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Emicizumab in pazienti con emofilia acquisita A (AHAEmi)

3 novembre 2025 aggiornato da: Rebecca Kruse-Jarres, University of Washington

Emicizumab in pazienti con emofilia A acquisita: studio clinico multicentrico, a braccio singolo, in aperto

Questo è uno studio prospettico multicentrico di fase II, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia della profilassi con emicizumab somministrato su base programmata per prevenire le emorragie nei pazienti con emofilia acquisita A (AHA).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I pazienti con AHA idonei riceveranno due dosi di carico del farmaco in studio, emicizumab (6 mg/kg il giorno 1 e 3 mg/kg il giorno 2) seguite da emicizumab sottocutaneo una volta alla settimana (1,5 mg/kg). L'immunosoppressione verrà somministrata contemporaneamente a discrezione dello sperimentatore. L'endpoint primario (tasso di sanguinamento) sarà valutato dopo 12 settimane sul farmaco in studio. Se la remissione parziale dell'AHA non è stata raggiunta, possono essere somministrate altre 12 settimane di farmaco in studio. Una coorte storica e uno studio condotto in parallelo in Germania (NCT04188639) fungeranno da gruppi di controllo per la valutazione degli endpoint secondari, a condizione che la coorte dello studio sia comparabile.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
51

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92121
        • UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30308
        • Emory University
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112-2632
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Blood Disorders Program, Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • UVA Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Versiti Inc.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato/assenso firmato
  • Età ≥18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato
  • Capacità di rispettare il protocollo dello studio, a giudizio dello sperimentatore
  • Diagnosi di AHA basata su una ridotta attività del FVIII (0,6 BU/ml) allo screening (laboratorio locale)
  • Sanguinamento in corso dovuto ad AHA al momento dello screening
  • Pianificare di aderire alla profilassi con emicizumab durante lo studio
  • Per le donne in età fertile che soddisfano i seguenti criteri:
  • Astenersi da rapporti eterosessuali o utilizzare metodi contraccettivi che comportano un tasso di fallimento di

Criteri di esclusione:

  • Emofilia congenita A
  • Trattamento con aPCC nelle ultime 24 ore prima del primo trattamento in studio o trattamento pianificato con aPCC durante il corso dello studio
  • Lupus anticoagulante positivo noto al momento dello screening
  • Infezione grave incontrollata al momento dello screening
  • Segni di coagulazione intravascolare disseminata attiva al momento dello screening -
  • Emicizumab ⎯ AHA Emi Versione 1.0 20
  • Trattamento in corso per malattia tromboembolica o segni di malattia tromboembolica in corso al momento dello screening
  • Pazienti ad alto rischio di TMA (ad esempio, con una precedente storia medica o familiare di TMA), a giudizio dello sperimentatore
  • Trombofilia congenita o acquisita grave nota
  • Aspettativa di vita
  • Altre condizioni che aumentano sostanzialmente il rischio di sanguinamento o trombosi a discrezione dello sperimentatore
  • Controindicazioni secondo la brochure dello sperimentatore di emicizumab
  • Trattamento in corso con emicizumab al momento dello screening
  • Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab a discrezione dello sperimentatore
  • Malattia concomitante, trattamento o anormalità nei test clinici di laboratorio che potrebbero interferire con la conduzione dello studio, possono comportare rischi aggiuntivi o, secondo l'opinione dello sperimentatore locale, precludere la partecipazione sicura del paziente e il completamento dello studio
  • Dipendenza o altre malattie che impediscono al paziente di valutare adeguatamente la natura e la portata, nonché le possibili conseguenze dello studio clinico a discrezione dello sperimentatore
  • Donne incinte o che allattano
  • Rifiuterebbe il trattamento con sangue o emoderivati, se necessario.
  • Il soggetto è in custodia cautelare per ordine di un'autorità o di un tribunale
  • Trattamento con uno dei seguenti:
  • Un farmaco sperimentale per il trattamento o la riduzione del rischio di sanguinamento emofilico entro 5 emivite dall'ultima somministrazione del farmaco prima del giorno 1 dello studio
  • Un farmaco sperimentale non correlato all'emofilia negli ultimi 30 giorni o 5 emivite prima del giorno 1 dello studio, a seconda di quale sia il più lungo
  • Un farmaco sperimentale in concomitanza
  • Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento sperimentale
Trattamento con emicizumab
Droga: emicizumab
Questo disegno di studio utilizza emicizumab come trattamento di profilassi per prevenire il sanguinamento per tutti i partecipanti, gli agenti bypassanti (ad eccezione di aPCC) e il trattamento delle malattie concomitanti saranno somministrati come clinicamente indicato. Tutti i soggetti idonei con AHA riceveranno lo stesso farmaco in studio costituito da: due dosi di carico di emicizumab nei giorni 1 e 2 seguite da iniezioni sottocutanee di emicizumab una volta alla settimana. La terapia immunosoppressiva (IST) verrà somministrata contemporaneamente a discrezione dello sperimentatore.
Altri nomi:
  • Hemlibra (R)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura del risultato primario
Lasso di tempo: 12 settimane
Numero di sanguinamenti clinicamente significativi dopo 12 settimane di assunzione del farmaco in studio (emicizumab)
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: durata dell'intero studio
Incidenza e gravità degli eventi avversi, inclusi eventi tromboembolici, microangiopatia trombotica nelle 12 settimane successive all'inizio del trattamento con emicizumab; mortalità e causa di morte nelle 24 settimane successive all'inizio del trattamento con emicizumab.
durata dell'intero studio
Giorni di trattamento con agente emostatico aggiuntivo
Lasso di tempo: 12 settimane
Giorni di trattamento e dose totale di agenti bypassanti (fattore VIIa ricombinante, concentrato di complesso protrombinico attivato) o fattore VIII suino ricombinante (susoctocag alfa) o altri concentrati di fattore VIII; specifiche (farmaco, quantità e tempistica) dell'IST iniziata durante le 12 settimane di profilassi con emicizumab
12 settimane
Tasso di remissione
Lasso di tempo: Da 1 a 24 settimane
Numero di pazienti che hanno raggiunto la remissione parziale (PR) e la remissione completa (CR) nelle 12 e 24 settimane dopo l'inizio della profilassi con emicizumab
Da 1 a 24 settimane
Ricoveri
Lasso di tempo: 12 settimane
Giorni in ospedale durante la settimana 12 del trattamento con emicizumab
12 settimane
Dose totale di agente emostatico aggiuntivo
Lasso di tempo: 12 settimane
Dose totale di agenti bypassanti (fattore VIIa ricombinante, concentrato di complesso protrombinico attivato) o fattore VIII suino ricombinante (susoctocag alfa) o altri concentrati di fattore VIII; specifiche (farmaco, quantità e tempistica) dell'IST iniziata durante le 12 settimane di profilassi con emicizumab
12 settimane

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confronto della coorte storica GTH-AH 01/2020/ Numero di sanguinamenti clinicamente significativi
Lasso di tempo: 12 a 24 settimane
Numero di sanguinamenti clinicamente significativi nelle 12 settimane di trattamento con emicizumab o fino al raggiungimento della remissione parziale (PR) dell'AHA, a prescindere da ciò che si verifica per primo Incidenza e gravità degli eventi avversi, eventi tromboembolici, microangiopatia trombotica, nelle 12 settimane di trattamento e mortalità dopo 24 settimane Sanguinamento -sopravvivenza libera fino alla settimana 12 dopo l'inizio del trattamento
12 a 24 settimane
Confronto con una coorte di studio tedesco parallelo/Numero di sanguinamenti clinicamente significativi
Lasso di tempo: 12 a 24 settimane
Numero di sanguinamenti clinicamente significativi per paziente alla settimana fino al decesso o alla settimana 12 dopo l'inizio del trattamento con emicizumab, qualunque cosa si verifichi per prima Incidenza e gravità degli eventi avversi, eventi tromboembolici, nelle 12 settimane di trattamento con emicizumab e mortalità dopo 24 settimane Sopravvivenza libera da sanguinamento fino alla settimana 12 del trattamento con emicizumab
12 a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Washington

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Genentech, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, University of Washington

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 novembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • STUDY00013920

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli partecipanti raccolti durante la sperimentazione saranno condivisi con il gruppo di ricerca dello studio europeo parallelo (NCT04188639). I dati saranno condivisi alla fine dello studio per l'analisi per un periodo di 2 anni.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno condivisi con il gruppo di ricerca dello studio europeo parallelo (NCT04188639) alla fine dello studio e saranno disponibili per 2 anni.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Solo i ricercatori di questo o dello studio parallelo (NCT04188639) avranno accesso a questi dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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