Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Luspatercept bei chinesischen Erwachsenen mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie: eine Studie aus der Praxis

15. Juli 2022 aktualisiert von: Jianpei FANG, Sun Yat-sen University
Dies ist eine prospektive, einarmige, offene Studie. Zwanzig erwachsene Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie werden aufgenommen, um Luspatercept mit optimaler unterstützender Behandlung zu erhalten, einschließlich Bluttransfusion und Eisenentfernung, basierend auf der Beurteilung und Praxis des Arztes. Das Hauptziel dieser Studie war die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie in der chinesischen klinischen Praxis und die Bereitstellung von Evidenzreferenzen für die spätere klinische Anwendung.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Zwanzig erwachsene Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie werden aufgenommen, um Luspatercept mit optimaler unterstützender Behandlung zu erhalten, wobei alle 3 Wochen eine Dosis von 1-1,25 mg/kg subkutan injiziert wird. Das Hauptziel dieser Studie war die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie in der chinesischen klinischen Praxis und die Bereitstellung von Evidenzreferenzen für die spätere klinische Anwendung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510000
        • Rekrutierung
        • The Second Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

-≥18 Jahre alt

  • Bei dem Patienten wurde eindeutig eine transfusionsabhängige β-Thalassämie diagnostiziert, die Bluttransfusionsdauer betrug ≤ 60 Tage und das Infusionsvolumen der roten Blutkörperchen betrug in den 12 Wochen vor der Aufnahme nicht weniger als 3–12 E, wodurch die roten Blutkörperchen bereitgestellt werden konnten Aufzeichnung des Infusionsvolumens in den 12 Wochen vor der Aufnahme
  • Patienten, die vor der Aufnahme in die Studie mit Thalidomid behandelt wurden, mussten die Behandlung für mehr als 4 Wochen unterbrechen und ihr Hämoglobinwert sank auf unter 90 g/l. Eine Bluttransfusion war erforderlich, und es konnten Aufzeichnungen über die Bluttransfusion innerhalb von 12 Wochen vorgelegt werden
  • Nehmen Sie freiwillig an der Studie teil und unterschreiben Sie die Einverständniserklärung;

Ausschlusskriterien:

  • (1) Schwangere oder stillende Frauen
  • Personen mit bekannter Allergie gegen Luspatercept und/oder Luspatercept-Hilfsstoffe zur Injektion
  • Schwere Leberfunktionsstörung (Leberenzym (ALT oder AST) ≥3 MAL ULN)
  • Schwere Nierenfunktionsstörung (eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 oder Patienten mit Nierenerkrankungen im Endstadium)
  • Herzerkrankung, Herzinsuffizienz, die von der New York Heart Association (NYHA) als Klasse 3 oder höher eingestuft wurde, oder schwere behandlungsbedürftige Arrhythmie oder kürzlich aufgetretener Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung.
  • Der Patient hat unkontrollierten Bluthochdruck. Gemäß NCI CTCAE Version 5.0 gilt kontrollierter Bluthochdruck in diesem Protokoll als ≤1.
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von tiefer Venenthrombose oder Schlaganfall innerhalb von 24 Wochen vor der Einschreibung
  • Erythropoietin, Luspatercept oder Hydroxyharnstoff wurden 8 Wochen vor der Einschreibung verwendet
  • Jede andere signifikante Erkrankung, Laboranomalie oder Geisteskrankheit, die der Ermittler für unangemessen für die Aufnahme hält.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Behandlungsgruppe
Luspatercept-Behandlung akzeptieren
Arzneimittel: Luspatercept injizierbares Produkt
1-1,25 mg/kg alle 3 Wochen subkutane Injektion
Andere Namen:
  • luspatercept

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Eine 33-prozentige Reduzierung der Erythrozytentransfusionslast für beliebige 12 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb von 24 Wochen der Luspatercept-Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
die Inzidenz von 33 % Verringerung der Erythrozyten-Transfusion
24 Wochen
Das Auftreten von unerwünschten Ereignissen innerhalb von 24 aufeinanderfolgenden Wochen der Behandlung mit Luspatercept
Zeitfenster: 24 wochen
Häufigkeit der gemeldeten unerwünschten Ereignisse
24 wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
die Inzidenz einer 50%igen Reduktion der Transfusion in 12 aufeinanderfolgenden Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen
die Inzidenz von 50% Reduktion der Transfusion
24 Wochen
Änderungen des mittleren kumulativen Transfusionsvolumens gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 1–9, 1–12 und 1–24
Zeitfenster: 24 Wochen
Volumen der Transfusion
24 Wochen
Die Rate an transfusionsfreien 8 und 12 aufeinanderfolgenden Wochen in der gesamten Studienpopulation
Zeitfenster: 24 Wochen
Volumen der Transfusion
24 Wochen
Veränderungen der mittleren Serum-Ferritin (SF)-Spiegel in der Population gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
Serum-Ferritin (SF)-Spiegel
24 Wochen
Veränderungen der Herz- und Leber-Eisenkonzentrationen 24 Wochen nach Studienbeginn (MRT T2*)
Zeitfenster: 24 Wochen
MR T2*
24 Wochen
Veränderungen der Retikulozytenspiegel gegenüber dem Ausgangswert während der Behandlung
Zeitfenster: 24 Wochen
Blut Routine
24 Wochen
Veränderungen der fötalen Hämoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert während der Behandlung
Zeitfenster: 24 wochen
Hämoglobinelektrophorese
24 wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sun Yat-sen University

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Jianpei Fang, Dr., SunYat-senU2H

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juli 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
28. Februar 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SYSKY-2022-088-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Datenschutzinformationen einzelner Teilnehmer sind nicht verfügbar

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Ende des Studiums bis 2 Jahre nach Studienende

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten