Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effekt af Danicopan som en tilføjelsesterapi til at komplementere komponent 5-hæmmer (C5i) hos deltagere med PNH

17. juni 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et langsigtet forlængelsesstudie (LTE) for at karakterisere sikkerheden og effektiviteten af ​​Danicopan som en tilføjelsesterapi til en komplementkomponent 5-hæmmer (C5i) hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) tidligere behandlet med Danicopan i en Alexion-sponsoreret Klinisk undersøgelse

Dette er et enkelt-arm langsigtet forlængelsesstudie, der vil indskrive deltagere med PNH, som har gennemført deltagelse i Alexion-sponsorerede kliniske studier med danicopan som et supplement til en C5i.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studiets samlede varighed vil være op til 3 år. Kvalificerede deltagere skal gennemføre alle undersøgelsesvurderinger på forældreprotokollen, før de starter denne undersøgelse. Alle deltagere, der deltager i denne undersøgelse, vil modtage danicopan som et supplement til en baggrundsbehandling med C5i. De eneste tilladte C5i-behandlinger er eculizumab og ravulizumab.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
80

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-080
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Airdrie, Det Forenede Kongerige, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90089
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Research Site
    • New York
      • Long Island City, New York, Forenede Stater, 11101
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9047
        • Research Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Frankrig, 69495
        • Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 57010
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
  • Italien
      • Avellino, Italien, 83100
        • Research Site
      • Bassano del Grappa, Italien, 36061
        • Research Site
      • Florence, Italien, 50134
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20122
        • Research Site
      • Reggio Calabria, Italien, 89131
        • Research Site
      • Roma, Italien, 161
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113 8603
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 605-0981
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 530-8480
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japan, 150-8935
        • Research Site
      • Tsukuba, Japan, 305-8576
        • Research Site
  • Malaysia
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia, 93200
        • Research Site
      • Miri, Malaysia, 98000
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • Research Site
      • Suwon, Sydkorea, 16247
        • Research Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Alle deltagere, der afsluttede deres deltagelse i et Alexion-sponsoreret klinisk studie med danicopan som et supplement til en C5i-behandling.
  • Patienten er i stand til at give underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke og i denne protokol.
  • Dokumentation for vaccination for Neisseria meningitidis: Alle deltagere skal revaccineres i henhold til nationale vaccinationsretningslinjer eller lokal praksis for vaccinationsbrug med komplementhæmmere.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Enhver medicinsk tilstand (f.eks. hjerte-, lunge-, nyre-, onkologisk eller psykiatrisk tilstand), som efter investigatorens mening kan forstyrre deltagelse i undersøgelsen, udgøre en yderligere risiko for deltageren eller forvirre vurderingen af ​​deltageren .
  • Patienten er blevet permanent seponeret med danicopan i moderstudiet af andre årsager end tilmelding til dette LTE-studie.
  • Kvindelige deltagere, der er gravide, ammer eller har til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Danicopan
Deltagerne vil modtage deres sidste dosis danicopan fra forældreundersøgelsen natten før dag 1 i dette LTE-studie og vil fortsætte daglig behandling med danicopan sammen med deres baggrundsbehandling med C5i.
Medicin: Danicopan
Oral tablet
Andre navne:
  • ALXN2040, ACH-0144471

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Deltagere, der oplever behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hæmoglobinværdier
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Ændring i absolut retikulocyttal
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Ændring i Lactat Dehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Andel af deltagere med LDH ≤ 1,5 × øvre grænse for normal
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Andel af deltagere, der undgår transfusion
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Ændring i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT) - træthedsscore
Tidsramme: Op til 3 år
Samlede scorer varierer fra 0 til 52, hvor højere score indikerer bedre QoL.
Op til 3 år
Ændring i den europæiske organisation for forskning og behandling af kræft (EORTC) livskvalitetsspørgeskema Core 30 Scale (QLQ-C30) score
Tidsramme: Op til 3 år
Tredive spørgsmål relateret til QoL, med de første 28 spørgsmål scoret på en 4-punkts skala (1 = slet ikke til 4 = meget) og de sidste 2 spørgsmål, der undersøger deltagerens generelle helbred og QoL scoret på en skala fra 1 ( meget dårlig) til 7 (fremragende).
Op til 3 år
Deltagere, der oplever TEAE'er, der fører til afbrydelse
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Andel af patienter med Hgb-stigning ≥ 2g/dL i fravær af transfusion over tid
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN2040-PNH-303
  • 2021-004253-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger