Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící KB407 pro léčbu cystické fibrózy

1. května 2026 aktualizováno: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Studie fáze 1 inhalovaného KB407, replikačně defektního, neintegrujícího vektoru exprimujícího transmembránový regulátor vodivosti lidské cystické fibrózy, pro léčbu cystické fibrózy

Tato studie bude hodnotit bezpečnost a snášenlivost vzestupných dávek nebulizovaného KB407 u dospělých s cystickou fibrózou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • University of Florida, Gainesville
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jorge Lascano, MD
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Nábor
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karen Miller, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Spojené státy, 60093
        • Nábor
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
        • Nábor
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10028
        • Nábor
        • Northwell Health Physicians
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt si musí přečíst, porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu schválený institucionální revizní radou/etickou komisí (IRB/IEC) a musí být schopen a ochoten dodržovat studijní postupy a pokyny.
  2. Subjekty ve věku 18 let nebo starší v době informovaného souhlasu

  3. Potvrzená diagnóza CF definovaná klinickými známkami a symptomy CF a alespoň jedním z následujících:

    • Historická hodnota chloridu potu >60 mmol/l
    • Dvě kopie nemoci způsobující mutaci v genu CFTR
  4. Klinicky stabilní podle názoru zkoušejícího
  5. Procento předpokládané FEV1 ≥ 50 % a ≤ 100 % předpokládané normální hodnoty pro věk, pohlaví a výšku při screeningu
  6. Klidová saturace kyslíkem ≥92 % na vzduchu v místnosti při screeningu

Kritéria vyloučení:

  1. Zahájení jakékoli nové chronické terapie (např. modulátor CFTR, hypertonický fyziologický roztok, inhalační antibiotikum) nebo jakákoli změna chronické terapie (s výjimkou substituční terapie pankreatickými enzymy) během 28 dnů před první dávkou
  2. Pouze kohorta 3: Přijímání léčby pomocí modulátoru CFTR (např. ivakaftor, lumakaftor/ivakaftor, tezacaftor/ivakaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor). Pacienti s předchozí léčbou modulátorem CFTR se mohou zúčastnit, pokud byla léčba přerušena z lékařsky indikovaných důvodů, alespoň 28 dní před první dávkou
  3. Hospitalizace, sinopulmonální infekce, exacerbace CF nebo jiná klinicky významná infekce nebo onemocnění 14 dní před první dávkou, která podle názoru zkoušejícího může zkreslit výsledky studie
  4. Léčba infekce Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa nebo nontuberculosis Mycobacteria během 3 měsíců před první dávkou
  5. Účast v jiné klinické studii nebo léčbě zkoumanou látkou 30 dní nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před první dávkou
  6. Transplantace solidních orgánů v anamnéze nebo na seznamu
  7. Jakýkoli stav (včetně anamnézy nebo současných důkazů o zneužívání látek nebo závislosti, nekontrolovaném astmatu nebo je považován za imunokompromitovaný), který by podle názoru zkoušejícího ovlivnil schopnost subjektu dokončit všechny postupy a/nebo pozice související se studií další riziko pro hodnocení bezpečnosti KB407
  8. Aktivní orální herpetická infekce 30 dní před první dávkou
  9. Dostal vakcínu během 72 hodin před první dávkou nebo má plánované očkování během období léčby
  10. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  11. Subjekt, který není ochoten dodržovat požadavky na antikoncepci podle protokolu
  12. Klinicky významné abnormality hematologického nebo chemického testování při screeningu, o kterých se zkoušející domnívá, že mohou narušovat hodnocení bezpečnosti a/nebo účinnosti studijní léčby
  13. Subjekt má známou přecitlivělost na inhalovaný glycerol
  14. Je známo, že subjekt nesplňuje požadavky protokolu studie nebo je nepravděpodobné, že by podle názoru zkoušejícího splnil požadavky protokolu studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1 (otevřený štítek)
Jediná správa KB407
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně defektní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
Experimentální: Kohorta 2 (otevřený štítek)
Dvě administrace KB407
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně defektní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
Experimentální: Kohorta 3 (otevřený štítek)
Čtyři administrace KB407
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně defektní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR
Experimentální: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologický: KB407 (nebulizace)
Nebulizovaný roztok KB407, replikačně defektní HSV-1 exprimující plnou délku lidského CFTR

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Časové okno: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Časové okno: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Krystal Biotech, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

17. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KB407-02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na KB407 (nebulizace)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit