Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowanie Eltrombopag Post HSCT w BMFS

25 listopada 2025 zaktualizowane przez: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Wieloośrodkowe badanie kliniczne agonisty receptora TPO (Eltrombopag) w przyspieszeniu wszczepienia po transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych w chorobach niewydolności szpiku kostnego

Choroba niewydolności szpiku kostnego (BMFD) to rodzaj szpiku kostnego spowodowany uszkodzeniem funkcji wrodzonych lub nabytych hematopoetycznych komórek macierzystych (hemopoetycznych komórek macierzystych, HSC). Allogeniczne przeszczepienie hemopoetycznych komórek macierzystych (Allo-HSCT) może być najbardziej możliwą metodą leczenia tej choroby. Jednak zgłaszano, że u 5-26% pacjentów wystąpiło opóźnione wszczepienie płytek krwi (DPE), które definiuje się jako uporczywą ciężką małopłytkowość (35 dni po transplantacji. Do tej pory nie zalecono żadnego standardowego leczenia ani profilaktyki DPE. U pacjentów z DPE ilość transfuzji, zwiększone ryzyko infekcji oraz średni średni czas pobytu w szpitalu były niezależnymi czynnikami ryzyka wpływającymi na rokowanie pacjentów allo-HSCT. Ze względu na ciągłą i postępującą niewydolność hematopoezy szpiku kostnego, małopłytkowość po HSCT występuje częściej u pacjentów z BMFD i często osiąga słabą odpowiedź na konwencjonalne leczenie, takie jak transfuzja płytek krwi. Dlatego ogromne znaczenie ma skuteczne promowanie odbudowy układu krwiotwórczego w celu poprawy rokowania pacjentów po przeszczepach.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Choroba niewydolności szpiku kostnego (BMFD) to rodzaj szpiku kostnego spowodowany uszkodzeniem funkcji wrodzonych lub nabytych hematopoetycznych komórek macierzystych (hemopoetycznych komórek macierzystych, HSC). Ogólnie BMFD można podzielić na dwie kategorie w oparciu o patogenezę, która jest pierwotną i wtórną BMFD. Ta ostatnia jest powszechnie postrzegana jako wtórna do infekcji, raka, leków, podczas gdy niedokrwistość aplastyczna (AA), zespoły mielodysplastyczne (MDS), napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) i niedokrwistość Fanconiego (FA) są zaliczane do pierwotnego BMFD. Chociaż immunoterapię lub allogeniczny przeszczep hemopoetycznych komórek macierzystych (Allo-HSCT) można wybrać na podstawie różnych osób, allo-HSCT jest nadal najskuteczniejszym sposobem leczenia chorób stanowiących większe zagrożenie życia lub o wyższym stopniu złośliwości, takich jak sereve niedokrwistość aplastyczna (SAA), MDS i PNH. Pacjenci poddawani allo-HSCT zazwyczaj osiągają rekonstrukcję neutrofili i megakariocytów odpowiednio w ciągu 2 tygodni i 3 tygodni po przeszczepie. Jednak zgłaszano, że u 5-26% pacjentów wystąpiło opóźnione wszczepienie płytek krwi (DPE), które definiuje się jako uporczywą ciężką małopłytkowość (35 dni po przeszczepie). Do tej pory nie zalecono żadnego standardowego leczenia ani profilaktyki DPE. U pacjentów z DPE ilość transfuzji, zwiększone ryzyko infekcji oraz średni średni czas pobytu w szpitalu były niezależnymi czynnikami ryzyka wpływającymi na rokowanie pacjentów allo-HSCT. Ze względu na ciągłą i postępującą niewydolność hematopoezy szpiku kostnego, małopłytkowość po HSCT występuje częściej u pacjentów z BMFD i często osiąga słabą odpowiedź na konwencjonalne leczenie, takie jak transfuzja płytek krwi. Dlatego ogromne znaczenie ma skuteczne promowanie odbudowy układu krwiotwórczego w celu poprawy rokowania pacjentów po przeszczepach.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
118

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 61 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci, u których zdiagnozowano niewydolność szpiku kostnego, którzy otrzymali allo-HSCT; Ocena siły fizycznej 0-3 według standardu WHO

Kryteria wyłączenia:

  1. pojedynczy lub podwójny przeszczep krwi pępowinowej;
  2. uczulony na którykolwiek z badanych leków objętych protokołem;
  3. jednocześnie cierpiący na inny nowotwór złośliwy;
  4. kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
  5. jednoczesne uczestnictwo w innych badaniach klinicznych;
  6. pacjenci z co najmniej jednym z następujących czynników wysokiego ryzyka zakrzepicy: choroba zakrzepowo-zatorowa w wywiadzie, współistniejące nadciśnienie tętnicze stopnia 2 do 3 (ciśnienie skurczowe >=160 mmHg lub ciśnienie rozkurczowe >=100 mmHg), cukrzyca, otyłość (BMI >30), wywiad rodzinny w kierunku udar mózgu, palenie przez ponad 10 lat lub zakrzepica w cewniku w wywiadzie;
  7. ciężka zaćma;
  8. Ciężkie choroby zakaźne (nieuleczalna gruźlica, aspergiloza płuc, infekcja wirusowa, czynne wirusowe zapalenie wątroby typu B/C; w przypadku dodatniego wyniku HBsAg i HBcAg pacjent jest wykluczony, jeśli test kwasu nukleinowego DNA wirusa zapalenia wątroby typu B jest dodatni, pacjenci z ujemnym DNA mogą wziąć udział w tym badaniu klinicznym; pacjenci z zapaleniem wątroby C, którzy mają pozytywny wynik testu kwasu nukleinowego RNA wirusa zapalenia wątroby typu C, są wykluczeni);
  9. Nieprawidłowa czynność wątroby i nerek: poziom kreatyniny ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), znacząco podwyższone poziomy transaminaz i bilirubiny (3 razy lub więcej niż górna granica normy), których nie można włączyć według uznania lekarza.
  10. W stanie agonalnym lub współistniejących ciężkich chorobach wątroby, nerek, serca, nerwów, płuc, zakaźnych lub metabolicznych, których ciężkość spowoduje, że pacjent nie będzie tolerował schematu leczenia lub może umrzeć w ciągu 7-10 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Inny: leczenie podtrzymujące
pacjenci z tej grupy otrzymają raczej leczenie wspomagające, w tym transfuzję produktów krwiopochodnych, terapię przeciwzakaźną niż rhTPO lub TPO-RA.
Lek: Leczenie podtrzymujące
Pacjenci otrzymują transfuzję produktów krwiopochodnych, w tym płytek krwi i czerwonych krwinek.
Inne nazwy:
  • Pomoc
Eksperymentalny: Grupa Eltrombopag
Leczenie eltrombopagiem rozpocznie się od dawki 50 mg/d od 1. dnia po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych, a dawka będzie zwiększana o 25 mg co 7 dni do 100 mg/d w zależności od tolerancji. Jeśli nie jest tolerowana, zmniejsz dawkę do poprzedniej tolerowanej dawki (jeśli nie jest tolerowana przy 50 mg/d, zmniejsz do 25 mg/d) i utrzymaj tę dawkę przez kolejne 7 dni, z próbą wznowienia zwiększania dawki po tym 7-dniowym okresie .
Lek: Eltrombopag 25 mg tabletka doustna
Ponieważ agoniści receptora trombopoetyny (TPO-RA) nigdy nie byli regularnie stosowani do promowania wszczepienia komórek po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych HSCT), projektujemy tę interwencję eltrombopagu w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności TPO-RA po HSCT.
Inne nazwy:
  • TPO-RA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i proporcja wszczepienia płytek krwi w dniu 35 po HSCT.
Ramy czasowe: Od 28 do 35 dnia po HSCT
Wszczepienie płytek krwi definiuje się jako liczbę płytek krwi >20×109/l w kolejnych 7 dniach (tj. od dnia 28 do dnia 35 po HSCT) bez transfuzji płytek krwi w ciągu poprzednich 7 dni (innymi słowy, brak transfuzji płytek krwi po dniu 21).
Od 28 do 35 dnia po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i odsetek osobników, u których doszło do wszczepienia neutrofili w dniu 35 po HSCT.
Ramy czasowe: Od 28 do 35 dnia po HSCT
Wszczep neutrofili definiuje się jako ANC>0,5×109/l przez kolejne 3 dni bez podawania G-csf
Od 28 do 35 dnia po HSCT
Czas odbudowy układu krwiotwórczego.
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 180 po HSCT
Czas rekonstrukcji definiuje się jako czas od 1. dnia po allo-HSCT do wszczepienia płytek krwi lub neutrofili
Od dnia 1 do dnia 180 po HSCT
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 720 po HSCT lub do czasu, w którym pacjenci zarejestrowani zmarli lub rzucili palenie
OS definiuje się jako czas od daty pierwszego dnia po HSCT do daty śmierci z dowolnej przyczyny.
Od dnia 1 do dnia 720 po HSCT lub do czasu, w którym pacjenci zarejestrowani zmarli lub rzucili palenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
The First Affiliated Hospital of Soochow University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
22 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SOOCHOW-HY-2022-08

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami