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Valutare la sicurezza e l'efficacia di VAD044 nei pazienti HHT

12 marzo 2026 aggiornato da: Vaderis Therapeutics AG

Uno studio proof of concept multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare la sicurezza e l'efficacia di due dosi di VAD044 in pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria (HHT)

Lo scopo di questo studio di fase 1b proof of concept, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico è valutare la sicurezza e l'efficacia di 2 dosi di VAD044 in pazienti adulti con HHT

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Dopo essere stati informati sullo studio e sui potenziali rischi, tutti i pazienti che hanno fornito il consenso informato scritto saranno sottoposti a un periodo di screening e osservazione di due mesi per determinare l'idoneità all'ingresso nello studio. Al giorno 0, i pazienti che soddisfano i requisiti di idoneità saranno randomizzati in doppio cieco (partecipante e sperimentatore) in un rapporto 1:1:1 a 30 mg di VAD044 (una volta al giorno), 40 mg (una volta al giorno) o placebo (una volta al giorno). quotidiano)

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
75

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hospices Civils de Lyon
  • Italia
      • Crema, Italia
        • Ospedale Maggiore di Crema
  • Olanda
      • Nieuwegein, Olanda
        • St. Antonius Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosi di HHT secondo i criteri di Curaçao
  • diverse epistassi/settimana
  • anemia
  • Vaccinazione COVID-19

Criteri di esclusione:

  • Diabete di tipo 1 o diabete di tipo II non controllato (insulino o non insulino-dipendente)
  • Infezione attiva da COVID-19
  • infezione attiva non controllata o nota per essere sierologicamente positiva per l'infezione da HIV, Hep B, Hep C
  • Interventi recenti sulle teleangectasie nasali (
  • Richiede anticoagulazione terapeutica
  • Uso di farmaci con proprietà anti-angiogeniche nelle ultime 8 settimane
  • anomalie di laboratorio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: VAD044 Parte I.
capsule da prendere una volta al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
  • VAD044 Capsule di gelatina L-tartrato
Sperimentale: 30 mg
30mg VAD044
Droga: VAD044 Parte I.
capsule da prendere una volta al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
  • VAD044 Capsule di gelatina L-tartrato
Droga: VAD044 Parte II
capsule da assumere una volta al giorno per 36 mesi
Altri nomi:
  • VAD044 Capsule di gelatina L-tartrato
Sperimentale: 40 mg
40mgVAD044
Droga: VAD044 Parte I.
capsule da prendere una volta al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
  • VAD044 Capsule di gelatina L-tartrato
Droga: VAD044 Parte II
capsule da assumere una volta al giorno per 36 mesi
Altri nomi:
  • VAD044 Capsule di gelatina L-tartrato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte I: sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 12 settimane
Tipo e gravità degli eventi avversi (AES)
12 settimane
Parte II: Sicurezza e Tollerabilità
Lasso di tempo: 36 mesi
Tipo e gravità degli Eventi Avversi (AE)
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte I: cambiamento negli episodi di epistassi
Lasso di tempo: 12 settimane
Il numero di episodi di epistassi
12 settimane
Parte I: cambiamento nella durata dell'epistassi
Lasso di tempo: 12 settimane
Durata dell'epistassi
12 settimane
Parte I: cambiamento nell'intensità dell'epistassi
Lasso di tempo: 12 settimane
Epistaxis Intensità del flusso
12 settimane
Parte I: cambiamento nel punteggio di gravità dell'epistassi (ESS)
Lasso di tempo: 12 settimane
ESS utilizzato per valutare l'attuale gravità dei pazienti con il naso HHT (in genere negli ultimi tre mesi) e può aiutare i fornitori di assistenza sanitaria a valutare come un paziente risponde al trattamento. Questo punteggio varia da 0 a 10 e viene calcolato automaticamente dopo aver risposto a sei semplici domande. Maggiore è il punteggio più grave.
12 settimane
Parte I: cambiamento nell'emoglobina
Lasso di tempo: 12 settimane
Emoglobina
12 settimane
Parte I: Cambia la ferritina
Lasso di tempo: 12 settimane
Ferritina
12 settimane
Parte I: Modifica del livello di saturazione della transferrina del sangue
Lasso di tempo: 12 settimane
Livello di saturazione della transferrina
12 settimane
Parte I: cambiamento nelle esigenze di integrazione del ferro
Lasso di tempo: 12 settimane
Esigenze di integrazione di ferro
12 settimane
Parte I: modificare i requisiti di tranfusioni di sangue
Lasso di tempo: 12 settimane
Requisiti di tranfusioni di sangue
12 settimane
Parte I: cambiamento nell'esito nasale per l'epistassi nel punteggio di telangectasia emorragica ereditaria
Lasso di tempo: 12 settimane
Il risultato nasale per l'epistassi nella telangectasia emorragica ereditaria (questionario HHT del naso) sarà usato per misurare gli impatti fisici, sociali ed emotivi dell'epistassi. È un questionario di 29 elementi che utilizza una scala Likert. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore
12 settimane
Parte I: Scala della qualità della vita SF-12
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala di qualità della vita SF-12 è una scala per valutare la qualità della vita utilizzando 12 domande. Nell'SF-12, i punteggi di riepilogo dei componenti fisici (SF12-PC) e mentali (SF12-MC) sono calcolati come sotto-dimensioni. Il punteggio totale del riepilogo della componente fisica e mentale della scala varia tra 0-100. Un aumento del punteggio indica il benessere e una diminuzione indica uno stato di disabilità.
12 settimane
Parte I: concentrazione plasmatica di VAD044
Lasso di tempo: 12 settimane
Concentrazione plasmatica di VAD044
12 settimane
Parte I: concentrazione massima (CMAX) di VAD04
Lasso di tempo: 12 settimane
Concentrazione massima (CMAX) di VAD044
12 settimane
Parte I: tempo di massima concentrazione (TMAX) di VAD044
Lasso di tempo: 12 settimane
Tempo della massima concentrazione (TMAX) di VAD044
12 settimane
Parte I: area sotto la curva (esposizione al farmaco) durante 24 ore (AUC0-24h) di VAD044
Lasso di tempo: 12 settimane
Area sotto la curva (esposizione al farmaco) durante 24 ore (AUC0-24h) di VAD044
12 settimane
Parte I: concentrazione del trogolo (ctrough) di VAD044
Lasso di tempo: 12 settimane
Concentrazione del trogolo (ctrough) di VAD044
12 settimane
Parte I: Farmacodinamica (PD) di VAD044
Lasso di tempo: 12 settimane
Test PRP per misurare i livelli di PAKT nel sangue in un sottogruppo di pazienti
12 settimane
Parte II: Variazione del numero di episodi di epistassi
Lasso di tempo: 24 mesi
Il numero di episodi di Epistassi
24 mesi
Parte II: Variazione nella durata dell'epistassi
Lasso di tempo: 24 mesi
Durata dell'epistassi
24 mesi
Parte II: Modifica dell'intensità del flusso di epistassi
Lasso di tempo: 24 mesi
Intensità del flusso di epistassi
24 mesi
Parte II: Variazione del Punteggio di Gravità dell'Epistassi (ESS)
Lasso di tempo: 24 mesi
L'ESS viene utilizzato per valutare la gravità attuale delle epistassi nei pazienti con HHT (tipicamente negli ultimi tre mesi) e può aiutare gli operatori sanitari a valutare come un paziente risponde al trattamento. Il punteggio varia da 0 a 10 e viene calcolato automaticamente dopo aver risposto a sei semplici domande. Più alto è il punteggio, più grave è la condizione.
24 mesi
Parte II: Variazione dell'Emoglobina
Lasso di tempo: 24 mesi
Emoglobina
24 mesi
Parte II: Variazione della Ferritina
Lasso di tempo: 24 mesi
Ferritina
24 mesi
Parte II: Variazione del livello di saturazione della transferrina
Lasso di tempo: 24 mesi
Livello di saturazione della transferrina
24 mesi
Parte II: Variazione delle esigenze di integrazione di ferro
Lasso di tempo: 24 mesi
Fabbisogno di integrazione di ferro
24 mesi
Parte II: Variazione dei requisiti per le trasfusioni di sangue
Lasso di tempo: 24 mesi
requisiti per le trasfusioni di sangue
24 mesi
Parte II: Scala della Qualità della Vita SF-12
Lasso di tempo: 24 mesi
La scala SF-12 per la qualità della vita è una scala che valuta la qualità della vita utilizzando 12 domande. Nella SF-12, i punteggi riassuntivi delle componenti fisiche (SF12-PCS) e mentali (SF12-MCS) vengono calcolati come sottodimensioni. Il punteggio totale delle componenti fisiche e mentali riassuntive della scala varia tra 0 e 100. Un aumento del punteggio indica benessere, mentre una diminuzione indica uno stato di disabilità.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vaderis Therapeutics AG

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VAD044C002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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