Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurder sikkerhed og effektivitet af VAD044 hos HHT-patienter

12. marts 2026 opdateret af: Vaderis Therapeutics AG

En randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind, multicenter Proof of Concept-undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​to doser af VAD044 hos patienter med arvelig hæmoragisk telangiectasia (HHT)

Formålet med dette fase 1b proof of concept-studie, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindet, multicenterstudie er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​2 doser VAD044 hos voksne HHT-patienter

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efter at være blevet informeret om undersøgelsen og de potentielle risici, vil alle patienter, der giver skriftligt informeret samtykke, gennemgå en screenings- og observationsperiode på to måneder for at afgøre, om de er berettiget til at deltage i undersøgelsen. På dag 0 vil patienter, der opfylder berettigelseskravene, blive randomiseret på en dobbeltblind måde (deltager og investigator) i forholdet 1:1:1 til 30 mg VAD044 (en gang dagligt), 40 mg (en gang dagligt) eller placebo (en gang dagligt) daglige)

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
75

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Hospices Civils de Lyon
  • Holland
      • Nieuwegein, Holland
        • St. Antonius Hospital
  • Italien
      • Crema, Italien
        • Ospedale Maggiore di Crema
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • diagnose af HHT efter Curaçao-kriterierne
  • flere næseblod/uge
  • anæmi
  • COVID-19 vaccination

Ekskluderingskriterier:

  • Type 1 diabetes eller ukontrolleret type II diabetes (insulin eller ikke-insulinafhængig)
  • Aktiv COVID-19 infektion
  • aktiv ukontrolleret infektion eller kendt for at være serologisk positiv for HIV, Hep B, Hep C infektion
  • Nylige procedurer på nasale telangiektaser (
  • Kræver terapeutisk antikoagulering
  • Brug af lægemidler med anti-angiogene egenskaber inden for de seneste 8 uger
  • laboratorieabnormiteter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: VAD044 DEL I.
kapsler, der skal tages en gang dagligt i 12 uger
Andre navne:
  • VAD044 L-tartrat gelatinekapsler
Eksperimentel: 30 mg
30 mg VAD044
Medicin: VAD044 DEL I.
kapsler, der skal tages en gang dagligt i 12 uger
Andre navne:
  • VAD044 L-tartrat gelatinekapsler
Medicin: VAD044 del II
kapsler, der skal indtages én gang dagligt i 36 måneder
Andre navne:
  • VAD044 L-tartrat gelatinekapsler
Eksperimentel: 40 mg
40 mg VAD044
Medicin: VAD044 DEL I.
kapsler, der skal tages en gang dagligt i 12 uger
Andre navne:
  • VAD044 L-tartrat gelatinekapsler
Medicin: VAD044 del II
kapsler, der skal indtages én gang dagligt i 36 måneder
Andre navne:
  • VAD044 L-tartrat gelatinekapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del I: Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 12 uger
Type og sværhedsgrad af bivirkninger (AES)
12 uger
Del II: Sikkerhed og Tålelighed
Tidsramme: 36 måneder
Type og sværhedsgrad af bivirkninger (AEs)
36 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del I: Ændring i epistaxis -episoder
Tidsramme: 12 uger
Antallet af epistaxis -episoder
12 uger
Del I: Ændring i epistaxis varighed
Tidsramme: 12 uger
Epistaxis varighed
12 uger
Del I: Ændring i epistaxisintensitet
Tidsramme: 12 uger
Epistaxis strømningsintensitet
12 uger
Del I: Ændring i Epistaxis Severity Score (ESS)
Tidsramme: 12 uger
ESS bruges til at evaluere den aktuelle sværhedsgrad af HHT -patientens næseblod (typisk i de sidste tre måneder) og kan hjælpe sundhedsudbydere med at evaluere, hvordan en patient reagerer på behandling. Denne score varierer fra 0-10 og beregnes automatisk efter at have besvaret seks enkle spørgsmål. Jo højere score, jo mere alvorlig.
12 uger
Del I: Ændring i hæmoglobin
Tidsramme: 12 uger
Hæmoglobin
12 uger
Del I: Skift ferritin
Tidsramme: 12 uger
Ferritin
12 uger
Del I: Ændring i blodoverførselsniveau
Tidsramme: 12 uger
Transferrin Mætningsniveau
12 uger
Del I: Ændring i jerntilskudbehov
Tidsramme: 12 uger
Jerntilskudbehov
12 uger
Del I: Skift krav til blodoverførsler
Tidsramme: 12 uger
Krav til blodovertrædelser
12 uger
Del I: Ændring i det næse resultat for epistaxis i arvelig hæmoragisk telangiectasia score
Tidsramme: 12 uger
Det næse resultat for epistaxis i arvelig hæmoragisk telangiectasia (næse HHT -spørgeskema) vil blive brugt til at måle fysiske, sociale og følelsesmæssige virkninger af epistaxis. Det er et spørgeskema på 29 poster ved hjælp af en Likert-skala. En højere score indikerer et værre resultat
12 uger
Del I: Livskvalitetsskala SF-12
Tidsramme: 12 uger
SF-12 livskvalitetsskala er en skala til evaluering af livskvalitet ved hjælp af 12 spørgsmål. I SF-12 beregnes fysiske (SF12-PC'er) og mentale (SF12-MCS) komponentens resume af score som underdimensioner. Den samlede score for den fysiske og mentale komponentoversigt over skalaen varierer mellem 0-100. En stigning i scoringen indikerer trivsel, og et fald indikerer en tilstand af handicap.
12 uger
Del I: Plasmakoncentration af VAD044
Tidsramme: 12 uger
Plasmakoncentration af VAD044
12 uger
Del I: Maksimal koncentration (Cmax) af VAD04
Tidsramme: 12 uger
Maksimal koncentration (Cmax) af VAD044
12 uger
Del I: Tid for maksimal koncentration (Tmax) af VAD044
Tidsramme: 12 uger
Tid for maksimal koncentration (Tmax) af VAD044
12 uger
Del I: Område under kurven (eksponering for lægemiddel) i løbet af 24 timer (AUC0-24H) af VAD044
Tidsramme: 12 uger
Område under kurven (eksponering for lægemiddel) i løbet af 24 timer (AUC0-24H) af VAD044
12 uger
Del I: Trough Concentration (CTROUGH) af VAD044
Tidsramme: 12 uger
Trough Concentration (CTROUGH) af VAD044
12 uger
Del I: Farmakodynamik (PD) af VAD044
Tidsramme: 12 uger
PRP -assay for at måle niveauerne af PAKT i blodet i en undergruppe af patienter
12 uger
Del II: Ændring i antallet af næseblodsanfald
Tidsramme: 24 måneder
Antallet af Epistaxis episoder
24 måneder
Del II: Ændring i epistaksisvarighed
Tidsramme: 24 måneder
Epistaxis-varighed
24 måneder
Del II: Ændring i epistaksis strømningsintensitet
Tidsramme: 24 måneder
Epistaxis strømningsintensitet
24 måneder
Del II: Ændring i epistakssværhedsscore (ESS)
Tidsramme: 24 måneder
ESS bruges til at evaluere den aktuelle sværhedsgrad af næseblødninger hos HHT-patienter (typisk i de sidste tre måneder) og kan hjælpe sundhedsplejepersonale med at vurdere, hvordan en patient reagerer på behandling. Denne score spænder fra 0-10 og beregnes automatisk efter besvarelse af seks enkle spørgsmål. Jo højere score, jo mere alvorlig.
24 måneder
Del II: Ændring i hæmoglobin
Tidsramme: 24 måneder
Hæmoglobin
24 måneder
Del II: Ændring i ferritin
Tidsramme: 24 måneder
Ferritin
24 måneder
Del II: Ændring i transferrinmætningsniveau
Tidsramme: 24 måneder
Transferrin-mætningsniveau
24 måneder
Del II: Ændring i behovet for jernsupplementering
Tidsramme: 24 måneder
Behov for jernsupplementering
24 måneder
Del II: Ændring i behovet for blodtransfusioner
Tidsramme: 24 måneder
blodtransfusionskrav
24 måneder
Del II: Livskvalitetsskala SF-12
Tidsramme: 24 måneder
SF-12 Livskvalitetsskalaen er en skala til at evaluere livskvalitet ved hjælp af 12 spørgsmål. I SF-12 beregnes fysiske (SF12-PCS) og mentale (SF12-MCS) komponentopsummeringsscorer som underdimensioner. Den samlede score for skalaens fysiske og mentale komponentopsummering varierer mellem 0-100. En stigning i scoren indikerer velvære, og et fald indikerer en tilstand af funktionsnedsættelse.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vaderis Therapeutics AG

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VAD044C002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger