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Eine Studie zur Bewertung von KB407 zur Behandlung von Mukoviszidose

1. Mai 2026 aktualisiert von: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Eine Phase-1-Studie mit inhaliertem KB407, einem replikationsdefekten, nicht integrierenden Vektor, der den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator für humane zystische Fibrose exprimiert, zur Behandlung von zystischer Fibrose

Diese Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosen von vernebeltem KB407 bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida, Gainesville
        • Hauptermittler:
          • Jorge Lascano, MD
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • Rekrutierung
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Hauptermittler:
          • Karen Miller, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 60093
        • Rekrutierung
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Vereinigte Staaten, 10532
        • Rekrutierung
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Hauptermittler:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10028
        • Rekrutierung
        • Northwell Health Physicians
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Proband muss eine vom Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/IEC) genehmigte Einverständniserklärung gelesen, verstanden und unterschrieben haben und in der Lage und bereit sein, Studienverfahren und Anweisungen zu befolgen
  2. Probanden, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sind

  3. Eine bestätigte CF-Diagnose, definiert durch klinische Anzeichen und Symptome von CF und mindestens eines der folgenden:

    • Ein historischer Schweißchloridwert >60 mmol/L
    • Zwei Kopien einer krankheitsverursachenden Mutation im CFTR-Gen
  4. Nach Ansicht des Prüfarztes klinisch stabil
  5. Prozent vorhergesagter FEV1 ≥ 50 % und ≤ 100 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe beim Screening
  6. Ruhesauerstoffsättigung ≥92 % der Raumluft beim Screening

Ausschlusskriterien:

  1. Beginn einer neuen chronischen Therapie (z. B. CFTR-Modulator, hypertone Kochsalzlösung, inhalatives Antibiotikum) oder jede Änderung der chronischen Therapie (ausgenommen Pankreasenzym-Ersatztherapie) innerhalb von 28 Tagen vor der ersten Dosis
  2. Nur Kohorte 3: Erhalten einer Behandlung mit einem CFTR-Modulator (z. B. Ivacaftor, Lumacaftor/Ivacaftor, Tezacaftor/Ivacaftor, Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor). Patienten mit einer Vorgeschichte einer Behandlung mit CFTR-Modulatoren sind zur Teilnahme berechtigt, wenn die Behandlung aus medizinisch angezeigten Gründen mindestens 28 Tage vor der ersten Dosis abgebrochen wurde
  3. Krankenhausaufenthalt, sinopulmonale Infektion, CF-Exazerbation oder andere klinisch signifikante Infektion oder Krankheit 14 Tage vor der ersten Dosis, die nach Meinung des Prüfarztes die Studienergebnisse verfälschen können
  4. Behandlung einer Infektion mit Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa oder Nontuberculosis Mycobacteria innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis
  5. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Behandlung mit einem Prüfpräparat 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor der ersten Dosis
  6. Vorgeschichte oder aufgeführt für eine solide Organtransplantation
  7. Jeder Zustand (einschließlich einer Vorgeschichte oder aktuellen Hinweise auf Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit, unkontrolliertes Asthma oder als immungeschwächt angesehen), der nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit eines Probanden beeinträchtigen würde, alle studienbezogenen Verfahren und/oder Posen zu absolvieren ein zusätzliches Risiko für die Sicherheitsbewertung von KB407
  8. Eine aktive orale Herpesinfektion 30 Tage vor der ersten Dosis
  9. Hat innerhalb von 72 Stunden vor der ersten Dosis einen Impfstoff erhalten oder hat während des Behandlungszeitraums eine geplante Impfung
  10. Frauen, die schwanger sind oder stillen
  11. Subjekt, das nicht bereit ist, die Verhütungsanforderungen gemäß Protokoll einzuhalten
  12. Klinisch signifikante Anomalien der hämatologischen oder chemischen Tests beim Screening, von denen der Prüfarzt glaubt, dass sie die Bewertung der Sicherheit und/oder Wirksamkeit der Studienbehandlung beeinträchtigen könnten
  13. Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen inhaliertes Glycerin
  14. Der Proband ist bekanntermaßen nicht konform oder wird die Anforderungen des Studienprotokolls nach Meinung des Ermittlers wahrscheinlich nicht erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1 (offenes Etikett)
Eine einzige Verwaltung von KB407
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsdefekten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert
Experimental: Kohorte 2 (offenes Etikett)
Zwei Verabreichungen von KB407
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsdefekten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert
Experimental: Kohorte 3 (offenes Label)
Vier Verabreichungen von KB407
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsdefekten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert
Experimental: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsdefekten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Zeitfenster: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Zeitfenster: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Krystal Biotech, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • KB407-02

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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