Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti jedné dávky CTX001 u účastníků s β-talasémií závislou na transfuzi a těžkou srpkovitou anémií

18. března 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie fáze 3b k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti jedné dávky autologního CRISPR Cas9 modifikovaných CD34+ lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (CTX001) u subjektů s β-talasémií nebo těžkou srpkovitou anémií závislou na transfuzi

Toto je otevřená studie s jednorázovou dávkou u účastníků s β-talasémií závislou na transfuzi (TDT) nebo těžkou srpkovitou anémií (SCD). Studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost autologních CRISPR-Cas9 modifikovaných CD34+ lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (hHSPC) pomocí CTX001.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

26

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • Nábor
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo
        • Nábor
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Saudská arábie
      • Al Mathar Ash Shamali, Saudská arábie
        • Nábor
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Nábor
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s TDT a SCD:

    • Způsobilé pro autologní transplantaci kmenových buněk podle úsudku výzkumníka.

  • Účastníci s TDT:

    • Diagnóza TDT podle definice:

      • Dokumentovaná homozygotní β-talasémie nebo složená heterozygotní β-talasémie včetně β-talasémie/hemoglobinu E (HbE). Účastníci mohou být zapsáni na základě historických dat, ale před úpravou busulfanu bude vyžadováno potvrzení genotypu pomocí centrální laboratoře studie.
      • Anamnéza nejméně 100 mililitrů (ml)/kilogramů (kg)/rok nebo 10 jednotek/rok transfuzí komprimovaných červených krvinek (RBC) v předchozích 2 letech před podepsáním souhlasu nebo před posledním opakovaným screeningem u pacientů, kteří procházejí opakovaným screeningem

  • Účastníci s SCD:

    • Diagnóza těžkého SCD, jak je definována:

      • Dokumentované genotypy SCD
      • Anamnéza nejméně dvou závažných příhod VOC za rok za předchozí dva roky před zápisem

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastníci s TDT a SCD:

    • Na základě posouzení zkoušejícího je k dispozici ochotný a zdravý 10/10 příbuzný dárce se shodným lidským leukocytárním antigenem (HLA)
    • Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
    • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitická infekce, jak bylo stanoveno zkoušejícím

  • Účastníci s TDT:

    • Účastníci s přidruženou α-talasémií a >1 alfa delecí nebo alfa násobením
    • Účastníci se srpkovitou β-talasemickou variantou

  • Účastníci s SCD:

    • Anamnéza neléčeného moyamoya syndromu nebo přítomnost moyamoya syndromu při screeningu

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CTX001
CTX001 (autologní CD34+ hHSPC modifikované pomocí CRISPR-Cas9 na zesilovači genu BCL11A specifickém pro erytroidní linii). Účastníci dostanou jednu infuzi CTX001 centrálním žilním katetrem.
Biologický: CTX001
Spravováno intravenózní (IV) infuzí po myeloablativní kondici s busulfem
Ostatní jména:
  • Exagamglogenní autotemcel
  • Exa-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
TDT a SCD: Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od podpisu informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Podíl účastníků s přihojením (první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů (ANC) >=500 na mikrolitr [mcgL] ve 3 různých dnech)
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi CTX001
Do 42 dnů po infuzi CTX001
TDT a SCD: Čas do přihojení
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Výskyt úmrtnosti související s transplantací (TRM) do 100 dnů po infuzi CTX001
Časové okno: Do 100 dnů po infuzi CTX001
Do 100 dnů po infuzi CTX001
TDT a SCD: Výskyt TRM do 12 měsíců po infuzi CTX001
Časové okno: Do 12 měsíců po infuzi CTX001
Do 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od podpisu informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v CD34+ buňkách kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT: Trvání transfuze zdarma pro účastníky
Časové okno: Až 12 měsíců po infuzi CTX001
Až 12 měsíců po infuzi CTX001
TDT a SCD: Relativní snížení ročního objemu transfuzí červených krvinek
Časové okno: Ode dne 60 až 12 měsíců po infuzi CTX001
Ode dne 60 až 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení roční míry závažných vazookluzivních krizí (VOC)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení ročního počtu hospitalizací u těžkých VOC
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení anualizované doby hospitalizace pro těžké VOC
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení haptoglobinu
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení laktátdehydrogenázy
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení celkového bilirubinu
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
SCD: Relativní snížení nepřímého bilirubinu
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001
Od výchozího stavu do 12 měsíců po infuzi CTX001

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

CRISPR Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

9. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

9. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

28. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Jiný identifikátor: EU CT number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CTX001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit