Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brugen af ​​Eltrombopag Post HSCT i BMFS

25. november 2025 opdateret af: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

En multicenter klinisk undersøgelse af en TPO-receptoragonist (Eltrombopag) i accelerationen af ​​engraftment efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation af knoglemarvssvigtssygdomme

Knoglemarvssvigtsygdom (BMFD) er en slags knoglemarv på grund af medfødte eller erhvervede hæmatopoietiske stamceller (hæmopoietiske stamceller, HSC) funktionsskader. Allogen hæmopoietisk stamcelletransplantation (Allo-HSCT) kan være den mest mulige behandling for at helbrede sygdommen. Imidlertid er 5-26 % af patienterne blevet rapporteret at have forsinket trombocyttransplantation (DPE), som er defineret som vedvarende svær trombocytopeni (35) dage efter transplantation. Til dato er der ikke anbefalet standardbehandling og forebyggelse for DPE. Hos patienter med DPE var mængden af ​​transfusion, den øgede risiko for infektion og det forlængede gennemsnitlige hospitalsophold uafhængige risikofaktorer, der påvirker prognosen for allo-HSCT-patienter. På grund af kontinuerlig og progressiv svigt i knoglemarvshæmatopoiesen er trombocytopeni efter HSCT mere almindelig hos BMFD-patienter og opnår ofte lav respons på konventionel terapi, såsom blodpladetransfusion. Derfor er det af stor betydning effektivt at fremme hæmatopoietisk rekonstruktion for at forbedre prognosen for transplanterede patienter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Knoglemarvssvigtsygdom (BMFD) er en slags knoglemarv på grund af medfødte eller erhvervede hæmatopoietiske stamceller (hæmopoietiske stamceller, HSC) funktionsskader. Generelt kan BMFD opdeles i to kategorier baseret på patogenese, som er primær og sekundær BMFD. Sidstnævnte ses almindeligvis sekundært til infektion, cancer, lægemidler, mens aplastisk anæmi (AA), myelodysplastiske syndromer (MDS), paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) og Fanconi anæmi (FA) er inkluderet i primær BMFD. Selvom immunterapi eller allogen hæmopoietisk stamcelletransplantation (Allo-HSCT) kan vælges baseret på forskellige individer, er allo-HSCT stadig den mest effektive behandling for sygdomme, der udgør en større trussel mod livet eller har en højere grad af malignitet, som f.eks. aplastisk anæmi (SAA), MDS og PNH. Patienter, der gennemgår allo-HSCT, opnår typisk neutrofil- og megakaryocytrekonstruktion inden for henholdsvis 2 uger og 3 uger efter transplantation. Imidlertid er 5-26 % af patienterne blevet rapporteret at have forsinket blodpladeengraftment (DPE), som defineres som vedvarende svær trombocytopeni (35 dage efter transplantation). Til dato er der ikke anbefalet standardbehandling og forebyggelse for DPE. Hos patienter med DPE var mængden af ​​transfusion, den øgede risiko for infektion og det forlængede gennemsnitlige hospitalsophold uafhængige risikofaktorer, der påvirker prognosen for allo-HSCT-patienter. På grund af kontinuerlig og progressiv svigt i knoglemarvshæmatopoiesen er trombocytopeni efter HSCT mere almindelig hos BMFD-patienter og opnår ofte lav respons på konventionel terapi, såsom blodpladetransfusion. Derfor er det af stor betydning effektivt at fremme hæmatopoietisk rekonstruktion for at forbedre prognosen for transplanterede patienter.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
118

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år til 61 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter diagnosticeret som knoglemarvssvigt, som modtog allo-HSCT; Fysisk styrke score 0-3 i henhold til WHO standard

Ekskluderingskriterier:

  1. enkelt eller dobbelt navlestrengsblodtransplantation;
  2. allergisk over for nogen af ​​de forskningslægemidler, der er involveret i protokollen;
  3. samtidig lider af en anden ondartet tumor;
  4. gravide eller ammende kvinder;
  5. at deltage i andre kliniske forskere på samme tid;
  6. patienter med mindst én følgende højrisikofaktor for trombose: tidligere sygehistorie med tromboemboli, samtidig grad 2 til 3 hypertension (systolisk BP>=160 mmHg eller diastolisk BP>=100 mmHg), diabetes, fedme (BMI>30), familiehistorie med slagtilfælde, røg i mere end 10 år eller historie med katetertrombose;
  7. alvorlig grå stær;
  8. Alvorlige infektionssygdomme (uhelbredt tuberkulose, lungeaspergillose, virusinfektion, aktiv hepatitis B/C; for positiv HBsAg og HBcAg udelukkes patienten, hvis hepatitis B DNA-nukleinsyretesten er positiv, DNA-negative patienter kan deltage i dette kliniske forsøg; patienter med hepatitis C, der har en positiv hepatitis C RNA-nukleinsyretest, er udelukket).;
  9. Unormal lever- og nyrefunktion: kreatininniveau ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), transaminase- og bilirubinniveauer steg signifikant (3 gange eller mere end den øvre normalgrænse), og som ikke kan tilmeldes efter klinikerens skøn.
  10. I døende tilstand eller samtidig alvorlige lever-, nyre-, hjerte-, nerve-, lunge-, infektions- eller stofskiftesygdomme, hvis sværhedsgrad vil medføre, at patienten ikke er i stand til at tolerere behandlingsregimet eller kan dø inden for 7-10 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: støttende pleje
patienter i denne gruppe vil modtage støttende behandling, herunder blodprodukttransfusion, anti-infektionsbehandling frem for rhTPO eller TPO-RA'er.
Medicin: Støttende pleje
Patienter modtager transfusion af blodprodukter, herunder blodplader og røde blodlegemer.
Andre navne:
  • support
Eksperimentel: Eltrombopag gruppe
Eltrombopag-behandling vil blive startet med en dosis på 50 mg/d fra 1. dag efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation, og dosis vil blive titreret med 25 mg hver 7. dag op til 100 mg/d i henhold til tolerabiliteten. Hvis det ikke er tolerabelt, skal du reducere dosis til det tidligere tolerable niveau (hvis det ikke tolereres ved 50 mg/d, reduceres til 25 mg/d), og denne dosis bibeholdes i de følgende 7 dage med et forsøg på at genstarte dosiseskalering efter denne 7-dages periode .
Medicin: Eltrombopag 25 MG oral tablet
Da trombopoietin-receptoragonister (TPO-RA'er) aldrig er blevet brugt regelmæssigt til fremme af celletransplantation efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation HSCT), designer vi denne eltrombopag-intervention for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​TPO-RA'er efter HSCT.
Andre navne:
  • TPO-RA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og andel af trombocyttransplantation på dag 35 efter HSCT.
Tidsramme: Fra dag 28 til 35 efter HSCT
Trombocyttransplantation er defineret som trombocyttal >20×109/L i på hinanden følgende 7 dage (nemlig dag 28 til dag 35 efter HSCT) uden blodpladetransfusion i de foregående 7 dage (med andre ord ingen blodpladetransfusion efter dag 21).
Fra dag 28 til 35 efter HSCT

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og andel af forsøgspersoner, der opnåede neutrofil-engraftment på dag 35 efter HSCT.
Tidsramme: Fra dag 28 til 35 efter HSCT
Neutrofil engraftment er defineret som ANC>0,5×109/L i på hinanden følgende 3 dage uden administration af G-csf
Fra dag 28 til 35 efter HSCT
Hæmatopoietisk rekonstruktionstid.
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 180 efter HSCT
Rekonstruktionstid er defineret som tiden fra dag 1 efter allo-HSCT til blodplade- eller neutrofilengraftment
Fra dag 1 til dag 180 efter HSCT
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 720 efter HSCT eller tidspunktet for de indskrevne patienter døde eller ophørende
OS er defineret som tiden fra datoen for dag 1 efter HSCT til datoen for dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag.
Fra dag 1 til dag 720 efter HSCT eller tidspunktet for de indskrevne patienter døde eller ophørende

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The First Affiliated Hospital of Soochow University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. juli 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SOOCHOW-HY-2022-08

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger