Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Prova di 7 giorni di Sucraid per alleviare i sintomi CSID in soggetti con livelli di saccarasi bassi, moderati e normali

17 marzo 2025 aggiornato da: QOL Medical, LLC

Valutazione di una dose di prova terapeutica di 7 giorni di soluzione orale commerciale Sucraid® (Sacrosidase) per alleviare i sintomi di carenza congenita di saccarasi-isomaltasi (CSID) in soggetti pediatrici con livelli di saccarasi bassi, moderati e normali

Questo è uno studio multicentrico di fase 4, esclusivamente negli Stati Uniti, che utilizza una dose di risposta terapeutica (TRD) di 7 giorni di Sucraid® commerciale per valutare la risposta al trattamento in 1100 soggetti pediatrici sintomatici (da 6 mesi a 17 anni) con basso, attività della saccarasi moderata e normale determinata da un test della disaccaridasi tramite EGD entro 1 anno dalla visita di screening. Questo studio esplorerà anche la relazione tra le mutazioni genetiche CSID note e le attività della sucrasi tramite il dosaggio della disaccaridasi (EGD) (basso, moderato e normale).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 4 valuterà la risposta a Sucraid® in soggetti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e 17 anni con basso (< 25 µM/min/grammo di proteine), moderato (25-35 µM/min/grammo di proteine) e normale ( > 55 µM/min/grammo di proteina) attività saccarasi. Soggetti con un livello di saccarasi tramite dosaggio della disaccaridasi da un EGD entro 1 anno dal consenso/assenso informato, una normale interpretazione istologica e, a discrezione dello sperimentatore, almeno un sintomo di cattiva digestione dei carboidrati (CMS) di diarrea postprandiale, dolore addominale, urgenza di gas/gonfiore o defecazione almeno 3 volte a settimana negli ultimi 3 mesi o più saranno idonei per la partecipazione allo studio. Questo studio esplorerà anche la relazione tra tre gruppi di livelli di saccarasi dal dosaggio della disaccaridasi EGD e il test genetico. Questo studio consisterà in una visita di screening, un periodo di rodaggio, una visita di riferimento, un periodo di trattamento e una visita di follow-up.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
312

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Stati Uniti, 33146
        • Kidz Medical
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Orlando Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Center for Digestive Health Care, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Baltimore
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
        • GI Associates
      • Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
        • Happy Tummies
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Atlantic Health System
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14225
        • WNY Pediatric Gastroenterology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Measurable Outcomes Research
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Prisma Health
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 32963
        • GI For Kids, PLLC
    • Texas
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79902
        • Newco 3A Research,LLC DBA 3A Research
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79925
        • Pediatric GI of El Paso, LLC
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • McGovern Medical School of UT Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con livelli di lattasi, sucrasi, maltasi e palatinasi documentati tramite il test della disaccaridasi (DA) EGD eseguito non più di 1 anno prima dell'arruolamento con normale interpretazione istologica. I soggetti idonei verranno arruolati nei seguenti gruppi di studio in base al loro livello di saccarasi documentato.
  • DA Sucrasi < 25 (n=500)
  • DA Sucrasi 25-35 (n=500)
  • DA Sucrasi >55 (n=100)
  • A discrezione dello sperimentatore, il soggetto è sospettato di CSID e presenta almeno un sintomo di diarrea, dolore addominale, gas/gonfiore, nausea o borborigmi almeno 3 volte a settimana negli ultimi 3 mesi o più.
  • Il soggetto o il genitore/tutore deve fornire il consenso/assenso informato prima che venga eseguita qualsiasi procedura dello studio.
  • Il soggetto è residente negli Stati Uniti.
  • Il soggetto è maschio o femmina, di età compresa tra 6 mesi e 17 anni.
  • Il soggetto/genitore o tutore è disposto e in grado di completare le procedure di studio necessarie, tra cui seguire le istruzioni dello studio, completare questionari elettronici tramite un dispositivo mobile personale, partecipare alle visite di studio e, a giudizio dello Sperimentatore, è sufficientemente stabile per partecipare allo studio.
  • Il soggetto/genitore o tutore deve essere in grado di leggere o comprendere la lingua inglese.
  • Il soggetto o il genitore/tutore deve disporre del proprio dispositivo Android o Apple per il BYOD.

Criteri di esclusione:

  • Donne in allattamento o in gravidanza.
  • Soggetti con allergia al saccarosio, al lievito, alla papaina o al glicerolo.
  • Soggetti con cause di dolore addominale o abitudini intestinali alterate diverse da CSID come malattia infiammatoria intestinale, malattia celiaca, disturbo gastrointestinale eosinofilo, pancreatite o sanguinamento gastrointestinale.
  • Soggetti con una storia di diabete mellito.
  • Soggetti con una recente malattia febbrile (5 giorni prima dello studio).
  • Soggetti che non hanno la capacità mentale di comprendere i requisiti dello studio e non sono in grado di conformarsi.
  • - Il soggetto ha una grave malattia fisica o psichiatrica negli ultimi 6 mesi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influenzerebbe la capacità del soggetto di completare lo studio.
  • Il soggetto ha precedentemente utilizzato Sucraid®.
  • Il soggetto ha una malattia sistematica incontrollata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sucraid commerciale con etichetta aperta a braccio singolo
Tutti i soggetti completeranno un periodo di trattamento di 7 giorni con Sucraid commerciale approvato dalla FDA in aperto.
Biologico: Sucraid (sacrosidasi) Soluzione orale 8500 IU/mL
Sucraid è una soluzione limpida di glicerolo, acqua e acido citrico, dal giallo pallido all'incolore, dal sapore dolce e gradevole. Ogni millilitro di Sucraid contiene 8.500 UI dell'enzima sacrosidasi, il principio attivo.
Altri nomi:
  • Sacrosidasi
  • Sucraide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti del trattamento con Sucraid® sui sintomi gastrointestinali in soggetti con livelli di saccarasi del dosaggio della disaccaridasi bassi, moderati e normali da un'esofagogastroduodenoscopia (EGD).
Lasso di tempo: Dopo il periodo di rodaggio di 7 giorni più il periodo di trattamento di 7 giorni.
L'endpoint primario sarà la differenza osservata tra il punteggio medio di gravità/frequenza dei sintomi durante il periodo di trattamento di 7 giorni e il periodo di run-in di 7 giorni come determinato dal Daily Symptom Questionnaire utilizzando una scala da 0 a 5 o più.
Dopo il periodo di rodaggio di 7 giorni più il periodo di trattamento di 7 giorni.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esplora la relazione tra le mutazioni genetiche CSID note e le attività della sucrasi tramite il test della disaccaridasi (EGD) (basso, moderato e normale).
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Il numero e la percentuale di soggetti con mutazioni genetiche CSID saranno esaminati anche nel gruppo di studio sucrasi basso, moderato e normale.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
QOL Medical, LLC

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Weng Tao, M.D., Ph. D, QOL Medical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
18 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
18 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SSDXP-13

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni