Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití Eltrombopagu po HSCT v BMFS

25. listopadu 2025 aktualizováno: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Multicentrická klinická studie agonisty TPO receptoru (Eltrombopag) při urychlení přihojení po transplantaci hematopoetických kmenových buněk u nemocí se selháním kostní dřeně

Onemocnění selhání kostní dřeně (BMFD) je druh kostní dřeně v důsledku vrozeného nebo získaného poškození funkce hematopoetických kmenových buněk (hemopoetických kmenových buněk, HSC). Alogenní transplantace hemopoetických kmenových buněk (Allo-HSCT) může být nejúčinnější léčbou k vyléčení onemocnění. U 5–26 % pacientů však bylo hlášeno opožděné přihojení krevních destiček (DPE), které je definováno jako přetrvávající těžká trombocytopenie (35 dní po transplantaci. Dosud nebyla doporučena žádná standardní léčba a prevence DPE. U pacientů s DPE byly množství transfuze, zvýšené riziko infekce a prodloužená průměrná doba hospitalizace nezávislými rizikovými faktory ovlivňujícími prognózu pacientů s allo-HSCT. V důsledku kontinuálního a progresivního selhání krvetvorby kostní dřeně je trombocytopenie po HSCT častější u pacientů s BMFD a často dosahuje nízké odpovědi na konvenční léčbu, jako je transfuze krevních destiček. Proto je velmi důležité účinně podporovat hematopoetickou rekonstrukci ke zlepšení prognózy pacientů po transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Onemocnění selhání kostní dřeně (BMFD) je druh kostní dřeně v důsledku vrozeného nebo získaného poškození funkce hematopoetických kmenových buněk (hemopoetických kmenových buněk, HSC). Obecně lze BMFD rozdělit do dvou kategorií na základě patogeneze, což je primární a sekundární BMFD. Posledně jmenovaná je běžně pozorována sekundární k infekci, rakovině, lékům, zatímco aplastická anémie (AA), myelodysplastické syndromy (MDS), paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) a Fanconiho anémie (FA) jsou zahrnuty do primární BMFD. I když lze imunoterapii nebo alogenní transplantaci hemopoetických kmenových buněk (Allo-HSCT) vybrat na základě různých jedinců, allo-HSCT je stále nejúčinnější léčbou nemocí, které představují větší ohrožení života nebo mají vyšší stupeň malignity, jako je např. aplastická anémie (SAA), MDS a PNH. Pacienti podstupující allo-HSCT typicky dosáhnou rekonstrukce neutrofilů a megakaryocytů během 2 týdnů, respektive 3 týdnů po transplantaci. U 5–26 % pacientů však bylo hlášeno opožděné přihojení krevních destiček (DPE), které je definováno jako přetrvávající závažná trombocytopenie (35 dní po transplantaci). Dosud nebyla doporučena žádná standardní léčba a prevence DPE. U pacientů s DPE byly množství transfuze, zvýšené riziko infekce a prodloužená průměrná doba hospitalizace nezávislými rizikovými faktory ovlivňujícími prognózu pacientů s allo-HSCT. V důsledku kontinuálního a progresivního selhání krvetvorby kostní dřeně je trombocytopenie po HSCT častější u pacientů s BMFD a často dosahuje nízké odpovědi na konvenční léčbu, jako je transfuze krevních destiček. Proto je velmi důležité účinně podporovat hematopoetickou rekonstrukci ke zlepšení prognózy pacientů po transplantaci.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
118

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti s diagnózou selhání kostní dřeně, kteří dostávali allo-HSCT; Skóre fyzické síly 0-3 podle standardu WHO

Kritéria vyloučení:

  1. jednoduchá nebo dvojitá transplantace pupečníkové krve;
  2. alergický na kterýkoli z výzkumných léků zahrnutých v protokolu;
  3. současně trpí jiným maligním nádorem;
  4. těhotné nebo kojící ženy;
  5. účast na jiných klinických výzkumných pracovníků ve stejnou dobu;
  6. pacienti s alespoň jedním z následujících vysoce rizikových faktorů trombózy: tromboembolismus v anamnéze, souběžná hypertenze 2. až 3. stupně (systolický TK>=160 mmHg nebo diastolický TK>=100 mmHg), diabetes, obezita (BMI>30), rodinná anamnéza mrtvice, kouření déle než 10 let nebo trombóza katetru v anamnéze;
  7. těžká katarakta;
  8. Závažná infekční onemocnění (nevyléčená tuberkulóza, plicní aspergilóza, virová infekce, aktivní hepatitida B/C; pro pozitivní HBsAg a HBcAg je pacient vyloučen, pokud je test DNA nukleové kyseliny hepatitidy B pozitivní, do klinické studie mohou vstoupit pacienti s negativní DNA; pacienti s hepatitidou C, kteří mají pozitivní test na RNA nukleové kyseliny na hepatitidu C, jsou vyloučeni).;
  9. Abnormální funkce jater a ledvin: hladina kreatininu ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), hladiny transamináz a bilirubinu se významně zvýšily (3krát nebo více než horní hranice normálu) a kteří nemohou být zařazeni podle uvážení lékaře.
  10. V skomírajícím stavu nebo při souběžných těžkých onemocněních jater, ledvin, srdce, nervů, plic, infekčních nebo metabolických onemocněních, jejichž závažnost způsobí, že pacient nebude snášet léčebný režim nebo může zemřít během 7-10 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: podpůrná péče
pacientům v této skupině bude poskytnuta podpůrná péče, včetně transfuze krevních produktů, antiinfekční terapie spíše než rhTPO nebo TPO-RA.
Lék: Podpůrná péče
Pacienti dostávají transfuzi krevních produktů, včetně krevních destiček a červených krvinek.
Ostatní jména:
  • Podpěra, podpora
Experimentální: Skupina Eltrombopag
Léčba eltrombopagem bude zahájena dávkou 50 mg/den od 1. dne po transplantaci krvetvorných kmenových buněk a dávka bude titrována vždy o 25 mg každých 7 dní až na 100 mg/den podle snášenlivosti. Není-li to tolerovatelné, snižte dávku na předchozí tolerovatelnou úroveň (pokud není tolerovatelná na 50 mg/den, snižte na 25 mg/den) a udržujte tuto dávku po dobu následujících 7 dnů, s pokusem o opětovné zvyšování dávky po tomto 7denním období .
Lék: Eltrombopag 25 MG perorální tableta
Protože agonisté trombopoetinového receptoru (TPO-RA) nebyli nikdy pravidelně používáni k podpoře přihojení buněk po transplantaci hematopoetických kmenových buněk HSCT, navrhujeme tuto intervenci eltrombopagem k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti TPO-RA po HSCT.
Ostatní jména:
  • TPO-RA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet a podíl přihojení krevních destiček v den 35 po HSCT.
Časové okno: Od 28. do 35. dne po HSCT
Přihojení krevních destiček je definováno jako počet krevních destiček > 20 × 109/l v po sobě jdoucích 7 dnech (jmenovitě 28. až 35. den po HSCT) bez transfuze krevních destiček v předchozích 7 dnech (jinými slovy žádná transfuze krevních destiček po 21. dni).
Od 28. do 35. dne po HSCT

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet a podíl subjektů, které dosáhly přihojení neutrofilů v den 35 po HSCT.
Časové okno: Od 28. do 35. dne po HSCT
Přihojení neutrofilů je definováno jako ANC>0,5×109/l po dobu 3 dnů bez podávání G-csf
Od 28. do 35. dne po HSCT
Doba hematopoetické rekonstrukce.
Časové okno: Ode dne 1 do dne 180 po HSCT
Doba rekonstrukce je definována jako doba od 1. dne po allo-HSCT do přihojení destiček nebo neutrofilů
Ode dne 1 do dne 180 po HSCT
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Ode dne 1 do dne 720 po HSCT nebo době, kdy pacienti zemřeli nebo přestali
OS je definován jako čas od data 1. dne po HSCT do data úmrtí z jakékoli příčiny.
Ode dne 1 do dne 720 po HSCT nebo době, kdy pacienti zemřeli nebo přestali

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The First Affiliated Hospital of Soochow University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SOOCHOW-HY-2022-08

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení