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Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di una singola dose di CTX001 nei partecipanti con β-talassemia trasfusione-dipendente e grave anemia falciforme

18 marzo 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3b per valutare l'efficacia e la sicurezza di una singola dose di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche umane modificate CD34+ autologhe CRISPR Cas9 (CTX001) in soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente o grave anemia falciforme

Questo è uno studio in aperto a dose singola su partecipanti con β-talassemia (TDT) dipendente da trasfusione o grave anemia falciforme (SCD). Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali e progenitrici umane autologhe CRISPR-Cas9 modificate CD34 + umane (hHSPC) utilizzando CTX001.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
26

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Al Mathar Ash Shamali, Arabia Saudita
        • Reclutamento
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Germania
      • Düsseldorf, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Reclutamento
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Reclutamento
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Partecipanti con TDT e SCD:

    • Idoneo al trapianto autologo di cellule staminali secondo il giudizio dello sperimentatore.

  • Partecipanti con TDT:

    • Diagnosi di TDT come definita da:

      • β-talassemia omozigote documentata o β-talassemia eterozigote composta inclusa β-talassemia/emoglobina E (HbE). I partecipanti possono essere arruolati sulla base di dati storici, ma sarà richiesta una conferma del genotipo utilizzando il laboratorio centrale dello studio prima del condizionamento con busulfan
      • Storia di almeno 100 millilitri (mL)/chilogrammi (kg)/anno o 10 unità/anno di trasfusioni di globuli rossi concentrati (RBC) nei 2 anni precedenti prima della firma del consenso o dell'ultimo nuovo screening per i pazienti sottoposti a nuovo screening

  • Partecipanti con SCD:

    • Diagnosi di SCD grave come definita da:

      • Genotipi SCD documentati
      • Storia di almeno due gravi eventi COV all'anno per i due anni precedenti prima dell'arruolamento

Criteri chiave di esclusione:

  • Partecipanti con TDT e SCD:

    • È disponibile un donatore correlato disponibile e sano 10/10 di antigene leucocitario umano (HLA) compatibile a giudizio dello sperimentatore
    • Precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
    • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva come determinato dallo sperimentatore

  • Partecipanti con TDT:

    • - Partecipanti con α-talassemia associata e >1 delezione alfa o moltiplicazioni alfa
    • Partecipanti con variante β-talassemica falciforme

  • Partecipanti con SCD:

    • Storia di sindrome di moyamoya non trattata o presenza di sindrome di moyamoya allo screening

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: CTX001
CTX001 (hHSPC CD34+ autologhi modificati con CRISPR-Cas9 al potenziatore specifico del lignaggio eritroide del gene BCL11A). I partecipanti riceveranno una singola infusione di CTX001 attraverso un catetere venoso centrale.
Biologico: CTX001
Somministrato dall'infusione endovenosa (IV) a seguito di condizionamento mieloablativo con busulfan
Altri nomi:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione di emoglobina fetale (HbF) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Concentrazione di emoglobina totale (Hb) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
TDT e SCD: numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dalla firma del consenso informato fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: percentuale di partecipanti con attecchimento (primo giorno di 3 misurazioni consecutive della conta assoluta dei neutrofili (ANC) >=500 per microlitro [mcgL] in 3 giorni diversi)
Lasso di tempo: Entro 42 giorni dall'infusione di CTX001
Entro 42 giorni dall'infusione di CTX001
TDT e SCD: tempo di attecchimento
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: incidenza di mortalità correlata al trapianto (TRM) entro 100 giorni dopo l'infusione di CTX001
Lasso di tempo: Entro 100 giorni dall'infusione di CTX001
Entro 100 giorni dall'infusione di CTX001
TDT e SCD: incidenza di TRM entro 12 mesi dall'infusione di CTX001
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dall'infusione di CTX001
Entro 12 mesi dall'infusione di CTX001
TDT e SCD: Incidenza della mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dalla firma del consenso informato fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presente nel sangue periferico nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presente nelle cellule CD34+ del midollo osseo nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT: Durata Trasfusione Gratuita nei Partecipanti
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: riduzione relativa del volume annualizzato delle trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: Dal giorno 60 fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal giorno 60 fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
MCI: Riduzione relativa del tasso annualizzato di gravi crisi vaso-occlusive (VOC)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa del tasso annualizzato di ricoveri ospedalieri per VOC gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa della durata annualizzata del ricovero per VOC gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa dell'aptoglobina
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa della lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa della bilirubina totale
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa della bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
CRISPR Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Altro identificatore: EU CT number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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