Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

EDIT-301 dla autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) u uczestników z transfuzyjną zależną od transfuzji talasemią beta (TDT)

28 marca 2025 zaktualizowane przez: Editas Medicine, Inc.

Wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność pojedynczej dawki autologicznych skupionych, regularnie rozmieszczonych krótkich powtórzeń palindromicznych Edytowany genetycznie klaster różnicowania 34 (CD34+) Ludzkie hematopoetyczne komórki macierzyste i progenitorowe (HSPC) (EDIT-301) w transfuzji -Zależna talasemia beta (TDT)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leczenia EDIT-301 u dorosłych uczestników z transfuzyjną zależną talasemią beta

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność pojedynczej dawki jednostkowej EDIT-301 w autologicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych u dorosłych uczestników z TDT w wieku od 18 do 35 lat lat włącznie

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • University of California San Francisco
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 35 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Rozpoznanie zależnej od transfuzji talasemii B, zdefiniowanej przez:

  • Udokumentowana homozygotyczna β-talasemia lub złożona heterozygotyczna β-talasemia, w tym β-talasemia/hemoglobina E (HbE) na podstawie danych historycznych w dokumentacji medycznej oraz
  • Historia co najmniej 100 ml/kg/rok lub 10 U/rok przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 2 lat przed podpisaniem świadomej zgody
  • Stabilny klinicznie i kwalifikujący się do autologicznego HSCT
  • Stan sprawności Karnofsky'ego ≥ 70

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Dostępny dawca spokrewniony z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA) w stosunku 10/10
  • Wcześniejsze HSCT lub przeciwwskazania do autologicznego HSCT
  • Uczestnicy z powiązaną historią talasemii α i delecją > 1 łańcucha alfa lub multiplikacją alfa, zgodnie z dokumentacją medyczną
  • Uczestnicy z historią innej dziedzicznej hemoglobinopatii lub mutacji talasemicznej (Hb S, C, D lub inne) udokumentowanej w dokumentacji medycznej
  • Wcześniejsze poddanie się terapii genowej
  • Niewłaściwa czynność szpiku kostnego, określona przez liczbę białych krwinek < 3 x 10^9/l lub liczbę płytek krwi < 100 x 10^9/l (bez hipersplenizmu), według oceny badacza
  • Niewłaściwa funkcja narządów
  • Zaawansowana choroba wątroby
  • Jakakolwiek wcześniejsza lub obecna choroba nowotworowa lub zaburzenie niedoboru odporności,
  • Najbliższy członek rodziny ze znanym lub podejrzewanym rodzinnym zespołem nowotworowym
  • Klinicznie istotne i aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub pasożytnicze

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: EDYCJA-301
EDIT-301 (autologiczne edytowane genetycznie (CD)34+ hematopoetyczne komórki macierzyste) będzie podawane w jednorazowej infuzji dożylnej.
Genetyczny: EDYCJA-301
Podawany we wlewie dożylnym po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
  • renizgamglogene autogedtemcel
  • reni-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których doszło do wszczepienia określanego jako wszczepienie neutrofili (zdefiniowane jako wykazanie bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/l po infuzji EDIT-301 dla 3 kolejnych pomiarów uzyskanych w różnych dniach)
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 42 dni po infuzji EDIT-301
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 42 dni po infuzji EDIT-301
Częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) (częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych stopnia 3. lub wyższego, zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) w. 5.0 Narodowego Instytutu Raka)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Badanie przesiewowe do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kinetyka wszczepienia HSPC
Ramy czasowe: Wlew EDIT-301 (Dzień 0) do pierwszego dnia, w którym 3 kolejne pomiary wykonane w różnych dniach wykazują ANC ≥ 0,5 x 10^9/L do 24 miesięcy po wlewie EDIT-301
Czas na wszczepienie neutrofili
Wlew EDIT-301 (Dzień 0) do pierwszego dnia, w którym 3 kolejne pomiary wykonane w różnych dniach wykazują ANC ≥ 0,5 x 10^9/L do 24 miesięcy po wlewie EDIT-301
Kinetyka wszczepienia HSPC
Ramy czasowe: Wlew EDIT-301 (Dzień 0) do pierwszego dnia 3 kolejnych pomiarów liczby płytek krwi ≥ 50 x 10^9/L przez co najmniej 1 tydzień po ostatniej transfuzji płytek krwi i 10 dni po zastosowaniu mimetyków trombopoetyny do 24 miesięcy po EDIT-301 napar.
Czas do wszczepienia płytek krwi
Wlew EDIT-301 (Dzień 0) do pierwszego dnia 3 kolejnych pomiarów liczby płytek krwi ≥ 50 x 10^9/L przez co najmniej 1 tydzień po ostatniej transfuzji płytek krwi i 10 dni po zastosowaniu mimetyków trombopoetyny do 24 miesięcy po EDIT-301 napar.
Występowanie śmiertelności związanej z przeszczepami
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do dnia 100 po infuzji EDIT-301 i od infuzji EDIT-301 (Dzień 0) do 12 miesięcy po infuzji EDIT-301
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do dnia 100 po infuzji EDIT-301 i od infuzji EDIT-301 (Dzień 0) do 12 miesięcy po infuzji EDIT-301
Występowanie śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Badanie przesiewowe do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Odsetek alleli na uczestnika z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecną we krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Odsetek alleli na uczestnika z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecną w komórkach szpiku kostnego w czasie
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Zmiana stężenia hemoglobiny płodowej (HbF) w porównaniu z wartością wyjściową w godzinach nadliczbowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny w porównaniu z wartością wyjściową w godzinach nadliczbowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Odsetek uczestników ze stężeniem hemoglobiny ≥ 9 g/dl
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) przez 3, 6, 12 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) przez 3, 6, 12 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Odsetek uczestników, którzy uzyskali trwałą redukcję transfuzji (TR) przez co najmniej 6 miesięcy i co najmniej 12 miesięcy od 3 miesięcy po infuzji EDIT-301
Ramy czasowe: 3 miesiące po infuzji EDIT-301 do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
3 miesiące po infuzji EDIT-301 do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Odsetek uczestników osiągających trwałą niezależność od transfuzji (TI) przez co najmniej 6 miesięcy i co najmniej 12 miesięcy od 3 miesięcy po infuzji EDIT-301
Ramy czasowe: 3 miesiące do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
3 miesiące do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Zmiana parametrów przeciążenia żelazem w porównaniu z wartością wyjściową w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Wartość wyjściowa do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Odsetek uczestników otrzymujących terapię chelatującą żelazo w czasie
Ramy czasowe: Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301
Infuzja EDIT-301 (Dzień 0) do 24 miesięcy po infuzji EDIT-301

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Editas Medicine, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EM-301-BThal-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami