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Uno studio a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia di Danicopan come terapia aggiuntiva al complemento dell'inibitore del componente 5 (C5i) nei partecipanti con EPN

17 giugno 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione a lungo termine (LTE) per caratterizzare la sicurezza e l'efficacia di Danicopan come terapia aggiuntiva a un inibitore del componente 5 del complemento (C5i) in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) precedentemente trattati con Danicopan in uno studio sponsorizzato da Alexion Studio clinico

Questo è uno studio di estensione a lungo termine a braccio singolo che arruolerà partecipanti con EPN che hanno completato la partecipazione a studi clinici sponsorizzati da Alexion con danicopan come terapia aggiuntiva a un C5i.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La durata totale dello studio sarà fino a 3 anni. I partecipanti idonei devono completare tutte le valutazioni dello studio sul protocollo principale prima di iniziare questo studio. Tutti i partecipanti che accedono a questo studio riceveranno danicopan come aggiunta a una terapia C5i di base. Le uniche terapie C5i consentite sono eculizumab e ravulizumab.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
80

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90110-270
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211-080
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Research Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • Research Site
      • Suwon, Corea del Sud, 16247
        • Research Site
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francia, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Research Site
  • Giappone
      • Bunkyō City, Giappone, 113 8603
        • Research Site
      • Kyoto, Giappone, 605-0981
        • Research Site
      • Osaka, Giappone, 530-8480
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Giappone, 150-8935
        • Research Site
      • Tsukuba, Giappone, 305-8576
        • Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grecia, 57010
        • Research Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31048
        • Research Site
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Research Site
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • Research Site
      • Bassano del Grappa, Italia, 36061
        • Research Site
      • Florence, Italia, 50134
        • Research Site
      • Milan, Italia, 20122
        • Research Site
      • Reggio Calabria, Italia, 89131
        • Research Site
      • Roma, Italia, 161
        • Research Site
  • Malaysia
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia, 93200
        • Research Site
      • Miri, Malaysia, 98000
        • Research Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Airdrie, Regno Unito, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Research Site
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Research Site
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Research Site
      • Majadahonda, Spagna, 28222
        • Research Site
      • Seville, Spagna, 41013
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90089
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Research Site
    • New York
      • Long Island City, New York, Stati Uniti, 11101
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9047
        • Research Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Tutti i partecipanti che hanno completato la loro partecipazione a uno studio clinico sponsorizzato da Alexion con danicopan in aggiunta a un trattamento con C5i.
  • Il paziente è in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato e nel presente protocollo.
  • Documentazione della vaccinazione per Neisseria meningitidis: tutti i partecipanti devono essere rivaccinati secondo le linee guida nazionali sulla vaccinazione o la pratica locale per l'uso della vaccinazione con inibitori del complemento.

Criteri chiave di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica (ad esempio, cardiaca, polmonare, renale, oncologica o psichiatrica) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione allo studio, comportare qualsiasi rischio aggiuntivo per il partecipante o confondere la valutazione del partecipante .
  • Il paziente è stato interrotto definitivamente da danicopan nello studio principale per qualsiasi motivo diverso dall'arruolamento in questo studio LTE.
  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza, allattamento o che intendono concepire durante il corso dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Danicopan
I partecipanti riceveranno la loro ultima dose di danicopan dallo studio genitore la notte prima del giorno 1 di questo studio LTE e continueranno il trattamento quotidiano con danicopan insieme alla loro terapia C5i di base.
Droga: Danicopan
Compressa orale
Altri nomi:
  • ALXN2040, ACH-0144471

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Fino a 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei valori di emoglobina
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Fino a 3 anni
Variazione della conta assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Fino a 3 anni
Modifica della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Fino a 3 anni
Proporzione di partecipanti con LDH ≤ 1,5 × limite superiore del normale
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Fino a 3 anni
Proporzione di partecipanti che evitano le trasfusioni
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Fino a 3 anni
Cambiamento nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-punteggi di affaticamento
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
I punteggi totali vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano una migliore QoL.
Fino a 3 anni
Cambiamento nei punteggi del questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) Core 30 Scale (QLQ-C30)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Trenta domande relative alla QoL, con le prime 28 domande valutate su una scala a 4 punti (da 1 = per niente a 4 = molto) e le ultime 2 domande che sondano la salute generale del partecipante e la QoL segnate su una scala di 1 ( molto scarso) a 7 (ottimo).
Fino a 3 anni
Partecipanti che sperimentano TEAE che portano all'interruzione
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Fino a 3 anni
La percentuale di pazienti con Hgb aumenta ≥ 2 g/dl in assenza di trasfusione nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Fino a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 ottobre 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
24 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALXN2040-PNH-303
  • 2021-004253-22 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion ha un impegno pubblico per consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, CSR e sintesi in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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