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EDIT-301 per il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in partecipanti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione (TDT)

28 marzo 2025 aggiornato da: Editas Medicine, Inc.

Uno studio multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola dose di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche umane (HSPC) (EDIT-301) in trasfusioni -Beta talassemia dipendente (TDT)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento con EDIT-301 in partecipanti adulti con beta talassemia trasfusionale dipendente

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1/2 a braccio singolo, in aperto, multicentrico che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola dose unitaria di EDIT-301 per il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche in partecipanti adulti con TDT, di età compresa tra 18 e 35 anni anni, compreso

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • University of California San Francisco
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 35 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Diagnosi di talassemia B dipendente da trasfusione come definita da:

  • β-talassemia omozigote documentata o β-talassemia eterozigote composta inclusa β-talassemia/emoglobina E (HbE) sulla base di dati storici nelle cartelle cliniche e
  • Storia di almeno 100 ml/kg/anno o 10 U/anno di trasfusioni di globuli rossi concentrati (RBC) nei 2 anni precedenti la firma del consenso informato
  • Clinicamente stabile e idoneo a sottoporsi a trapianto autologo
  • Karnofsky Performance Status ≥ 70

Criteri chiave di esclusione:

  • Donatore correlato disponibile 10/10 antigene leucocitario umano (HLA).
  • HSCT precedente o controindicazioni al trapianto autologo
  • Partecipanti con storia associata di α-talassemia e > 1 delezione della catena alfa, o moltiplicazioni alfa come documentato nelle cartelle cliniche
  • Partecipanti con una storia di altra emoglobinopatia ereditaria o mutazione talassemica (Hb S, C, D o altro) come documentato nelle cartelle cliniche
  • Prima ricezione della terapia genica
  • Funzione inadeguata del midollo osseo, come definita da una conta dei globuli bianchi < 3 x 10^9/L o una conta delle piastrine < 100 x 10^9/L (senza ipersplenismo), secondo il giudizio dello sperimentatore
  • Funzione organica inadeguata
  • Malattia epatica avanzata
  • Qualsiasi tumore maligno precedente o attuale, o disturbo da immunodeficienza,
  • Membro diretto della famiglia con una sindrome da cancro familiare nota o sospetta
  • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: MODIFICA-301
EDIT-301 (cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate con gene (CD) 34+) sarà somministrato come infusione endovenosa una tantum.
Genetico: MODIFICA-301
Somministrato per infusione endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfano.
Altri nomi:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto l'attecchimento definito come attecchimento di neutrofili (definito come dimostrazione di una conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/L dopo l'infusione di EDIT-301 per 3 misurazioni consecutive ottenute in giorni diversi)
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) a 42 giorni dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) a 42 giorni dopo l'infusione di EDIT-301
Frequenza e gravità degli eventi avversi (AE) (incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi di grado 3 o superiore, utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute [NCI CTCAE] v.5.0)
Lasso di tempo: Screening fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Screening fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cinetica dell'attecchimento di HSPC
Lasso di tempo: Dall'infusione di EDIT-301 (giorno 0) al primo giorno in cui 3 misurazioni consecutive ottenute in giorni diversi dimostrano ANC ≥ 0,5 x 10^9/L fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Dall'infusione di EDIT-301 (giorno 0) al primo giorno in cui 3 misurazioni consecutive ottenute in giorni diversi dimostrano ANC ≥ 0,5 x 10^9/L fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Cinetica dell'attecchimento di HSPC
Lasso di tempo: EDIT-301 dall'infusione (giorno 0) al primo giorno di 3 misurazioni consecutive di piastrine ≥ 50 x 10^9/L per almeno 1 settimana dopo l'ultima trasfusione di piastrine e 10 giorni dopo l'uso di mimetici della trombopoietina fino a 24 mesi dopo EDIT-301 infusione.
Tempo di attecchimento piastrinico
EDIT-301 dall'infusione (giorno 0) al primo giorno di 3 misurazioni consecutive di piastrine ≥ 50 x 10^9/L per almeno 1 settimana dopo l'ultima trasfusione di piastrine e 10 giorni dopo l'uso di mimetici della trombopoietina fino a 24 mesi dopo EDIT-301 infusione.
Incidenza di mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino al giorno 100 dopo l'infusione di EDIT-301 e dall'infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 12 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino al giorno 100 dopo l'infusione di EDIT-301 e dall'infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 12 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Incidenza di mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Screening fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Screening fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di alleli per partecipante con modificazione genetica prevista presente nel sangue periferico nel tempo
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di alleli per partecipante con modificazione genetica prevista presente nelle cellule del midollo osseo nel tempo
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Variazione della concentrazione di emoglobina fetale (HbF) rispetto al basale straordinario
Lasso di tempo: Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Variazione della concentrazione di emoglobina totale rispetto al basale straordinario
Lasso di tempo: Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti con concentrazione di emoglobina ≥ 9 g/dL
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) a 3, 6, 12 mesi fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) a 3, 6, 12 mesi fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la riduzione sostenuta delle trasfusioni (TR) per almeno 6 mesi e almeno 12 mesi dai 3 mesi successivi all'infusione di EDIT-301
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'infusione di EDIT-301 fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
3 mesi dopo l'infusione di EDIT-301 fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza trasfusionale sostenuta (TI) per almeno 6 mesi e, almeno 12 mesi a partire da 3 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Lasso di tempo: Da 3 mesi fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Da 3 mesi fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Variazione dei parametri di sovraccarico di ferro rispetto al basale nel tempo
Lasso di tempo: Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Basale fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti che hanno ricevuto la terapia chelante del ferro nel tempo
Lasso di tempo: Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301
Infusione di EDIT-301 (giorno 0) fino a 24 mesi dopo l'infusione di EDIT-301

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Editas Medicine, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 aprile 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EM-301-BThal-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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