Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

7-dages forsøg med Sucraid til lindring af CSID-symptomer hos forsøgspersoner med lave, moderate og normale sucraseniveauer

17. marts 2025 opdateret af: QOL Medical, LLC

Evaluering af en 7-dages terapeutisk forsøgsdosis af Commercial Sucraid® (Sacrosidase) oral opløsning til lindring af medfødt sucrase-isomaltase-mangel (CSID) symptomer hos pædiatriske forsøgspersoner med lave, moderate og normale sucrase-niveauer

Dette er et fase 4, kun USA, multicenter-studie, der bruger en 7-dages terapeutisk responsdosis (TRD) af kommerciel Sucraid® til at vurdere behandlingens respons hos 1100 symptomatiske pædiatriske (6 måneder til 17 år) forsøgspersoner med lav, moderat og normal sucraseaktivitet bestemt ved et disaccharidaseassay via EGD inden for 1 år efter screeningsbesøget. Denne undersøgelse vil også undersøge forholdet mellem kendte genetiske CSID-mutationer og sucrase-aktiviteter via (EGD) disaccharidase-assay (lav, moderat og normal).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 4-undersøgelse vil evaluere responsen på Sucraid® hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 6 måneder til 17 år med lav (< 25 µM/min/gram protein), moderat (25-35 µM/min/gram protein) og normal ( > 55 µM/min/gram protein) sucraseaktiviteter. Forsøgspersoner med et sucrase-niveau via disaccharidase-assay fra en EGD inden for 1 år efter informeret samtykke/samtykke, en normal histologisk fortolkning og efter investigatorens skøn, mindst ét ​​symptom på kulhydratmalfordøjelse (CMS) af postprandial diarré, mavesmerter, gas/oppustethed eller hastende afføring mindst 3 gange om ugen i de seneste 3 måneder eller mere vil være berettiget til at deltage i undersøgelsen. Denne undersøgelse vil også undersøge forholdet mellem tre grupper af sucraseniveauer fra EGD disaccharidase-assayet og den genetiske test. Denne undersøgelse vil bestå af et screeningsbesøg, indkøringsperiode, baselinebesøg, behandlingsperiode og opfølgningsbesøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
312

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forenede Stater, 33146
        • Kidz Medical
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Orlando Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Center for Digestive Health Care, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Baltimore
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Forenede Stater, 39232
        • GI Associates
      • Flowood, Mississippi, Forenede Stater, 39232
        • Happy Tummies
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14225
        • WNY Pediatric Gastroenterology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Measurable Outcomes Research
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
        • Prisma Health
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 32963
        • GI For Kids, PLLC
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79902
        • Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79925
        • Pediatric GI of El Paso, LLC
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • McGovern Medical School of UT Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med dokumenterede disaccharidase-assayniveauer af lactase, sucrase, maltase og palatinase via EGD disaccharidase-assay (DA) udførte ikke mere end 1 år før indskrivning med normal histologisk fortolkning. Støtteberettigede emner vil blive tilmeldt følgende studiegrupper baseret på deres dokumenterede sucrase-niveau.
  • DA Sucrase < 25 (n=500)
  • DA Sucrase 25-35 (n=500)
  • DA Sucrase >55 (n=100)
  • Efter investigatorens skøn er forsøgspersonen mistænkt for CSID og har mindst ét ​​symptom på diarré, mavesmerter, gas/oppustethed, kvalme eller borborygmi mindst 3 gange om ugen i de seneste 3 måneder eller mere.
  • Forsøgsperson eller forælder/værge skal give informeret samtykke/samtykke, før undersøgelsesprocedurer udføres.
  • Forsøgspersonen er bosiddende i USA.
  • Forsøgspersonen er en mand eller kvinde i alderen 6 måneder til 17 år.
  • Forsøgsperson/forælder eller værge er villig til og i stand til at gennemføre nødvendige undersøgelsesprocedurer, herunder at følge undersøgelsesinstruktioner, udfylde elektroniske spørgeskemaer via en personlig mobilenhed, deltage i undersøgelsesbesøg og, efter Investigators vurdering, er tilstrækkelig stabil til at deltage i undersøgelsen.
  • Emne/forælder eller værge skal kunne læse eller forstå det engelske sprog.
  • Forsøgsperson eller forælder/værge skal have deres egen Android- eller Apple-enhed til BYOD.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der ammer eller er gravide.
  • Personer med allergi over for saccharose, gær, papain eller glycerol.
  • Personer med andre årsager til mavesmerter eller ændrede afføringsvaner end CSID, såsom inflammatorisk tarmsygdom, cøliaki, eosinofil gastrointestinal lidelse, pancreatitis eller gastrointestinal blødning.
  • Personer med en historie med diabetes mellitus.
  • Forsøgspersoner med en nylig febril sygdom (5 dage før undersøgelsen).
  • Emner, der ikke har den mentale kapacitet til at forstå studiekravene og ikke er i stand til at overholde.
  • Forsøgspersonen har inden for de seneste 6 måneder haft en alvorlig fysisk eller psykiatrisk sygdom, som efter undersøgerens vurdering vil påvirke forsøgspersonens evne til at gennemføre forsøget.
  • Forsøgspersonen har tidligere brugt Sucraid®.
  • Personen har ukontrolleret systematisk sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Enkeltarm åbent mærket kommerciel Sucraid
Alle forsøgspersoner vil gennemføre en 7-dages behandlingsperiode med åbent mærket FDA godkendt kommerciel Sucraid.
Biologisk: Sucraid (sacrosidase) oral opløsning 8500 IE/ml
Sucraid er en bleggul til farveløs, klar opløsning af glycerol, vand og citronsyre med en behagelig, sød smag. Hver milliliter Sucraid indeholder 8.500 IE af enzymet sacrosidase, den aktive ingrediens.
Andre navne:
  • Sacrosidase
  • Sucraid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekter af Sucraid®-behandling på gastrointestinale symptomer hos personer med lave, moderate og normale disaccharidase-assay-sucraseniveauer fra en esophagogastroduodenoskopi (EGD).
Tidsramme: Efter 7-dages indkøringsperiode plus 7-dages behandlingsperiode.
Det primære endepunkt vil være forskellen, der observeres mellem den gennemsnitlige symptomsværheds-/frekvensscore i løbet af 7-dages behandlingsperioden og den 7-dages indkøringsperiode som bestemt af det daglige symptomspørgeskema ved hjælp af en skala fra 0 til 5 eller mere.
Efter 7-dages indkøringsperiode plus 7-dages behandlingsperiode.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udforsk forholdet mellem kendte genetiske CSID-mutationer og sucrase-aktiviteter via (EGD) disaccharidase-assay (lav, moderat og normal).
Tidsramme: Op til 2 år
Antallet og procentdelen af ​​forsøgspersoner med genetiske CSID-mutationer vil også blive undersøgt i undersøgelsesgrupper med lav, moderat og normal sucrase.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
QOL Medical, LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SSDXP-13

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger