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Eine Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Danicopan als Add-on-Therapie zur Ergänzung des Komponente-5-Inhibitors (C5i) bei Teilnehmern mit PNH

17. Juni 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine Langzeit-Verlängerungsstudie (LTE) zur Charakterisierung der Sicherheit und Wirksamkeit von Danicopan als Zusatztherapie zu einem Komplement-Komponente-5-Inhibitor (C5i) bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die zuvor mit Danicopan in einem von Alexion gesponserten Programm behandelt wurden Klinische Studie

Dies ist eine einarmige Langzeit-Verlängerungsstudie, in die Teilnehmer mit PNH aufgenommen werden, die die Teilnahme an von Alexion gesponserten klinischen Studien mit Danicopan als Zusatztherapie zu einem C5i abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Gesamtdauer des Studiums beträgt bis zu 3 Jahre. Berechtigte Teilnehmer müssen vor Beginn dieser Studie alle Studienbewertungen des übergeordneten Protokolls abschließen. Alle Teilnehmer, die an dieser Studie teilnehmen, erhalten Danicopan als Add-on zu einer C5i-Hintergrundtherapie. Die einzigen zugelassenen C5i-Therapien sind Eculizumab und Ravulizumab.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
80

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-080
        • Research Site
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Research Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Frankreich, 69495
        • Research Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Research Site
      • Thessaloniki, Griechenland, 57010
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
  • Italien
      • Avellino, Italien, 83100
        • Research Site
      • Bassano del Grappa, Italien, 36061
        • Research Site
      • Florence, Italien, 50134
        • Research Site
      • Milan, Italien, 20122
        • Research Site
      • Reggio Calabria, Italien, 89131
        • Research Site
      • Roma, Italien, 161
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113 8603
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 605-0981
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 530-8480
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japan, 150-8935
        • Research Site
      • Tsukuba, Japan, 305-8576
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Malaysia
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia, 93200
        • Research Site
      • Miri, Malaysia, 98000
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea, 06591
        • Research Site
      • Suwon, Südkorea, 16247
        • Research Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Research Site
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 625 00
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90089
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21231
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Research Site
    • New York
      • Long Island City, New York, Vereinigte Staaten, 11101
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-9047
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Airdrie, Vereinigtes Königreich, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Alle Teilnehmer, die ihre Teilnahme an einer von Alexion gesponserten klinischen Studie mit Danicopan als Ergänzung zu einer C5i-Behandlung abgeschlossen haben.
  • Der Patient ist in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Einverständniserklärungsformular und in diesem Protokoll aufgeführt sind.
  • Dokumentation der Impfung gegen Neisseria meningitidis: Alle Teilnehmer müssen gemäß den nationalen Impfrichtlinien oder der örtlichen Praxis für die Verwendung von Impfungen mit Komplementinhibitoren erneut geimpft werden.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Jeder medizinische Zustand (z. B. kardialer, pulmonaler, renaler, onkologischer oder psychiatrischer Zustand), der nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen, ein zusätzliches Risiko für den Teilnehmer darstellen oder die Bewertung des Teilnehmers verfälschen könnte .
  • Der Patient wurde in der Elternstudie aus irgendeinem anderen Grund als der Aufnahme in diese LTE-Studie dauerhaft von Danicopan abgesetzt.
  • Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind, stillen oder beabsichtigen, im Laufe der Studie schwanger zu werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Danicopan
Die Teilnehmer erhalten ihre letzte Danicopan-Dosis aus der Elternstudie in der Nacht vor Tag 1 dieser LTE-Studie und setzen die tägliche Behandlung mit Danicopan zusammen mit ihrer C5i-Hintergrundtherapie fort.
Arzneimittel: Danicopan
Orale Tablette
Andere Namen:
  • ALXN2040, ACH-0144471

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Bis zu 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Hämoglobinwerte
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Bis zu 3 Jahre
Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Bis zu 3 Jahre
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Bis zu 3 Jahre
Anteil der Teilnehmer mit LDH ≤ 1,5 × Obergrenze des Normalwerts
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Bis zu 3 Jahre
Anteil der Teilnehmer mit Transfusionsvermeidung
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Bis zu 3 Jahre
Änderung der Fatigue-Scores für die funktionelle Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT).
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 52, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Lebensqualität anzeigen.
Bis zu 3 Jahre
Änderung der Ergebnisse der European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) im Quality of Life Questionnaire Core 30 Scale (QLQ-C30).
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Dreißig Fragen bezogen sich auf die Lebensqualität, wobei die ersten 28 Fragen auf einer 4-Punkte-Skala bewertet wurden (1 = überhaupt nicht bis 4 = sehr viel) und die letzten 2 Fragen, die den allgemeinen Gesundheitszustand und die Lebensqualität des Teilnehmers untersuchten, auf einer Skala von 1 bewertet wurden ( sehr schlecht) bis 7 (ausgezeichnet).
Bis zu 3 Jahre
Teilnehmer, die TEAEs erleben, die zum Absetzen führen
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Bis zu 3 Jahre
Der Anteil der Patienten mit Hgb steigt im Laufe der Zeit ohne Transfusion um ≥ 2 g/dl
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Bis zu 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
24. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
24. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALXN2040-PNH-303
  • 2021-004253-22 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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