Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Emicizumab hos patienter med erhvervet hæmofili A (AHAEmi)

3. november 2025 opdateret af: Rebecca Kruse-Jarres, University of Washington

Emicizumab hos patienter med erhvervet hæmofili A: multicenter, enkeltarm, åbent klinisk forsøg

Dette er et fase II multicenter åbent, enkeltarms prospektivt studie for at evaluere effektiviteten af ​​profylaktisk emicizumab administreret på en planlagt basis for at forhindre blødninger hos patienter med erhvervet hæmofili A (AHA).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter med AHA, som er kvalificerede, vil modtage to opladningsdoser af undersøgelseslægemidlet, emicizumab (6 mg/kg på dag 1 og 3 mg/kg på dag 2) efterfulgt af subkutan emicizumab én gang om ugen (1,5 mg/kg). Immunsuppression vil blive givet samtidig efter investigatorens skøn. Det primære endepunkt (blødningshastighed) vil blive vurderet efter 12 uger på studielægemidlet. Hvis delvis remission af AHA ikke er opnået, kan der gives yderligere 12 ugers studielægemiddel. En historisk kohorte og en undersøgelse udført parallelt i Tyskland (NCT04188639) vil fungere som kontrolgrupper til evaluering af sekundære endepunkter, forudsat at undersøgelseskohorten er sammenlignelig.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
51

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92121
        • UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30308
        • Emory University
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112-2632
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Blood Disorders Program, Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • UVA Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Versiti Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke/samtykkeformular
  • Alder ≥18 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykkeformular
  • Evne til at overholde undersøgelsesprotokollen efter investigators vurdering
  • Diagnose af AHA baseret på en reduceret FVIII-aktivitet (0,6 BU/ml) ved screening (lokalt laboratorium)
  • Aktuel blødning på grund af AHA på screeningstidspunktet
  • Planlæg at følge emicizumab-profylakse under undersøgelsen
  • For kvinder i den fødedygtige alder, der opfylder følgende kriterier:
  • Afstå fra heteroseksuelt samleje eller brug præventionsmetoder, der resulterer i en fejlrate på

Ekskluderingskriterier:

  • Medfødt hæmofili A
  • Behandling med aPCC inden for de sidste 24 timer før første undersøgelsesbehandling eller planlagt behandling med aPCC i løbet af undersøgelsen
  • Kendt positiv lupus antikoagulant på tidspunktet for screening
  • Alvorlig ukontrolleret infektion på tidspunktet for screening
  • Tegn på aktiv dissemineret intravaskulær koagulation på screeningstidspunktet -
  • Emicizumab ⎯ AHA Emi Version 1.0 20
  • Nuværende behandling for tromboembolisk sygdom eller tegn på nuværende tromboembolisk sygdom på tidspunktet for screening
  • Patienter, der er i høj risiko for TMA (f.eks. har en tidligere medicinsk eller familiehistorie med TMA), efter investigators vurdering
  • Kendt alvorlig medfødt eller erhvervet trombofili
  • Forventede levealder
  • Andre tilstande, der væsentligt øger risikoen for blødning eller trombose efter investigatorens skøn
  • Kontraindikationer ifølge Investigator's Brochure af emicizumab
  • Aktuel behandling med emicizumab på tidspunktet for screening
  • Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhed associeret med monoklonale antistofterapier eller komponenter i emicizumab-injektionen efter investigators skøn
  • Samtidig sygdom, behandling eller abnormitet i kliniske laboratorietests, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, kan udgøre yderligere risiko, eller ville efter den lokale efterforskers mening udelukke patientens sikre deltagelse i og fuldførelse af undersøgelsen
  • Afhængighed eller andre sygdomme, der forhindrer patienten i at behørigt vurdere arten og omfanget samt mulige konsekvenser af den kliniske undersøgelse efter investigators skøn
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Ville nægte behandling med blod eller blodprodukter, hvis nødvendigt.
  • Emnet er varetægtsfængslet efter ordre fra en myndighed eller en domstol
  • Behandling med et af følgende:
  • Et forsøgslægemiddel til at behandle eller reducere risikoen for hæmofile blødninger inden for 5 halveringstider efter sidste lægemiddelindgivelse før undersøgelsesdag 1
  • Et ikke-hæmofili-relateret forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider før undersøgelsesdag 1, alt efter hvad der er længst
  • Et forsøgslægemiddel samtidig
  • Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhed forbundet med monoklonale antistofbehandlinger eller komponenter i emicizumab-injektionen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel-behandling
Behandling med emicizumab
Medicin: emicizumab
Dette studiedesign anvender emicizumab som en profylaksebehandling for at forhindre blødning for alle deltagere, bypassmidler (med undtagelse af aPCC) og behandling af samtidige sygdomme vil blive givet som klinisk indiceret. Alle berettigede forsøgspersoner med AHA vil modtage den samme undersøgelsesmedicin bestående af: to opladningsdoser af emicizumab på dag 1 og 2 efterfulgt af én ugentlig subkutane emicizumab-injektioner. Immunsuppressiv terapi (IST) vil blive givet samtidig efter investigatorens skøn.
Andre navne:
  • Hemlibra (R)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært resultatmål
Tidsramme: 12 uger
Antal klinisk signifikante blødninger efter 12 ugers undersøgelseslægemiddel (emicizumab)
12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: hele studiets varighed
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger, herunder tromboemboliske hændelser, trombotisk mikroangiopati i de 12 uger efter påbegyndelse af behandling med emicizumab; dødelighed og dødsårsag i de 24 uger efter påbegyndt behandling med emicizumab.
hele studiets varighed
Behandlingsdage med yderligere hæmostatisk middel
Tidsramme: 12 uger
Behandlingsdage med og total dosis af bypassmidler (rekombinant faktor VIIa, aktiveret prothrombinkomplekskoncentrat) eller rekombinant porcin faktor VIII (susoctocag alfa) eller andre faktor VIII-koncentrater; specifikationer (lægemiddel, mængde og timing) af IST startet i løbet af de 12 uger med emicizumab profylakse
12 uger
Remissionsrate
Tidsramme: 1 til 24 uger
Antal patienter, der opnår delvis remission (PR) og fuldstændig remission (CR) over 12 og 24 uger efter påbegyndelse af emicizumab-profylakse
1 til 24 uger
Indlæggelser
Tidsramme: 12 uger
Dage på hospitalet i uge 12 med emicizumab-behandling
12 uger
Samlet dosis af yderligere hæmostatisk middel
Tidsramme: 12 uger
Samlet dosis af bypassmidler (rekombinant faktor VIIa, aktiveret prothrombinkomplekskoncentrat) eller rekombinant porcin faktor VIII (susoctocag alfa) eller andre faktor VIII-koncentrater; specifikationer (lægemiddel, mængde og timing) af IST startet i løbet af de 12 uger med emicizumab profylakse
12 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning af historisk GTH-AH 01/2020 kohorte/ Antal klinisk signifikante blødninger
Tidsramme: 12 til 24 uger
Antal klinisk signifikante blødninger i de 12 ugers behandling med emicizumab eller indtil opnåelse af partiel remission (PR) af AHA, uanset hvad der indtræffer først Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger, tromboemboliske hændelser, trombotisk mikroangiopati, i 12 ugers behandling og dødelighed efter 24 uger Blødning -fri overlevelse indtil uge 12 efter behandlingsstart
12 til 24 uger
Sammenligning med en parallel tysk studiekohorte/ Antal klinisk signifikante blødninger
Tidsramme: 12 til 24 uger
Antal klinisk signifikante blødninger pr. patientuge indtil død eller uge 12 efter påbegyndelse af emicizumab-behandling, uanset hvad der indtræffer først Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser, tromboemboliske hændelser, i de 12 uger med emicizumab-behandling og dødelighed efter 24 uger Blødningsfri overlevelse indtil uge 12 af emicizumab-behandling
12 til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Washington

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Genentech, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, University of Washington

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. april 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • STUDY00013920

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle de individuelle deltagerdata indsamlet under forsøget vil blive delt med forskergruppen i den parallelle europæiske undersøgelse (NCT04188639). Data vil blive delt ved afslutningen af ​​undersøgelsen til analyse i en periode på 2 år.

IPD-delingstidsramme

Data vil blive delt med forskergruppen i den parallelle europæiske undersøgelse (NCT04188639) ved afslutningen af ​​undersøgelsen og vil være tilgængelig i 2 år.

IPD-delingsadgangskriterier

Kun forskere fra dette eller det parallelle forsøg (NCT04188639) vil have adgang til disse data.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger