Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posuďte bezpečnost a účinnost VAD044 u pacientů s HHT

12. března 2026 aktualizováno: Vaderis Therapeutics AG

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie Proof of Concept k posouzení bezpečnosti a účinnosti dvou dávek VAD044 u pacientů s hereditární hemoragickou teleangiektázií (HHT)

Účelem této randomizované, placebem kontrolované, dvojitě zaslepené, multicentrické studie proof of concept studie fáze 1b je posoudit bezpečnost a účinnost 2 dávek VAD044 u dospělých pacientů s HHT

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Poté, co byli informováni o studii a potenciálních rizicích, všichni pacienti, kteří dají písemný informovaný souhlas, podstoupí dvouměsíční screening a období pozorování, aby se určila způsobilost pro vstup do studie. V den 0 budou pacienti, kteří splňují požadavky na způsobilost, randomizováni dvojitě zaslepeným způsobem (účastník a zkoušející) v poměru 1:1:1 k 30 mg VAD044 (jednou denně), 40 mg (jednou denně) nebo placebu (jednou denně)

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
75

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Hospices Civils de Lyon
  • Holandsko
      • Nieuwegein, Holandsko
        • St. Antonius Hospital
  • Itálie
      • Crema, Itálie
        • Ospedale Maggiore di Crema
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • diagnóza HHT podle kritérií Curaçao
  • několik epistaxí/týden
  • anémie
  • Očkování proti COVID-19

Kritéria vyloučení:

  • Diabetes typu 1 nebo nekontrolovaný diabetes typu II (inzulín nebo na inzulínu nezávislý)
  • Aktivní infekce COVID-19
  • aktivní nekontrolovaná infekce nebo je známo, že je sérologicky pozitivní na infekci HIV, Hep B, Hep C
  • Nedávné postupy u nosních telangiektáz (
  • Vyžaduje terapeutickou antikoagulaci
  • Užívání léků s antiangiogenními vlastnostmi v posledních 8 týdnech
  • laboratorní abnormality

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: VAD044 Část I.
tobolky, které mají být užívány jednou denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • VAD044 L-tartrát želatinové kapsle
Experimentální: 30 mg
30 mg VAD044
Lék: VAD044 Část I.
tobolky, které mají být užívány jednou denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • VAD044 L-tartrát želatinové kapsle
Lék: VAD044 Část II
kapsle, které se užívají jednou denně po dobu 36 měsíců
Ostatní jména:
  • VAD044 L-tartrát želatinové kapsle
Experimentální: 40 mg
40 mg VAD044
Lék: VAD044 Část I.
tobolky, které mají být užívány jednou denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • VAD044 L-tartrát želatinové kapsle
Lék: VAD044 Část II
kapsle, které se užívají jednou denně po dobu 36 měsíců
Ostatní jména:
  • VAD044 L-tartrát želatinové kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část I: Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 12 týdnů
Typ a závažnost nežádoucích účinků (AES)
12 týdnů
Část II: Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 36 měsíců
Typ a závažnost nežádoucích příhod (AE)
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část I: Změna epistaxis epizod
Časové okno: 12 týdnů
Počet epistaxových epizod
12 týdnů
Část I: Změna v době trvání epistaxe
Časové okno: 12 týdnů
Doba trvání epistaxy
12 týdnů
Část I: Změna intenzity epistaxe
Časové okno: 12 týdnů
Intenzita toku epistaxe
12 týdnů
Část I: Změna skóre závažnosti epistaxe (ESS)
Časové okno: 12 týdnů
ES používaná k vyhodnocení současné závažnosti nosebleedů pacienta HHT (obvykle v posledních třech měsících) a může pomoci poskytovatelům zdravotní péče posoudit, jak pacient reaguje na léčbu. Toto skóre se pohybuje od 0-10 a je automaticky vypočteno po zodpovězení šesti jednoduchých otázek. Čím vyšší je skóre, tím závažnější.
12 týdnů
Část I: Změna hemoglobinu
Časové okno: 12 týdnů
Hemoglobin
12 týdnů
Část I: Změňte ferritin
Časové okno: 12 týdnů
Ferritin
12 týdnů
Část I: Změna úrovně nasycení krve
Časové okno: 12 týdnů
Úroveň nasycení přenosu
12 týdnů
Část I: Změna potřeb suplementace železa
Časové okno: 12 týdnů
Potřeby doplňování železa
12 týdnů
Část I: Změňte požadavky tranfuzí krve
Časové okno: 12 týdnů
Požadavky na tranfuzí krve
12 týdnů
Část I: Změna nosního výsledku pro epistaxi v dědičném skóre hemoragické telangiektasie skóre
Časové okno: 12 týdnů
Nosní výsledek epistaxe v dědičné hemoragické telangiektasii (dotazník HHT nosu) bude použit k měření fyzických, sociálních a emocionálních dopadů epistaxy. Jedná se o dotazník 29 položek pomocí Likertovy stupnice. Vyšší skóre naznačuje horší výsledek
12 týdnů
Část I: Měřítko kvality života SF-12
Časové okno: 12 týdnů
Měřítko kvality života SF-12 je měřítko pro vyhodnocení kvality života pomocí 12 otázek. V SF-12 se souhrnné skóre složek SF-12 (SF12-PCS) a mentální (SF12-MCS) vypočítá jako sub-dimenze. Celkové skóre shrnutí fyzické a mentální složky stupnice se pohybuje mezi 0-100. Zvýšení skóre naznačuje pohodu a snížení naznačuje stav postižení.
12 týdnů
Část I: Plazmatická koncentrace VAD044
Časové okno: 12 týdnů
Plazmatická koncentrace VAD044
12 týdnů
Část I: Maximální koncentrace (CMAX) VAD04
Časové okno: 12 týdnů
Maximální koncentrace (CMAX) VAD044
12 týdnů
Část I: Čas maximální koncentrace (TMAX) VAD044
Časové okno: 12 týdnů
Čas maximální koncentrace (TMAX) vad044
12 týdnů
Část I: Oblast pod křivkou (expozice léku) během 24 hodin (AUC0-24H) VAD044
Časové okno: 12 týdnů
Plocha pod křivkou (expozice léku) během 24 hodin (AUC0-24H) VAD044
12 týdnů
Část I: Koncentrace koryta (Ctrough) VAD044
Časové okno: 12 týdnů
Koncentrace koryta (Ctrough) vad044
12 týdnů
Část I: Farmakodynamika (PD) VAD044
Časové okno: 12 týdnů
Test PRP pro měření hladin PakT v krvi v podskupině pacientů
12 týdnů
Část II: Změna počtu epizod epistaxe
Časové okno: 24 měsíců
Počet epizod epistaxe
24 měsíců
Část II: Změna délky trvání epistaxe
Časové okno: 24 měsíců
Trvání epistaxe
24 měsíců
Část II: Změna intenzity krvácení z nosu
Časové okno: 24 měsíců
Intenzita krvácení z nosu
24 měsíců
Část II: Změna skóre závažnosti epistaxe (ESS)
Časové okno: 24 měsíců
ESS se používá k vyhodnocení aktuální závažnosti krvácení z nosu u pacientů s HHT (obvykle v posledních třech měsících) a může pomoci poskytovatelům zdravotní péče vyhodnotit, jak pacient reaguje na léčbu. Toto skóre se pohybuje od 0 do 10 a je automaticky vypočteno po zodpovězení šesti jednoduchých otázek. Čím vyšší skóre, tím závažnější stav.
24 měsíců
Část II: Změna hemoglobinu
Časové okno: 24 měsíců
Hemoglobin
24 měsíců
Část II: Změna hladiny feritinu
Časové okno: 24 měsíců
Feritin
24 měsíců
Část II: Změna hladiny saturace transferinu
Časové okno: 24 měsíců
Hladina saturace transferinu
24 měsíců
Část II: Změna potřeby suplementace železem
Časové okno: 24 měsíců
Potřeba doplňování železa
24 měsíců
Část II: Změna požadavků na krevní transfuze
Časové okno: 24 měsíců
požadavky na krevní transfuze
24 měsíců
Část II: Škála kvality života SF-12
Časové okno: 24 měsíců
Škála kvality života SF-12 je škála pro hodnocení kvality života pomocí 12 otázek. V SF-12 se jako poddimenze počítají souhrnné skóre fyzické (SF12-PCS) a duševní (SF12-MCS) složky. Celkové skóre fyzické a duševní složky škály se pohybuje mezi 0–100. Zvýšení skóre ukazuje na pocit pohody a snížení ukazuje na stav zdravotního postižení.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vaderis Therapeutics AG

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. července 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VAD044C002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení