narušit provádění studie, mohou představovat další riziko nebo by podle názoru místního zkoušejícího znemožnily pacientovi bezpečnou účast ve studii a dokončení studie.
  • Závislost nebo jiná onemocnění, která pacientovi znemožňují náležitě posoudit povahu a rozsah, jakož i možné důsledky klinické studie podle uvážení zkoušejícího
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • V případě potřeby by odmítl léčbu krví nebo krevními produkty.
  • Subjekt je ve vazbě na základě nařízení úřadu nebo soudu
  • Léčba kterýmkoli z následujících:
  • Testovaný lék k léčbě nebo snížení rizika hemofilického krvácení během 5 poločasů od posledního podání léku před 1. dnem studie
  • Testovaný lék nesouvisející s hemofilií během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů – před 1. dnem studie, podle toho, co je delší
  • Souběžně zkoušený lék
  • Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity související s terapií monoklonálními protilátkami nebo složkami injekce emicizumabu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální léčba
Léčba emicizumabem
Lék: emicizumab
Tento design studie používá emicizumab jako profylaxi k prevenci krvácení u všech účastníků, bypassová činidla (s výjimkou aPCC) a léčba doprovodných onemocnění budou podávána podle klinické indikace. Všichni způsobilí jedinci s AHA dostanou stejnou studijní medikaci sestávající z: dvou nasycovacích dávek emicizumabu v den 1 a 2 následovaných jednou týdně subkutánními injekcemi emicizumabu. Imunosupresivní terapie (IST) bude podávána souběžně podle uvážení zkoušejícího.
Ostatní jména:
  • Hemlibra (R)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární výstupní měření
Časové okno: 12 týdnů
Počet klinicky významných krvácení po 12 týdnech podávání studovaného léku (emicizumabu)
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích jevů
Časové okno: trvání celého studia
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků, včetně tromboembolických příhod, trombotické mikroangiopatie během 12 týdnů po zahájení léčby emicizumabem; mortalita a příčina smrti během 24 týdnů po zahájení léčby emicizumabem.
trvání celého studia
Dny léčby dalším hemostatickým činidlem
Časové okno: 12 týdnů
Dny léčby a celková dávka bypassových činidel (rekombinantní faktor VIIa, koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu) nebo rekombinantní prasečí faktor VIII (susoctocag alfa) nebo jiné koncentráty faktoru VIII; specifika (lék, množství a načasování) IST zahájená během 12 týdnů profylaxe emicizumabem
12 týdnů
Míra remise
Časové okno: 1 až 24 týdnů
Počet pacientů, kteří dosáhli parciální remise (PR) a kompletní remise (CR) během 12 a 24 týdnů po zahájení profylaxe emicizumabem
1 až 24 týdnů
Hospitalizace
Časové okno: 12 týdnů
Dny v nemocnici během 12. týdne léčby emicizumabem
12 týdnů
Celková dávka dalšího hemostatického činidla
Časové okno: 12 týdnů
Celková dávka bypassových činidel (rekombinantní faktor VIIa, koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu) nebo rekombinantní prasečí faktor VIII (susoctocag alfa) nebo jiné koncentráty faktoru VIII; specifika (lék, množství a načasování) IST zahájená během 12 týdnů profylaxe emicizumabem
12 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srovnání historické kohorty GTH-AH 01/2020/ Počet klinicky významných krvácení
Časové okno: 12 až 24 týdnů
Počet klinicky významných krvácení během 12 týdnů léčby emicizumabem nebo do dosažení částečné remise (PR) AHA, podle toho, co nastane dříve Výskyt a závažnost nežádoucích příhod, tromboembolické příhody, trombotická mikroangiopatie, za 12 týdnů léčby a úmrtnost po 24 týdnech Krvácení -přežití bez přerušení do 12. týdne po zahájení léčby
12 až 24 týdnů
Srovnání s paralelní německou studijní kohortou/ Počet klinicky významných krvácení
Časové okno: 12 až 24 týdnů
Počet klinicky významných krvácení na pacientský týden až do smrti nebo 12. týdne po zahájení léčby emicizumabem, podle toho, co nastane dříve Incidence a závažnost nežádoucích příhod, tromboembolických příhod, během 12 týdnů léčby emicizumabem a úmrtnost po 24 týdnech přežití bez krvácení do týdne 12 léčby emicizumabem
12 až 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Washington

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Genentech, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, University of Washington

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • STUDY00013920

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechna data jednotlivých účastníků shromážděná během studie budou sdílena s výzkumnou skupinou paralelní evropské studie (NCT04188639). Data budou na konci studie sdílena pro analýzu po dobu 2 let.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou na konci studie sdílena s výzkumnou skupinou paralelní evropské studie (NCT04188639) a budou k dispozici po dobu 2 let.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

K těmto údajům budou mít přístup pouze výzkumní pracovníci této nebo paralelní studie (NCT04188639).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení