Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EDIT-301 pro autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u účastníků s beta thalasémií závislou na transfuzi (TDT)

28. března 2025 aktualizováno: Editas Medicine, Inc.

Multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jedné dávky autologních klastrových pravidelně rozmístěných krátkých palindromických repetic Genem upravený shluk diferenciace 34 (CD34+) lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (HSPC) v transfúzi (EDIT-301) - Závislá beta thalasémie (TDT)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost léčby přípravkem EDIT-301 u dospělých účastníků s beta thalasémií závislou na transfuzi.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoramenná, otevřená, multicentrická studie fáze 1/2 hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost jedné jednotkové dávky EDIT-301 pro autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk u dospělých účastníků s TDT ve věku 18 až 35 let. let včetně

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • University of California San Francisco
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 35 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Diagnóza B-talasémie závislé na transfuzi, jak je definována:

  • Dokumentovaná homozygotní β-talasémie nebo složená heterozygotní β-talasémie včetně β-talasémie/hemoglobinu E (HbE) na základě historických údajů v lékařských záznamech a
  • Anamnéza nejméně 100 ml/kg/rok nebo 10 U/rok transfuzí balených červených krvinek (RBC) během 2 let před podepsáním informovaného souhlasu
  • Klinicky stabilní a způsobilý podstoupit autologní HSCT
  • Stav výkonu podle Karnofsky ≥ 70

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Dostupné 10/10 příbuzného dárce se shodným lidským leukocytárním antigenem (HLA).
  • Předchozí HSCT nebo kontraindikace autologní HSCT
  • Účastníci s přidruženou anamnézou α-talasémie a delece > 1 alfa řetězce nebo násobení alfa, jak je zdokumentováno v lékařských záznamech
  • Účastníci s anamnézou jiné dědičné hemoglobinopatie nebo thalassemické mutace (Hb S, C, D nebo jiné), jak je zdokumentováno ve zdravotních záznamech
  • Před přijetím genové terapie
  • Nedostatečná funkce kostní dřeně, jak je definována počtem bílých krvinek < 3 x 10^9/l nebo počtem krevních destiček < 100 x 10^9/l (bez hypersplenismu), podle posouzení zkoušejícího
  • Nedostatečná funkce orgánů
  • Pokročilé onemocnění jater
  • Jakákoli předchozí nebo aktuální malignita nebo porucha imunity,
  • Bezprostřední rodinný příslušník se známým nebo suspektním rodinným rakovinovým syndromem
  • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: EDIT-301
EDIT-301 (autologní genem upravené (CD)34+ hematopoetické kmenové buňky) bude podáván jako jednorázová intravenózní infuze.
Genetický: EDIT-301
Podává se intravenózní infuzí po myeloablativním kondicionování busulfanem.
Ostatní jména:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků, kteří dosáhli přihojení definovaného jako přihojení neutrofilů (definovaného jako průkaz absolutního počtu neutrofilů (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/l po infuzi EDIT-301 pro 3 po sobě jdoucí měření získaná v různých dnech)
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až 42 dní po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) až 42 dní po infuzi EDIT-301
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (AE) (výskyt AE a závažných nežádoucích příhod 3. nebo vyššího stupně, s použitím Common Terminology Criteria for Adverse Events National Cancer Institute [NCI CTCAE] v.5.0)
Časové okno: Screening až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Screening až 24 měsíců po infuzi EDIT-301

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kinetika štěpení HSPC
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až první den, ve kterém 3 po sobě jdoucí měření získaná v různých dnech prokazují ANC ≥ 0,5 x 10^9/l až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Čas do přihojení neutrofilů
Infuze EDIT-301 (den 0) až první den, ve kterém 3 po sobě jdoucí měření získaná v různých dnech prokazují ANC ≥ 0,5 x 10^9/l až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Kinetika štěpení HSPC
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až první den 3 po sobě jdoucích měření krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l po dobu alespoň 1 týdne po poslední transfuzi krevních destiček a 10 dnů po použití mimetik trombopoetinu až 24 měsíců po EDIT-301 infuze.
Čas do přihojení krevních destiček
Infuze EDIT-301 (den 0) až první den 3 po sobě jdoucích měření krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l po dobu alespoň 1 týdne po poslední transfuzi krevních destiček a 10 dnů po použití mimetik trombopoetinu až 24 měsíců po EDIT-301 infuze.
Výskyt úmrtnosti související s transplantací
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) do dne 100 po infuzi EDIT-301 a od infuze EDIT-301 (den 0) do 12 měsíců po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) do dne 100 po infuzi EDIT-301 a od infuze EDIT-301 (den 0) do 12 měsíců po infuzi EDIT-301
Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Screening až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Screening až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl alel na účastníka se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl alel na účastníka se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v buňkách kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) ve srovnání s výchozí hodnotou přesčas
Časové okno: Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Změna celkové koncentrace hemoglobinu ve srovnání s výchozí hodnotou přesčas
Časové okno: Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků s koncentrací hemoglobinu ≥ 9 g/dl
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až 3, 6, 12 měsíců až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) až 3, 6, 12 měsíců až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků, kteří dosáhli trvalého snížení transfuze (TR) po dobu alespoň 6 měsíců a alespoň 12 měsíců od 3 měsíců po infuzi EDIT-301
Časové okno: 3 měsíce po infuzi EDIT-301 až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
3 měsíce po infuzi EDIT-301 až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků, kteří dosáhli trvalé nezávislosti na transfuzi (TI) po dobu alespoň 6 měsíců a alespoň 12 měsíců od 3 měsíců po infuzi EDIT-301
Časové okno: 3 měsíce až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
3 měsíce až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Změna parametrů přetížení železem ve srovnání s výchozí hodnotou v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Výchozí stav až do 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Podíl účastníků užívajících chelatační terapii železa v průběhu času
Časové okno: Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301
Infuze EDIT-301 (den 0) až 24 měsíců po infuzi EDIT-301

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Editas Medicine, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. dubna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

6. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EM-301-BThal-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EDIT-301

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit