Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost luspaterceptu u čínských dospělých s β-talasémií závislou na transfuzi: studie z reálného světa

15. července 2022 aktualizováno: Jianpei FANG, Sun Yat-sen University
Toto je prospektivní, jednoramenná, otevřená studie. Dvacet dospělých pacientů s β-talasémií závislou na transfuzi bude zařazeno k léčbě Luspaterceptem s optimální podpůrnou péčí, včetně krevní transfuze a odstranění železa, na základě úsudku a praxe lékaře. Hlavním cílem této studie bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost Luspaterceptu při léčbě dospělých pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi v čínské klinické praxi a poskytnout referenční důkazy pro následné klinické použití.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Dvacet dospělých pacientů s β-talasémií závislou na transfuzi bude zařazeno k léčbě Luspaterceptem s optimální podpůrnou péčí, subkutánní injekcí každé 3 týdny v dávce 1-1,25 mg/kg. Hlavním cílem této studie bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost Luspaterceptu při léčbě dospělých pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi v čínské klinické praxi a poskytnout referenční důkazy pro následné klinické použití.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510000
        • Nábor
        • The Second Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

-≥18 let

  • U pacienta byla jasně diagnostikována β-talasémie závislá na transfuzi, doba krevní transfuze byla ≤ 60 dní a objem infuze červených krvinek nebyl menší než 3–12 U během 12 týdnů před zařazením, což by mohlo poskytnout červené krvinky záznam objemu infuze během 12 týdnů před zařazením
  • Pacienti, kteří byli před zařazením léčeni thalidomidem, museli léčbu přerušit na více než 4 týdny a jejich hemoglobin klesl pod 90 g/l. Byla vyžadována krevní transfuze a mohly být poskytnuty záznamy o krevní transfuzi do 12 týdnů
  • Dobrovolně se zúčastnit studie a podepsat informovaný souhlas;

Kritéria vyloučení:

  • (1) Těhotné nebo kojící ženy
  • osoby, o kterých je známo, že jsou alergické na Luspatercept a/nebo pomocné látky Luspatercept pro injekci
  • Těžká jaterní dysfunkce (jaterní enzym (ALT nebo AST) ≥ 3krát ULN)
  • Těžké poškození ledvin (eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 nebo pacienti s terminálním onemocněním ledvin)
  • Srdeční onemocnění, srdeční selhání klasifikované jako třída 3 nebo vyšší podle New York Heart Association (NYHA) nebo závažná arytmie vyžadující léčbu nebo nedávný infarkt myokardu během 6 měsíců od randomizace.
  • Pacient má nekontrolovanou hypertenzi. Podle NCI CTCAE verze 5.0 je kontrolovaná hypertenze v tomto protokolu považována za ≤1.
  • Pacienti s anamnézou hluboké žilní trombózy nebo cévní mozkové příhody během 24 týdnů před zařazením
  • Erytropoetin, Luspatercept nebo hydroxyurea byly použity 8 týdnů před zařazením do studie
  • Jakýkoli jiný významný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo duševní onemocnění, které zkoušející považuje za nevhodné k zahrnutí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: léčebná skupina
přijmout léčbu Luspaterceptem
Lék: Luspatercept injekční přípravek
1-1,25 mg/kg každé 3 týdny subkutánní injekcí
Ostatní jména:
  • luspatercept

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
33% snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) během jakýchkoli 12 po sobě jdoucích týdnů během 24 týdnů léčby Luspaterceptem ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 24 týdnů
výskyt 33% snížení transfuze červených krvinek
24 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků během 24 po sobě jdoucích týdnů léčby Luspaterceptem
Časové okno: 24 týdnů
výskyt hlášených nežádoucích účinků
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
výskyt 50% snížení transfuze v jakýchkoli 12 po sobě jdoucích týdnech
Časové okno: 24 týdnů
výskyt 50% snížení transfuze
24 týdnů
Změny průměrného kumulativního objemu transfuze oproti výchozí hodnotě v týdnech 1-9, 1-12 a 1-24
Časové okno: 24 týdnů
objem transfuze
24 týdnů
Rychlost bez transfuze v jakýchkoli 8 a 12 po sobě jdoucích týdnech v celé studované populaci
Časové okno: 24 týdnů
objem transfuze
24 týdnů
Změny středních hladin sérového feritinu (SF) v populaci oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
hladiny sérového feritinu (SF).
24 týdnů
Změny srdečních a jaterních koncentrací železa po 24 týdnech od výchozí hodnoty (MRI T2*)
Časové okno: 24 týdnů
MR T2*
24 týdnů
změny v hladinách retikulocytů oproti výchozí hodnotě během léčby
Časové okno: 24 týdnů
krevní rutina
24 týdnů
změny hladin fetálního hemoglobinu od výchozích hodnot během léčby
Časové okno: 24 týdnů
Elektroforéza hemoglobinu
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sun Yat-sen University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Jianpei Fang, Dr., SunYat-senU2H

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. února 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SYSKY-2022-088-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

informace o soukromí jednotlivých účastníků nejsou k dispozici

Časový rámec sdílení IPD

ukončení studia do 2 let po ukončení studia

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení