Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

7denní zkušební verze sukraidu pro zmírnění symptomů CSID u subjektů s nízkou, střední a normální hladinou sacharózy

17. března 2025 aktualizováno: QOL Medical, LLC

Hodnocení 7denní terapeutické zkušební dávky komerčního perorálního roztoku Sucraid® (sacrosidase) pro zmírnění příznaků vrozeného deficitu sacharázy-izomaltázy (CSID) u pediatrických subjektů s nízkou, střední a normální hladinou sacharázy

Toto je Fáze 4, pouze v USA, multicentrická studie využívající 7denní terapeutickou odpověď (TRD) komerčního Sucraidu® k posouzení odpovědi na léčbu u 1100 symptomatických pediatrických (ve věku 6 měsíců až 17 let) pacientů s nízkou, střední a normální sacharázová aktivita stanovená disacharidázovým testem prostřednictvím EGD během 1 roku od screeningové návštěvy. Tato studie bude také zkoumat vztah mezi známými genetickými CSID mutacemi a aktivitami sacharázy prostřednictvím (EGD) disacharidázového testu (nízká, střední a normální).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie fáze 4 vyhodnotí odpověď na Sucraid® u pediatrických subjektů ve věku od 6 měsíců do 17 let s nízkou (< 25 µM/min/gram bílkovin), střední (25-35 µM/min/gram bílkovin) a normální ( > 55 uM/min/gram proteinu) aktivity sacharázy. Subjekty s hladinou sacharázy pomocí testu disacharidázy z EGD do 1 roku od informovaného souhlasu/souhlasu, normální histologickou interpretací a podle uvážení zkoušejícího, alespoň jedním příznakem maldigesce sacharidů (CMS) postprandiálního průjmu, bolesti břicha, plynatost/nadýmání nebo nutkání na defekaci alespoň 3krát týdně za poslední 3 měsíce nebo déle budou způsobilé pro účast ve studii. Tato studie bude také zkoumat vztah mezi třemi skupinami hladin sacharázy z testu EGD disacharidázy a genetického testu. Tato studie se bude skládat ze screeningové návštěvy, zaváděcího období, základní návštěvy, léčebného období a následné návštěvy.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
312

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Spojené státy, 33146
        • Kidz Medical
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Orlando Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Center for Digestive Health Care, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Baltimore
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
        • GI Associates
      • Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
        • Happy Tummies
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14225
        • WNY Pediatric Gastroenterology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
        • Measurable Outcomes Research
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
        • Prisma Health
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 32963
        • GI For Kids, PLLC
    • Texas
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79902
        • Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79925
        • Pediatric GI of El Paso, LLC
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • McGovern Medical School of UT Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty s dokumentovanými hladinami disacharidázového testu laktázy, sacharázy, maltázy a palatinázy prostřednictvím EGD disacharidázového testu (DA) provedeného ne více než 1 rok před zařazením s normální histologickou interpretací. Způsobilé subjekty budou zařazeny do následujících studijních skupin na základě jejich zdokumentované úrovně sacharózy.
  • DA sacharáza < 25 (n=500)
  • DA sacharóza 25-35 (n=500)
  • DA sacharáza >55 (n=100)
  • Podle uvážení zkoušejícího je subjekt podezřelý z CSID a má alespoň jeden příznak průjmu, bolesti břicha, plynatosti/nadýmání, nevolnosti nebo borborygmi alespoň 3x týdně po dobu posledních 3 měsíců nebo déle.
  • Subjekt nebo rodič/opatrovník musí poskytnout informovaný souhlas/souhlas před provedením jakýchkoli postupů studie.
  • Subjekt je rezidentem USA.
  • Subjektem je muž nebo žena ve věku od 6 měsíců do 17 let.
  • Subjekt/rodič nebo opatrovník je ochoten a schopen dokončit nezbytné studijní postupy včetně dodržování studijních pokynů, vyplňování elektronických dotazníků prostřednictvím osobního mobilního zařízení, účasti na studijních návštěvách a podle úsudku zkoušejícího je dostatečně stabilní, aby se mohl studie zúčastnit.
  • Subjekt/rodič nebo zákonný zástupce musí být schopen číst anglický jazyk nebo mu rozumět.
  • Subjekt nebo rodič/zákonný zástupce musí mít vlastní zařízení Android nebo Apple pro BYOD.

Kritéria vyloučení:

  • Kojící nebo březí ženy.
  • Subjekty s alergií na sacharózu, kvasinky, papain nebo glycerol.
  • Subjekty s příčinami bolesti břicha nebo změněnými střevními návyky jinými než CSID, jako je zánětlivé onemocnění střev, celiakie, eozinofilní gastrointestinální porucha, pankreatitida nebo gastrointestinální krvácení.
  • Subjekty s anamnézou diabetes mellitus.
  • Subjekty s nedávným horečnatým onemocněním (5 dní před studií).
  • Subjekty, které nemají mentální kapacitu porozumět studijním požadavkům a nejsou schopny je splnit.
  • Subjekt měl v posledních 6 měsících závažné fyzické nebo psychiatrické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího ovlivnilo schopnost subjektu dokončit studii.
  • Subjekt již dříve používal Sucraid®.
  • Subjekt má nekontrolované systematické onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Single Arm Open Labeled Commercial Sucraid
Všichni jedinci dokončí 7denní léčebné období otevřeného komerčního Sucraidu schváleného FDA.
Biologický: Sucraid (sakrozidáza) perorální roztok 8500 IU/ml
Sucraid je světle žlutý až bezbarvý, čirý roztok glycerolu, vody a kyseliny citrónové s příjemnou sladkou chutí. Každý mililitr přípravku Sucraid obsahuje 8 500 IU enzymu sakrosidázy, aktivní složky.
Ostatní jména:
  • Sakrosidáza
  • Sucraid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinky léčby přípravkem Sucraid® na gastrointestinální symptomy u subjektů s nízkými, středními a normálními hladinami sacharidázy v testu disacharidázy z esofagogastroduodenoscopy (EGD).
Časové okno: Po 7denním zaváděcím období plus 7denním období léčby.
Primárním koncovým bodem bude rozdíl pozorovaný mezi průměrným skóre závažnosti/frekvence symptomů během 7denního léčebného období a 7denního zaváděcího období, jak bylo stanoveno v denním dotazníku symptomů pomocí stupnice od 0 do 5 nebo více.
Po 7denním zaváděcím období plus 7denním období léčby.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prozkoumejte vztah mezi známými genetickými CSID mutacemi a aktivitami sacharázy prostřednictvím (EGD) disacharidázového testu (nízká, střední a normální).
Časové okno: Až 2 roky
Počet a procento subjektů s genetickými CSID mutacemi bude také vyšetřeno ve studijní skupině s nízkou, střední a normální sacharózou.
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
QOL Medical, LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. září 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SSDXP-13

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení