Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczej dawki CTX001 u uczestników z zależną od transfuzji β-talasemią i ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

18 marca 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie fazy 3b mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczej dawki autologicznego CRISPR zmodyfikowanego Cas9 CD34+ ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych (CTX001) u pacjentów z zależną od transfuzji β-talasemią lub ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to otwarte badanie z pojedynczą dawką u uczestników z zależną od transfuzji β-talasemią (TDT) lub ciężką anemią sierpowatokrwinkową (SCD). Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność autologicznych ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych CD34+ zmodyfikowanych CRISPR-Cas9 (hHSPC) przy użyciu CTX001.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
26

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Al Mathar Ash Shamali, Arabia Saudyjska
        • Rekrutacyjny
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Rekrutacyjny
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Rekrutacyjny
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
  • Włochy
      • Rome, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy z TDT i SCD:

    • Kwalifikuje się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych zgodnie z oceną badacza.

  • Uczestnicy z TDT:

    • Diagnoza TDT zdefiniowana przez:

      • Udokumentowana homozygotyczna β-talasemia lub złożona heterozygotyczna β-talasemia, w tym β-talasemia/hemoglobina E (HbE). Uczestników można zapisać na podstawie danych historycznych, ale przed kondycjonowaniem busulfanem wymagane będzie potwierdzenie genotypu za pomocą centralnego laboratorium badawczego
      • Historia co najmniej 100 mililitrów (ml)/kilogramów (kg)/rok lub 10 jednostek/rok przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych (KKCz) w ciągu ostatnich 2 lat przed podpisaniem zgody lub ostatnim ponownym badaniem przesiewowym u pacjentów przechodzących ponowne badanie przesiewowe

  • Uczestnicy z SCD:

    • Rozpoznanie ciężkiego SCD zgodnie z definicją:

      • Udokumentowane genotypy SCD
      • Historia co najmniej dwóch ciężkich zdarzeń LZO rocznie w ciągu ostatnich dwóch lat przed włączeniem

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy z TDT i SCD:

    • Według oceny badacza dostępny jest chętny i zdrowy dawca spokrewniony z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA) w stosunku 10/10
    • Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
    • Klinicznie istotna i aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza określona przez badacza

  • Uczestnicy z TDT:

    • Uczestnicy z powiązaną α-talasemią i > 1 delecją alfa lub multiplikacjami alfa
    • Uczestnicy z wariantem β-talasemii sierpowatej

  • Uczestnicy z SCD:

    • Historia nieleczonego zespołu moyamoya lub obecność zespołu moyamoya podczas badań przesiewowych

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: CTX001
CTX001 (autologiczne CD34+ hHSPC zmodyfikowane CRISPR-Cas9 w specyficznym dla linii erytroidalnej wzmacniaczu genu BCL11A). Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję CTX001 przez centralny cewnik żylny.
Biologiczny: CTX001
Podawane przez infuzję dożylnie (iv) po kondycjonowaniu mieloablacyjnym za pomocą busulfanu
Inne nazwy:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie hemoglobiny płodowej (HbF) w czasie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Całkowite stężenie hemoglobiny (Hb) w czasie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
TDT i SCD: liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Odsetek uczestników z wszczepieniem (pierwszy dzień z 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) >=500 na mikrolitr [mcgL] w 3 różnych dniach)
Ramy czasowe: W ciągu 42 dni po infuzji CTX001
W ciągu 42 dni po infuzji CTX001
TDT i SCD: Czas do wszczepienia
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem (TRM) w ciągu 100 dni po infuzji CTX001
Ramy czasowe: W ciągu 100 dni po infuzji CTX001
W ciągu 100 dni po infuzji CTX001
TDT i SCD: Występowanie TRM w ciągu 12 miesięcy po infuzji CTX001
Ramy czasowe: W ciągu 12 miesięcy po infuzji CTX001
W ciągu 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Częstość występowania śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Proporcja alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych we krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Proporcja alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych w komórkach CD34+ szpiku kostnego w czasie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT: Czas trwania bez transfuzji u uczestników
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Względne zmniejszenie rocznej objętości transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Od dnia 60 do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od dnia 60 do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względna redukcja rocznej częstości występowania ciężkich kryzysów naczyniowo-okluzyjnych (LZO)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względne zmniejszenie rocznego wskaźnika hospitalizacji pacjentów z ciężkimi lotnymi związkami organicznymi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względne skrócenie rocznego czasu trwania hospitalizacji z powodu ciężkich LZO
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względna redukcja haptoglobiny
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względna redukcja dehydrogenazy mleczanowej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względna redukcja całkowitej bilirubiny
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względna redukcja bilirubiny pośredniej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
CRISPR Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
9 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
9 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Inny identyfikator: EU CT number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami