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7-Tage-Versuch mit Sucraid zur Linderung von CSID-Symptomen bei Patienten mit niedrigem, mittlerem und normalem Sucrasespiegel

17. März 2025 aktualisiert von: QOL Medical, LLC

Bewertung einer 7-tägigen therapeutischen Versuchsdosis von kommerzieller oraler Sucraid® (Sacrosidase)-Lösung zur Linderung von Symptomen eines angeborenen Sucrase-Isomaltase-Mangels (CSID) bei pädiatrischen Patienten mit niedrigem, mittlerem und normalem Sucrasespiegel

Dies ist eine multizentrische Phase-4-Studie nur in den USA, bei der eine 7-tägige therapeutische Ansprechdosis (TRD) von kommerziellem Sucraid® verwendet wurde, um das Ansprechen auf die Behandlung bei 1100 symptomatischen pädiatrischen Probanden (6 Monate bis 17 Jahre alt) mit niedrigem, moderate und normale Sucrase-Aktivität, bestimmt durch einen Disaccharidase-Assay über EGD innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening-Besuch. Diese Studie wird auch die Beziehung zwischen bekannten genetischen CSID-Mutationen und Sucrase-Aktivitäten mittels (EGD)-Disaccharidase-Assay (niedrig, mäßig und normal) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-4-Studie wird das Ansprechen auf Sucraid® bei pädiatrischen Probanden im Alter von 6 Monaten bis 17 Jahren mit niedrigem (< 25 µM/min/g Protein), mäßigem (25-35 µM/min/g Protein) und normalem ( > 55 µM/min/Gramm Protein) Sucrase-Aktivitäten. Probanden mit einem Sucrase-Spiegel mittels Disaccharidase-Assay aus einer EGD innerhalb von 1 Jahr nach Einverständniserklärung/Zustimmung, einer normalen histologischen Interpretation und nach Ermessen des Prüfarztes mindestens einem Symptom einer Kohlenhydrat-Maldigestion (CMS) von postprandialem Durchfall, Bauchschmerzen, Gas/Blähungen oder Defäkationsdrang mindestens 3 Mal pro Woche für die letzten 3 Monate oder länger sind für die Studienteilnahme berechtigt. Diese Studie wird auch die Beziehung zwischen drei Gruppen von Sucrasespiegeln aus dem EGD-Disaccharidase-Assay und dem Gentest untersuchen. Diese Studie besteht aus einem Screening-Besuch, einer Einlaufphase, einem Baseline-Besuch, einer Behandlungsphase und einem Folgebesuch.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
312

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Vereinigte Staaten, 33146
        • Kidz Medical
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Orlando Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Center for Digestive Health Care, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland Baltimore
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39232
        • GI Associates
      • Flowood, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39232
        • Happy Tummies
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14225
        • WNY Pediatric Gastroenterology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
        • Measurable Outcomes Research
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29615
        • Prisma Health
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 32963
        • GI For Kids, PLLC
    • Texas
      • El Paso, Texas, Vereinigte Staaten, 79902
        • Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
      • El Paso, Texas, Vereinigte Staaten, 79925
        • Pediatric GI of El Paso, LLC
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • McGovern Medical School of UT Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden mit dokumentierten Disaccharidase-Assay-Spiegeln von Laktase, Sucrase, Maltase und Palatinase über einen EGD-Disaccharidase-Assay (DA), der nicht mehr als 1 Jahr vor der Aufnahme mit normaler histologischer Interpretation durchgeführt wurde. Berechtigte Fächer werden basierend auf ihrem dokumentierten Sucrase-Niveau in die folgenden Studiengruppen eingeschrieben.
  • DA Sukrase < 25 (n=500)
  • DA Sucrase 25-35 (n=500)
  • DA Sukrase >55 (n=100)
  • Nach Ermessen des Prüfarztes besteht der Verdacht auf CSID und mindestens ein Symptom von Durchfall, Bauchschmerzen, Blähungen, Übelkeit oder Borborygmi mindestens 3x pro Woche in den letzten 3 Monaten oder länger.
  • Proband oder Elternteil/Erziehungsberechtigter müssen vor der Durchführung von Studienverfahren eine Einverständniserklärung/Zustimmung erteilen.
  • Das Subjekt ist ein US-Bürger.
  • Das Subjekt ist männlich oder weiblich im Alter von 6 Monaten bis 17 Jahren.
  • Der Proband / Elternteil oder Erziehungsberechtigte ist bereit und in der Lage, die erforderlichen Studienverfahren durchzuführen, einschließlich der Befolgung der Studienanweisungen, des Ausfüllens elektronischer Fragebögen über ein persönliches mobiles Gerät, der Teilnahme an Studienbesuchen und nach Einschätzung des Ermittlers ausreichend stabil, um an der Studie teilzunehmen.
  • Subjekt/Elternteil oder Erziehungsberechtigter müssen in der Lage sein, die englische Sprache zu lesen oder zu verstehen.
  • Betreff oder Elternteil/Erziehungsberechtigter müssen über ein eigenes Android- oder Apple-Gerät für BYOD verfügen.

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die stillen oder schwanger sind.
  • Personen mit Allergie gegen Saccharose, Hefe, Papain oder Glycerin.
  • Patienten mit anderen Ursachen für Bauchschmerzen oder veränderten Stuhlgewohnheiten als CSID, wie z. B. entzündliche Darmerkrankung, Zöliakie, eosinophile gastrointestinale Störung, Pankreatitis oder gastrointestinale Blutung.
  • Patienten mit Diabetes mellitus in der Vorgeschichte.
  • Probanden mit einer kürzlich aufgetretenen fieberhaften Erkrankung (5 Tage vor der Studie).
  • Probanden, die nicht über die geistige Kapazität verfügen, die Studienanforderungen zu verstehen, und nicht in der Lage sind, diese einzuhalten.
  • Der Proband hat innerhalb der letzten 6 Monate eine schwere körperliche oder psychiatrische Erkrankung erlitten, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen würde, die Studie abzuschließen.
  • Das Subjekt hat zuvor Sucraid® verwendet.
  • Das Subjekt hat eine unkontrollierte systematische Krankheit.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Einarmiger, offen beschrifteter kommerzieller Sucraid
Alle Probanden absolvieren eine 7-tägige Behandlungsphase mit offenem, von der FDA zugelassenem kommerziellem Sucraid.
Biologisch: Sucraid (Sacrosidase) Lösung zum Einnehmen 8500 IE/ml
Sucraid ist eine blassgelbe bis farblose, klare Lösung aus Glycerin, Wasser und Zitronensäure mit einem angenehmen, süßen Geschmack. Jeder Milliliter Sucraid enthält 8.500 IE des Enzyms Sacrosidase, dem Wirkstoff.
Andere Namen:
  • Sacrosidase
  • Sucraid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auswirkungen der Sucraid®-Behandlung auf gastrointestinale Symptome bei Patienten mit niedrigen, mäßigen und normalen Sucrase-Spiegeln im Disaccharidase-Assay aus einer Ösophagogastroduodenoskopie (EGD).
Zeitfenster: Nach 7-tägiger Einlaufzeit plus 7-tägiger Behandlungszeit.
Der primäre Endpunkt ist die beobachtete Differenz zwischen dem durchschnittlichen Symptomschwere-/Häufigkeits-Score während der 7-tägigen Behandlungsphase und der 7-tägigen Einlaufphase, wie durch den Daily Symptom Questionnaire unter Verwendung einer Skala von 0 bis 5 oder mehr bestimmt.
Nach 7-tägiger Einlaufzeit plus 7-tägiger Behandlungszeit.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Untersuchen Sie die Beziehung zwischen bekannten genetischen CSID-Mutationen und Sucrase-Aktivitäten mittels (EGD)-Disaccharidase-Assay (niedrig, mittel und normal).
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Die Anzahl und der Prozentsatz der Patienten mit genetischen CSID-Mutationen werden auch in Studiengruppen mit niedrigem, mittlerem und normalem Zuckergehalt untersucht.
Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
QOL Medical, LLC

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
18. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
18. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. März 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SSDXP-13

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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