Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EDIT-301 pro autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u účastníků s beta thalasémií závislou na transfuzi (TDT)

28. března 2025 aktualizováno: Editas Medicine, Inc.

Multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jedné dávky autologních klastrových pravidelně rozmístěných krátkých palindromických repetic Genem upravený shluk diferenciace 34 (CD34+) lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (HSPC) v transfúzi (EDIT-301) - Závislá beta thalasémie (TDT)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost léčby přípravkem EDIT-301 u dospělých účastníků s beta thalasémií závislou na transfuzi.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je jednoramenná, otevřená, multicentrická studie fáze 1/2 hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost jedné jednotkové dávky EDIT-301 pro autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk u dospělých účastníků s TDT ve věku 18 až 35 let. let včetně

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • University of California San Francisco
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 35 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Diagnóza B-talasémie závislé na transfuzi, jak je definována:

  • Dokumentovaná homozygotní β-talasémie nebo složená heterozygotní β-talasémie včetně β-talasémie/hemoglobinu E (HbE) na základě historických údajů v lékařských záznamech a
  • Anamnéza nejméně 100 ml/kg/rok nebo 10 U/rok transfuzí balených červených krvinek (RBC) během 2 let před podepsáním informovaného souhlasu
  • Klinicky stabilní a způsobilý podstoupit autologní HSCT
  • Stav výkonu podle Karnofsky ≥ 70

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Dostupné 10/10 příbuzného dárce se shodným lidským leukocytárním antigenem (HLA).
  • Předchozí HSCT nebo kontraindikace autologní HSCT
  • Účastníci s přidruženou anamnézou α-talasémie a delece > 1 alfa řetězce nebo násobení alfa, jak je zdokumentováno v lékařských záznamech
  • Účastníci s anamnézou jiné dědičné hemoglobinopatie nebo thalassemické mutace (Hb S, C, D nebo jiné), jak je zdokumentováno ve zdravotních záznamech
  • Před přijetím genové terapie
  • Nedostatečná funkce kostní dřeně, jak je definována počtem bílých krvinek < 3 x 10^9/l nebo počtem krevních destiček < 100 x 10^9/l (bez hypersplenismu), podle posouzení zkoušejícího
  • Nedostatečná funkce orgánů
  • Pokročilé onemocnění jater
  • Jakákoli předchozí nebo aktuální malignita nebo porucha imunity,
  • Bezprostřední rodinný příslušník se známým nebo suspektním rodinným rakovinovým syndromem
  • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: EDIT-301
EDIT-301 (autologní genem upravené (CD)34+ hematopoetické kmenové buňky) bude podáván jako jednorázová intravenózní infuze.
Genetický: EDIT-301
Podává se intravenózní infuzí po myeloablativním kondicionování busulfanem.
Ostatní jména:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků, kteří dosáhli přihojení definovaného jako přihojení neutrofilů (definovaného jako průkaz absolutního počtu neutrofilů (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/l po infuzi EDIT-301 pro 3 po sobě jdoucí měření získaná v různých dnech)
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až 42 dní po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) až 42 dní po infuzi EDIT-301
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (AE) (výskyt AE a závažných nežádoucích příhod 3. nebo vyššího stupně, s použitím Common Terminology Criteria for Adverse Events National Cancer Institute [NCI CTCAE] v.5.0)
Časové okno: Screening až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Screening až 24 měsíců po infuzi EDIT-301

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kinetika štěpení HSPC
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až první den, ve kterém 3 po sobě jdoucí měření získaná v různých dnech prokazují ANC ≥ 0,5 x 10^9/l až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Čas do přihojení neutrofilů
Infuze EDIT-301 (den 0) až první den, ve kterém 3 po sobě jdoucí měření získaná v různých dnech prokazují ANC ≥ 0,5 x 10^9/l až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Kinetika štěpení HSPC
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až první den 3 po sobě jdoucích měření krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l po dobu alespoň 1 týdne po poslední transfuzi krevních destiček a 10 dnů po použití mimetik trombopoetinu až 24 měsíců po EDIT-301 infuze.
Čas do přihojení krevních destiček
Infuze EDIT-301 (den 0) až první den 3 po sobě jdoucích měření krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l po dobu alespoň 1 týdne po poslední transfuzi krevních destiček a 10 dnů po použití mimetik trombopoetinu až 24 měsíců po EDIT-301 infuze.
Výskyt úmrtnosti související s transplantací
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) do dne 100 po infuzi EDIT-301 a od infuze EDIT-301 (den 0) do 12 měsíců po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) do dne 100 po infuzi EDIT-301 a od infuze EDIT-301 (den 0) do 12 měsíců po infuzi EDIT-301
Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Screening až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Screening až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl alel na účastníka se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl alel na účastníka se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v buňkách kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) ve srovnání s výchozí hodnotou přesčas
Časové okno: Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Změna celkové koncentrace hemoglobinu ve srovnání s výchozí hodnotou přesčas
Časové okno: Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků s koncentrací hemoglobinu ≥ 9 g/dl
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až 3, 6, 12 měsíců až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) až 3, 6, 12 měsíců až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků, kteří dosáhli trvalého snížení transfuze (TR) po dobu alespoň 6 měsíců a alespoň 12 měsíců od 3 měsíců po infuzi EDIT-301
Časové okno: 3 měsíce po infuzi EDIT-301 až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
3 měsíce po infuzi EDIT-301 až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků, kteří dosáhli trvalé nezávislosti na transfuzi (TI) po dobu alespoň 6 měsíců a alespoň 12 měsíců od 3 měsíců po infuzi EDIT-301
Časové okno: 3 měsíce až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
3 měsíce až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Změna parametrů přetížení železem ve srovnání s výchozí hodnotou v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků užívajících chelatační terapii železa v průběhu času
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Editas Medicine, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. dubna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EM-301-BThal-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení