La sicurezza e l'efficacia di Luspatercept negli adulti cinesi con β-talassemia dipendente dalle trasfusioni: uno studio nel mondo reale

Criterio di inclusione:

-≥18 anni

• Al paziente è stata chiaramente diagnosticata una β-talassemia trasfusione-dipendente, il periodo di trasfusione di sangue era ≤60 giorni e il volume di infusione di globuli rossi non era inferiore a 3-12U nelle 12 settimane precedenti l'arruolamento, che potrebbe fornire il globuli rossi registrazione del volume di infusione nelle 12 settimane precedenti l'arruolamento
• I pazienti trattati con talidomide prima dell'arruolamento dovevano interrompere il trattamento per più di 4 settimane e la loro emoglobina scendeva al di sotto di 90 g/L. Era necessaria la trasfusione di sangue e potevano essere fornite le registrazioni delle trasfusioni di sangue entro 12 settimane
• Partecipare volontariamente allo studio e firmare il consenso informato;

Criteri di esclusione:

• (1) Donne in gravidanza o in allattamento
• persone note per essere allergiche a Luspatercept e/o agli eccipienti di Luspatercept per iniezione
• Grave disfunzione epatica (enzima epatico (ALT o AST) ≥3 VOLTE ULN)
• Compromissione renale grave (eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 o pazienti con malattia renale allo stadio terminale)
• - Malattie cardiache, insufficienza cardiaca classificata come Classe 3 o superiore dalla New York Heart Association (NYHA), o grave aritmia che richieda trattamento o infarto miocardico recente entro 6 mesi dalla randomizzazione.
• Il paziente ha ipertensione incontrollata. Secondo NCI CTCAE versione 5.0, l'ipertensione controllata in questo protocollo è considerata ≤1.
• Pazienti con una storia di trombosi venosa profonda o ictus entro 24 settimane prima dell'arruolamento
• Eritropoietina, Luspatercept o idrossiurea sono stati utilizzati 8 settimane prima dell'arruolamento
• Qualsiasi altra condizione medica significativa, anomalia di laboratorio o malattia mentale che l'Investigatore ritenga inappropriata per l'inclusione.