Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der vurderer KB407 til behandling af cystisk fibrose

1. maj 2026 opdateret af: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Et fase 1-studie af inhaleret KB407, en replikationsdefekt, ikke-integrerende vektor, der udtrykker human cystisk fibrose transmembran konduktansregulator, til behandling af cystisk fibrose

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerhed og tolerabilitet af stigende doser af forstøvet KB407 hos voksne med cystisk fibrose.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida, Gainesville
        • Ledende efterforsker:
          • Jorge Lascano, MD
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Rekruttering
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Ledende efterforsker:
          • Karen Miller, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Forenede Stater, 60093
        • Rekruttering
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forenede Stater, 10532
        • Rekruttering
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Ledende efterforsker:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10028
        • Rekruttering
        • Northwell Health Physicians
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Rekruttering
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen skal have læst, forstået og underskrevet en Informed Consent Form (IRB/IEC) godkendt af et Institutional Review Board/Ethics Committee og skal være i stand til og villig til at følge undersøgelsesprocedurer og instruktioner
  2. Forsøgspersoner på 18 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke

  3. En bekræftet diagnose af CF som defineret af kliniske tegn og symptomer på CF og mindst én af følgende:

    • En historisk svedkloridværdi >60 mmol/L
    • To kopier af en sygdom, der forårsager mutation i CFTR-genet
  4. Klinisk stabil efter efterforskerens mening
  5. Procent forudsagt FEV1 ≥50 % og ≤100 % af den forudsagte normal for alder, køn og højde ved screening
  6. Hvilende iltmætning ≥92 % på rumluft ved screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Påbegyndelse af enhver ny kronisk terapi (f.eks. CFTR-modulator, hypertonisk saltvand, inhaleret antibiotika) eller enhver ændring i kronisk terapi (eksklusive pancreasenzymerstatningsterapi) inden for 28 dage før den første dosis
  2. Kun kohorte 3: Modtager behandling med en CFTR-modulator (f.eks. ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Patienter med en tidligere behandlingshistorie med CFTR-modulatorterapi er berettiget til at deltage, hvis behandlingen er blevet afbrudt af medicinsk indicerede årsager, mindst 28 dage før den første dosis
  3. Hospitalsindlæggelse, sinopulmonal infektion, CF-eksacerbation eller anden klinisk signifikant infektion eller sygdom 14 dage før den første dosis, som efter investigators mening kan forvirre undersøgelsesresultaterne
  4. Behandling for Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa eller Nontuberculosis Mycobacteria-infektion inden for 3 måneder før den første dosis
  5. Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse eller behandling med et forsøgsmiddel 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før den første dosis
  6. Historie om eller opført for solid organtransplantation
  7. Enhver tilstand (herunder en historie eller aktuelt bevis på stofmisbrug eller afhængighed, ukontrolleret astma eller anses for at være immunkompromitteret), som efter efterforskerens mening ville påvirke en forsøgspersons evne til at gennemføre alle undersøgelsesrelaterede procedurer og/eller stillinger en yderligere risiko for vurderingen af ​​sikkerheden af ​​KB407
  8. En aktiv oral herpesinfektion 30 dage før den første dosis
  9. Har modtaget en vaccine inden for 72 timer før første dosis eller har en planlagt vaccination i behandlingsperioden
  10. Kvinder, der er gravide eller ammer
  11. Person, der ikke er villig til at overholde præventionskravene pr. protokol
  12. Klinisk signifikante abnormiteter af hæmatologi eller kemitest ved screening, som efterforskeren mener kan interferere med vurderingen af ​​sikkerhed og/eller effektivitet af undersøgelsesbehandlingen
  13. Personen har en kendt overfølsomhed over for inhaleret glycerol
  14. Forsøgspersonen er kendt for at være ikke-kompatibel eller sandsynligvis ikke overholde kravene i undersøgelsesprotokollen efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1 (åben etiket)
En enkelt administration af KB407
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsdefekt HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR
Eksperimentel: Kohorte 2 (åben etiket)
To administrationer af KB407
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsdefekt HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR
Eksperimentel: Kohorte 3 (åben etiket)
Fire administrationer af KB407
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsdefekt HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR
Eksperimentel: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsdefekt HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Tidsramme: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Tidsramme: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Krystal Biotech, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. august 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KB407-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger