Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Luspatercepts sikkerhed og effektivitet hos kinesiske voksne med transfusionsafhængig β-thalassæmi: en undersøgelse fra den virkelige verden

15. juli 2022 opdateret af: Jianpei FANG, Sun Yat-sen University
Dette er et prospektivt, enkelt-arm, åbent studie. Tyve voksne patienter med transfusionsafhængig β-thalassæmi vil blive indskrevet til at modtage Luspatercept med optimal understøttende behandling, herunder blodtransfusion og jernfjernelse, baseret på klinikerens vurdering og praksis. Hovedformålet med denne undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Luspatercept til behandling af voksne patienter med transfusionsafhængig β-thalassæmi i kinesisk klinisk praksis og at give dokumentation for efterfølgende klinisk brug.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Tyve voksne patienter med transfusionsafhængig β-thalassæmi vil blive indskrevet til at modtage Luspatercept med optimal understøttende behandling, idet de injiceres subkutant hver 3. uge med en dosis på 1-1,25 mg/kg. Hovedformålet med denne undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Luspatercept til behandling af voksne patienter med transfusionsafhængig β-thalassæmi i kinesisk klinisk praksis og at give dokumentation for efterfølgende klinisk brug.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510000
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

-≥18 år gammel

  • Patienten blev klart diagnosticeret som transfusionsafhængig β-thalassæmi, blodtransfusionsperioden var ≤60 dage, og infusionsvolumen for røde blodlegemer var ikke mindre end 3-12U i de 12 uger før indskrivning, hvilket kunne give de røde blodlegemer registrering af infusionsvolumen i de 12 uger før tilmelding
  • Patienter, der blev behandlet med thalidomid før optagelse, skulle stoppe behandlingen i mere end 4 uger, og deres hæmoglobin faldt til under 90 g/l. Blodtransfusion var påkrævet, og optegnelser over blodtransfusion inden for 12 uger kunne fremlægges
  • Frivilligt deltage i undersøgelsen og underskrive det informerede samtykke;

Ekskluderingskriterier:

  • (1) Gravide eller ammende kvinder
  • personer, der vides at være allergiske over for Luspatercept og/eller Luspatercept hjælpestoffer til injektion
  • Alvorlig leverdysfunktion (leverenzym (ALT eller AST) ≥3 GANGE ULN)
  • Alvorligt nedsat nyrefunktion (eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 eller patienter med nyresygdom i slutstadiet)
  • Hjertesygdom, hjertesvigt klassificeret som klasse 3 eller højere af New York Heart Association (NYHA), eller svær arytmi, der kræver behandling, eller nyligt myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter randomisering.
  • Patienten har ukontrolleret hypertension. Ifølge NCI CTCAE version 5.0 anses kontrolleret hypertension i denne protokol for at være ≤1.
  • Patienter med en anamnese med dyb venetrombose eller slagtilfælde inden for 24 uger før indskrivning
  • Erythropoietin, Luspatercept eller hydroxyurinstof blev brugt 8 uger før indskrivning
  • Enhver anden væsentlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykisk sygdom, som efterforskeren anser for upassende at inkludere.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: behandlingsgruppe
acceptere Luspatercept-behandling
Medicin: Luspatercept injicerbart produkt
1-1,25 mg/kg hver 3. uge subkutan injektion
Andre navne:
  • luspatercept

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
En 33 % reduktion i transfusionsbyrden for røde blodlegemer (RBC) i alle 12 på hinanden følgende uger inden for 24 ugers behandling med Luspatercept sammenlignet med baseline
Tidsramme: 24 uger
forekomsten af ​​33 % reduktion i RBC-transfusion
24 uger
Forekomsten af ​​bivirkninger inden for 24 på hinanden følgende uger efter Luspatercept-behandling
Tidsramme: 24 uger
forekomst af rapporterede bivirkninger
24 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
forekomsten af ​​50 % reduktion i transfusion i alle 12 på hinanden følgende uger
Tidsramme: 24 uger
forekomsten af ​​50 % reduktion i transfusion
24 uger
Ændringer i gennemsnitlig kumulativ transfusionsvolumen fra baseline i uge 1-9, 1-12 og 1-24
Tidsramme: 24 uger
volumen af ​​transfusion
24 uger
Hastigheden af ​​transfusionsfri ved enhver 8 og 12 på hinanden følgende uger i hele undersøgelsespopulationen
Tidsramme: 24 uger
volumen af ​​transfusion
24 uger
Ændringer i gennemsnitlige serumferritin (SF) niveauer i populationen fra baseline
Tidsramme: 24 uger
serum ferritin (SF) niveauer
24 uger
Ændringer i hjerte- og leverjernkoncentrationer efter 24 uger fra baseline (MRI T2*)
Tidsramme: 24 uger
MR T2*
24 uger
ændringer i retikulocytniveauer fra baseline under behandlingen
Tidsramme: 24 uger
blod rutine
24 uger
ændringer i føtale hæmoglobinniveauer fra baseline under behandlingen
Tidsramme: 24 uger
Hæmoglobinelektroforese
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sun Yat-sen University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Jianpei Fang, Dr., SunYat-senU2H

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. februar 2023

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. juli 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SYSKY-2022-088-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

privatlivsoplysninger for den enkelte deltager er ikke tilgængelige

IPD-delingstidsramme

studiets afslutning til 2 år efter studiets afslutning

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger