Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające KB407 w leczeniu mukowiscydozy

1 maja 2026 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Badanie fazy 1 wziewnego KB407, wadliwego pod względem replikacji, nieintegrującego wektora wyrażającego ludzki regulator przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy, do leczenia mukowiscydozy

To badanie oceni bezpieczeństwo i tolerancję rosnących dawek nebulizowanego KB407 u dorosłych z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida, Gainesville
        • Główny śledczy:
          • Jorge Lascano, MD
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Rekrutacyjny
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Główny śledczy:
          • Karen Miller, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 60093
        • Rekrutacyjny
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone, 10532
        • Rekrutacyjny
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Główny śledczy:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10028
        • Rekrutacyjny
        • Northwell Health Physicians
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik musi przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Komitet ds. Etyki (IRB/IEC) oraz musi być w stanie i chcieć postępować zgodnie z procedurami i instrukcjami badania
  2. Osoby w wieku 18 lat lub starsze w momencie wyrażenia świadomej zgody

  3. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy określone na podstawie klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych mukowiscydozy oraz co najmniej jednego z poniższych:

    • Historyczna wartość chlorków w pocie > 60 mmol/l
    • Dwie kopie choroby powodującej mutację w genie CFTR
  4. W opinii Badacza stabilny klinicznie
  5. Procent wartości należnej FEV1 ≥50% i ≤100% wartości należnej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego
  6. Spoczynkowe nasycenie tlenem ≥92% w powietrzu pokojowym podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. modulator CFTR, sól fizjologiczna hipertoniczna, antybiotyk wziewny) lub jakakolwiek zmiana w terapii przewlekłej (z wyłączeniem terapii zastępczej enzymami trzustkowymi) w ciągu 28 dni przed podaniem pierwszej dawki
  2. Tylko kohorta 3: otrzymujący leczenie modulatorem CFTR (np. iwakaftorem, lumakaftorem/iwakaftorem, tezakaftorem/iwakaftorem, eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem). Pacjenci, którzy w przeszłości byli leczeni terapią modulatorem CFTR, kwalifikują się do udziału, jeśli leczenie zostało przerwane z przyczyn medycznych, co najmniej 28 dni przed pierwszą dawką
  3. Hospitalizacja, zakażenie zatokowo-płucne, zaostrzenie mukowiscydozy lub inne istotne klinicznie zakażenie lub choroba 14 dni przed podaniem pierwszej dawki, które zdaniem badacza mogą zafałszować wyniki badania
  4. Leczenie infekcji Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa lub Nontuberculosis Mycobacteria w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki
  5. Udział w innym badaniu klinicznym lub leczeniu badanym środkiem 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed podaniem pierwszej dawki
  6. Historia lub lista przeszczepów narządów miąższowych
  7. Każdy stan (w tym historia lub obecne dowody nadużywania lub uzależnienia od substancji, niekontrolowana astma lub uważana za obniżoną odporność), który w opinii badacza miałby wpływ na zdolność osoby badanej do ukończenia wszystkich procedur i/lub pozycji związanych z badaniem dodatkowe ryzyko dla oceny bezpieczeństwa KB407
  8. Czynne zakażenie opryszczką jamy ustnej 30 dni przed podaniem pierwszej dawki
  9. Otrzymał szczepionkę w ciągu 72 godzin przed pierwszą dawką lub ma zaplanowane szczepienie w okresie leczenia
  10. Kobiety w ciąży lub karmiące
  11. Podmiot, który nie chce przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole
  12. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach hematologicznych lub chemicznych podczas badania przesiewowego, które zdaniem badacza mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa i/lub skuteczności badanego leczenia
  13. Podmiot ma znaną nadwrażliwość na wziewną glicerol
  14. W opinii badacza wiadomo, że badany nie spełnia wymogów protokołu badania lub jest mało prawdopodobne, aby spełniał on wymagania protokołu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1 (otwarta próba)
Pojedyncza administracja KB407
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, HSV-1 z defektem replikacji, wykazujący ekspresję ludzkiego CFTR pełnej długości
Eksperymentalny: Kohorta 2 (otwarta próba)
Dwie administracje KB407
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, HSV-1 z defektem replikacji, wykazujący ekspresję ludzkiego CFTR pełnej długości
Eksperymentalny: Kohorta 3 (otwarta próba)
Cztery administracje KB407
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, HSV-1 z defektem replikacji, wykazujący ekspresję ludzkiego CFTR pełnej długości
Eksperymentalny: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, HSV-1 z defektem replikacji, wykazujący ekspresję ludzkiego CFTR pełnej długości

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Ramy czasowe: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Ramy czasowe: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Krystal Biotech, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • KB407-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami