Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící KB407 pro léčbu cystické fibrózy

1. května 2026 aktualizováno: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Studie fáze 1 inhalovaného KB407, replikačně defektního, neintegrujícího vektoru exprimujícího transmembránový regulátor vodivosti lidské cystické fibrózy, pro léčbu cystické fibrózy

Tato studie bude hodnotit bezpečnost a snášenlivost vzestupných dávek nebulizovaného KB407 u dospělých s cystickou fibrózou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • University of Florida, Gainesville
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jorge Lascano, MD
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Nábor
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karen Miller, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Spojené státy, 60093
        • Nábor
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
        • Nábor
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10028
        • Nábor
        • Northwell Health Physicians
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt si musí přečíst, porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu schválený institucionální revizní radou/etickou komisí (IRB/IEC) a musí být schopen a ochoten dodržovat studijní postupy a pokyny.
  2. Subjekty ve věku 18 let nebo starší v době informovaného souhlasu

  3. Potvrzená diagnóza CF definovaná klinickými známkami a symptomy CF a alespoň jedním z následujících:

    • Historická hodnota chloridu potu >60 mmol/l
    • Dvě kopie nemoci způsobující mutaci v genu CFTR
  4. Klinicky stabilní podle názoru zkoušejícího
  5. Procento předpokládané FEV1 ≥ 50 % a ≤ 100 % předpokládané normální hodnoty pro věk, pohlaví a výšku při screeningu
  6. Klidová saturace kyslíkem ≥92 % na vzduchu v místnosti při screeningu

Kritéria vyloučení:

  1. Zahájení jakékoli nové chronické terapie (např. modulátor CFTR, hypertonický fyziologický roztok, inhalační antibiotikum) nebo jakákoli změna chronické terapie (s výjimkou substituční terapie pankreatickými enzymy) během 28 dnů před první dávkou
  2. Pouze kohorta 3: Přijímání léčby pomocí modulátoru CFTR (např. ivakaftor, lumakaftor/ivakaftor, tezacaftor/ivakaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor). Pacienti s předchozí léčbou modulátorem CFTR se mohou zúčastnit, pokud byla léčba přerušena z lékařsky indikovaných důvodů, alespoň 28 dní před první dávkou
  3. Hospitalizace, sinopulmonální infekce, exacerbace CF nebo jiná klinicky významná infekce nebo onemocnění 14 dní před první dávkou, která podle názoru zkoušejícího může zkreslit výsledky studie
  4. Léčba infekce Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa nebo nontuberculosis Mycobacteria během 3 měsíců před první dávkou
  5. Účast v jiné klinické studii nebo léčbě zkoumanou látkou 30 dní nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před první dávkou
  6. Transplantace solidních orgánů v anamnéze nebo na seznamu
  7. Jakýkoli stav (včetně anamnézy nebo současných důkazů o zneužívání látek nebo závislosti, nekontrolovaném astmatu nebo je považován za imunokompromitovaný), který by podle názoru zkoušejícího ovlivnil schopnost subjektu dokončit všechny postupy a/nebo pozice související se studií další riziko pro hodnocení bezpečnosti KB407
  8. Aktivní orální herpetická infekce 30 dní před první dávkou
  9. Dostal vakcínu během 72 hodin před první dávkou nebo má plánované očkování během období léčby
  10. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  11. Subjekt, který není ochoten dodržovat požadavky na antikoncepci podle protokolu
  12. Klinicky významné abnormality hematologického nebo chemického testování při screeningu, o kterých se zkoušející domnívá, že mohou narušovat hodnocení bezpečnosti a/nebo účinnosti studijní léčby
  13. Subjekt má známou přecitlivělost na inhalovaný glycerol
  14. Je známo, že subjekt nesplňuje požadavky protokolu studie nebo je nepravděpodobné, že by podle názoru zkoušejícího splnil požadavky protokolu studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1 (otevřený štítek)
Jediná správa KB407
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně defektní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
Experimentální: Kohorta 2 (otevřený štítek)
Dvě administrace KB407
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně defektní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
Experimentální: Kohorta 3 (otevřený štítek)
Čtyři administrace KB407
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně defektní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
Experimentální: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně defektní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Časové okno: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Časové okno: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Krystal Biotech, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KB407-02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení