Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti Danicopanu jako doplňkové terapie k doplnění inhibitoru složky 5 (C5i) u účastníků s PNH

17. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dlouhodobá rozšiřující studie (LTE) k charakterizaci bezpečnosti a účinnosti Danicopanu jako přídavné terapie k inhibitoru komplementární složky 5 (C5i) u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) dříve léčených Danicopanem v rámci společnosti Alexion Klinická studie

Jedná se o jednoramennou dlouhodobou rozšiřující studii, do které budou zařazeni účastníci s PNH, kteří dokončili účast v klinických studiích sponzorovaných Alexionem s danicopanem jako přídavnou léčbou k C5i.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Celková délka studia bude až 3 roky. Způsobilí účastníci musí před zahájením této studie dokončit všechna hodnocení studie v nadřazeném protokolu. Všichni účastníci vstupující do této studie obdrží danicopan jako doplněk k základní terapii C5i. Jediné povolené terapie C5i jsou eculizumab a ravulizumab.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
80

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90110-270
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-080
        • Research Site
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Research Site
      • Paris, Francie, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francie, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Francie, 69495
        • Research Site
  • Itálie
      • Avellino, Itálie, 83100
        • Research Site
      • Bassano del Grappa, Itálie, 36061
        • Research Site
      • Florence, Itálie, 50134
        • Research Site
      • Milan, Itálie, 20122
        • Research Site
      • Reggio Calabria, Itálie, 89131
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 161
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Research Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Research Site
  • Japonsko
      • Bunkyō City, Japonsko, 113 8603
        • Research Site
      • Kyoto, Japonsko, 605-0981
        • Research Site
      • Osaka, Japonsko, 530-8480
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japonsko, 150-8935
        • Research Site
      • Tsukuba, Japonsko, 305-8576
        • Research Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • Research Site
      • Suwon, Jižní Korea, 16247
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Malajsie
      • Kota Kinabalu, Malajsie, 88586
        • Research Site
      • Kuching, Malajsie, 93200
        • Research Site
      • Miri, Malajsie, 98000
        • Research Site
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Research Site
  • Spojené království
      • Airdrie, Spojené království, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Research Site
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90089
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Research Site
    • New York
      • Long Island City, New York, Spojené státy, 11101
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-9047
        • Research Site
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • Research Site
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Research Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • Research Site
      • Thessaloniki, Řecko, 57010
        • Research Site
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Research Site
      • Majadahonda, Španělsko, 28222
        • Research Site
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Všichni účastníci, kteří dokončili svou účast v klinické studii sponzorované Alexionem s danicopanem jako přídavkem k léčbě C5i.
  • Pacient je schopen dát podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje splnění požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu a v tomto protokolu.
  • Dokumentace o očkování proti Neisseria meningitidis: Všichni účastníci musí být přeočkováni v souladu s národními směrnicemi pro očkování nebo místní praxí pro použití vakcinace s inhibitory komplementu.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli zdravotní stav (například srdeční, plicní, ledvinový, onkologický nebo psychiatrický), který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat účast ve studii, představovat další riziko pro účastníka nebo zmást hodnocení účastníka .
  • Pacientovi bylo trvale ukončeno užívání danicopanu v rodičovské studii z jakéhokoli jiného důvodu, než je zařazení do této studie LTE.
  • Účastnice, které jsou v průběhu studie těhotné, kojící nebo hodlají otěhotnět.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Danicopan
Účastníci dostanou svou poslední dávku danicopanu z rodičovské studie noc před 1. dnem této studie LTE a budou pokračovat v každodenní léčbě danicopanem spolu s jejich základní terapií C5i.
Lék: Danicopan
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • ALXN2040, ACH-0144471

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Účastníci, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE) a vážné TEAE
Časové okno: Do 3 let
Do 3 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hodnot hemoglobinu
Časové okno: Do 3 let
Do 3 let
Změna absolutního počtu retikulocytů
Časové okno: Do 3 let
Do 3 let
Změna laktátdehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Do 3 let
Do 3 let
Podíl účastníků s LDH ≤ 1,5 × horní hranice normálu
Časové okno: Do 3 let
Do 3 let
Podíl účastníků s vyloučením transfuze
Časové okno: Do 3 let
Do 3 let
Změna ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre únavy
Časové okno: Do 3 let
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Do 3 let
Změna v dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) Core 30 scale (QLQ-C30) Scores
Časové okno: Do 3 let
Třicet otázek se týkalo QoL, přičemž prvních 28 otázek bylo hodnoceno na 4bodové škále (1 = vůbec ne až 4 = velmi) a poslední 2 otázky zkoumaly celkové zdraví účastníka a QoL bodované na stupnici 1 ( velmi špatné) na 7 (výborné).
Do 3 let
Účastníci zažívají TEAE vedoucí k ukončení
Časové okno: Do 3 let
Do 3 let
Podíl pacientů se zvýšením Hgb ≥ 2 g/dl při absenci transfuze v průběhu času
Časové okno: Do 3 let
Do 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. října 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN2040-PNH-303
  • 2021-004253-22 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení