Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti jedné dávky CTX001 u účastníků s β-talasémií závislou na transfuzi a těžkou srpkovitou anémií

18. března 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie fáze 3b k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti jedné dávky autologního CRISPR Cas9 modifikovaných CD34+ lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (CTX001) u subjektů s β-talasémií nebo těžkou srpkovitou anémií závislou na transfuzi

Toto je otevřená studie s jednorázovou dávkou u účastníků s β-talasémií závislou na transfuzi (TDT) nebo těžkou srpkovitou anémií (SCD). Studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost autologních CRISPR-Cas9 modifikovaných CD34+ lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (hHSPC) pomocí CTX001.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
26

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • Nábor
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo
        • Nábor
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Saudská arábie
      • Al Mathar Ash Shamali, Saudská arábie
        • Nábor
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Nábor
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s TDT a SCD:

    • Způsobilé pro autologní transplantaci kmenových buněk podle úsudku výzkumníka.

  • Účastníci s TDT:

    • Diagnóza TDT podle definice:

      • Dokumentovaná homozygotní β-talasémie nebo složená heterozygotní β-talasémie včetně β-talasémie/hemoglobinu E (HbE). Účastníci mohou být zapsáni na základě historických dat, ale před úpravou busulfanu bude vyžadováno potvrzení genotypu pomocí centrální laboratoře studie.
      • Anamnéza nejméně 100 mililitrů (ml)/kilogramů (kg)/rok nebo 10 jednotek/rok transfuzí komprimovaných červených krvinek (RBC) v předchozích 2 letech před podepsáním souhlasu nebo před posledním opakovaným screeningem u pacientů, kteří procházejí opakovaným screeningem

  • Účastníci s SCD:

    • Diagnóza těžkého SCD, jak je definována:

      • Dokumentované genotypy SCD
      • Anamnéza nejméně dvou závažných příhod VOC za rok za předchozí dva roky před zápisem

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastníci s TDT a SCD:

    • Na základě posouzení zkoušejícího je k dispozici ochotný a zdravý 10/10 příbuzný dárce se shodným lidským leukocytárním antigenem (HLA)
    • Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
    • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitická infekce, jak bylo stanoveno zkoušejícím

  • Účastníci s TDT:

    • Účastníci s přidruženou α-talasémií a >1 alfa delecí nebo alfa násobením
    • Účastníci se srpkovitou β-talasemickou variantou

  • Účastníci s SCD:

    • Anamnéza neléčeného moyamoya syndromu nebo přítomnost moyamoya syndromu při screeningu

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: CTX001
CTX001 (autologní CD34+ hHSPC modifikované pomocí CRISPR-Cas9 na zesilovači genu BCL11A specifickém pro erytroidní linii). Účastníci dostanou jednu infuzi CTX001 centrálním žilním katetrem.
Biologický: CTX001
Spravováno intravenózní (IV) infuzí po myeloablativní kondici s busulfem
Ostatní jména:
  • Exagamglogenní autotemcel
  • Exa-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
TDT a SCD: Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od podpisu informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Podíl účastníků s přihojením (první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů (ANC) >=500 na mikrolitr [mcgL] ve 3 různých dnech)
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi CTX001
Do 42 dnů po infuzi CTX001
TDT a SCD: Čas do přihojení
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Výskyt úmrtnosti související s transplantací (TRM) do 100 dnů po infuzi CTX001
Časové okno: Do 100 dnů po infuzi CTX001
Do 100 dnů po infuzi CTX001
TDT a SCD: Výskyt TRM do 12 měsíců po infuzi CTX001
Časové okno: Do 12 měsíců po infuzi CTX001
Do 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od podpisu informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v CD34+ buňkách kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT: Trvání transfuze zdarma pro účastníky
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Relativní snížení ročního objemu transfuzí červených krvinek
Časové okno: Ode dne 60 až 12 měsíců po infuzi CTX001
Ode dne 60 až 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení roční míry závažných vazookluzivních krizí (VOC)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení ročního počtu hospitalizací u těžkých VOC
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení anualizované doby hospitalizace pro těžké VOC
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení haptoglobinu
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení laktátdehydrogenázy
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení celkového bilirubinu
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení nepřímého bilirubinu
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
CRISPR Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Jiný identifikátor: EU CT number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení