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Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Einzeldosis von CTX001 bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie und schwerer Sichelzellanämie

18. März 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Einzeldosis autologer CRISPR-Cas9-modifizierter CD34+-menschlicher hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen (CTX001) bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie oder schwerer Sichelzellenanämie

Dies ist eine offene Einzeldosis-Studie bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellanämie (SCD). Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von autologen CRISPR-Cas9-modifizierten CD34+-humanen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (hHSPCs) unter Verwendung von CTX001 bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
26

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland
        • Rekrutierung
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Rekrutierung
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Saudi-Arabien
      • Al Mathar Ash Shamali, Saudi-Arabien
        • Rekrutierung
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Rekrutierung
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Rekrutierung
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit TDT und SCD:

    • Geeignet für eine autologe Stammzelltransplantation nach Einschätzung des Ermittlers.

  • Teilnehmer mit TDT:

    • Diagnose von TDT wie definiert durch:

      • Dokumentierte homozygote β-Thalassämie oder zusammengesetzte heterozygote β-Thalassämie, einschließlich β-Thalassämie/Hämoglobin E (HbE). Teilnehmer können auf der Grundlage historischer Daten aufgenommen werden, aber vor der Busulfan-Konditionierung ist eine Bestätigung des Genotyps durch das Zentrallabor der Studie erforderlich
      • Geschichte von mindestens 100 Milliliter (ml) / Kilogramm (kg) / Jahr oder 10 Einheiten / Jahr von Transfusionen von gepackten roten Blutkörperchen (RBC) in den letzten 2 Jahren vor Unterzeichnung der Einwilligung oder der letzten erneuten Untersuchung für Patienten, die eine erneute Untersuchung durchlaufen

  • Teilnehmer mit SCD:

    • Diagnose eines schweren SCD wie definiert durch:

      • Dokumentierte SCD-Genotypen
      • Geschichte von mindestens zwei schweren VOC-Ereignissen pro Jahr in den letzten zwei Jahren vor der Einschreibung

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit TDT und SCD:

    • Ein bereiter und gesunder 10/10-Human-Leukozyten-Antigen (HLA)-abgestimmter verwandter Spender ist nach Einschätzung des Prüfarztes verfügbar
    • Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
    • Klinisch signifikante und aktive bakterielle, virale, Pilz- oder parasitäre Infektion, wie vom Prüfarzt festgestellt

  • Teilnehmer mit TDT:

    • Teilnehmer mit assoziierter α-Thalassämie und >1 Alpha-Deletion oder Alpha-Multiplikationen
    • Teilnehmer mit Sichelzellen-β-Thalassämie-Variante

  • Teilnehmer mit SCD:

    • Vorgeschichte eines unbehandelten Moyamoya-Syndroms oder Vorhandensein eines Moyamoya-Syndroms beim Screening

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPCs, modifiziert mit CRISPR-Cas9 am erythroiden Linien-spezifischen Enhancer des BCL11A-Gens). Die Teilnehmer erhalten eine einzelne Infusion von CTX001 über einen zentralen Venenkatheter.
Biologisch: CTX001
Verabreicht durch intravenöse (iv) Infusion nach der myeloablativen Konditionierung mit Busulfan
Andere Namen:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Konzentration des fötalen Hämoglobins (HbF) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Gesamthämoglobin (Hb)-Konzentration im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
TDT und SCD: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Anteil der Teilnehmer mit Engraftment (erster Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) >=500 pro Mikroliter [mcgL] an 3 verschiedenen Tagen)
Zeitfenster: Innerhalb von 42 Tagen nach der CTX001-Infusion
Innerhalb von 42 Tagen nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Zeit bis zur Transplantation
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
TDT und SCD: Auftreten von Transplantations-assoziierter Mortalität (TRM) innerhalb von 100 Tagen nach CTX001-Infusion
Zeitfenster: Innerhalb von 100 Tagen nach der CTX001-Infusion
Innerhalb von 100 Tagen nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Auftreten von TRM innerhalb von 12 Monaten nach CTX001-Infusion
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Monaten nach CTX001-Infusion
Innerhalb von 12 Monaten nach CTX001-Infusion
TDT und SCD: Inzidenz der Gesamtmortalität
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation im peripheren Blut im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
TDT und SCD: Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation, die im Laufe der Zeit in CD34+-Zellen des Knochenmarks vorhanden sind
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
TDT: Transfusionsfreie Dauer bei den Teilnehmern
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
TDT und SCD: Relative Verringerung des jährlichen Volumens von Erythrozytentransfusionen
Zeitfenster: Vom 60. Tag bis zu 12 Monaten nach der CTX001-Infusion
Vom 60. Tag bis zu 12 Monaten nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduzierung der jährlichen Rate schwerer vasookklusiver Krisen (VOCs)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduzierung der jährlichen Rate stationärer Krankenhauseinweisungen wegen schwerer VOCs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Verkürzung der jährlichen Krankenhausaufenthaltsdauer bei schweren VOCs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduktion des Haptoglobins
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduktion der Laktatdehydrogenase
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduzierung des Gesamtbilirubins
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduktion des indirekten Bilirubins
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
CRISPR Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
2. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Andere Kennung: EU CT number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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