Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALXN1820 u dospělých účastníků s srpkovitou anémií (PHOENIX)

8. ledna 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, otevřená studie fáze 2a k vyhodnocení režimů vícenásobného dávkování subkutánního ALXN1820 u dospělých účastníků s srpkovitou anémií

Primárním cílem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost ALXN1820 SC (subkutánně) u účastníků s SCD (srpkovitá anémie).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
2

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33023
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza SCD (HbSS nebo HbSβ0-talasémie).
  • Tělesná hmotnost ≥ 40 kg (včetně) při screeningu.
  • Během léčby a po dobu až 6 měsíců po poslední dávce se musí řídit protokolem specifikovanými pokyny pro antikoncepci.
  • Hemoglobin mezi 5,5 a 10 g/dl při screeningu
  • Měli 1 až 10 VOC za posledních 12 měsíců.
  • Pacienti užívající hydroxymočovinu museli být na stabilní dávce ≥ 3 měsíce před poskytnutím informovaného souhlasu, bez předpokládané potřeby úpravy dávky během studie.
  • Pacienti budou očkováni vakcínou proti meningokokům MCV4 a séroskupiny B nejméně 14 dní před podáním dávky, pokud již nebyli očkováni během 3 let před první dávkou.
  • Očkování proti Haemophilus influenzae typu b (Hib) a Streptococcus pneumoniae je aktuální podle aktuálních národních/místních očkovacích pokynů pro pacienty s SCD.

Kritéria vyloučení:

  • Plánované zahájení, ukončení nebo změna dávky hydroxymočoviny během studie.
  • Příjem Voxelotoru (OXBRYTA) nebo crizanlizumabu (ADAKVEO) do 60 dnů od poskytnutí informovaného souhlasu.
  • Léčba rekombinantními lidskými erytropoetiny (např. epoetinem alfa).
  • Léčeno inhibitory komplementu během 6 měsíců před první dávkou.
  • Pacienti, kteří jsou na chronické transfuzi nebo dostanou transfuzi do 60 dnů po první dávce.
  • Jakákoli závažná nemoc nebo porucha, která podle názoru zkoušejícího může účastníka vystavit riziku.
  • Hepatitida B (pozitivní povrchový antigen hepatitidy [HBsAg] nebo pozitivní jádrová protilátka (anti-HBc) s negativní povrchovou protilátkou [anti-HBs]) nebo virová infekce hepatitidy C (pozitivní protilátka proti viru hepatitidy C [HCV], kromě pacientů s prokázanou úspěšností léčba a dokumentovaná trvalá virologická odpověď) při screeningu.
  • Aktivní systémová bakteriální, virová nebo plísňová infekce během 14 dnů před podáním.
  • Účast (tj. poslední studijní návštěva vyžadovaná protokolem) v klinické studii během 90 dnů nebo 5 poločasů zkoušené látky, podle toho, co je delší, před zahájením dávkování v den 1.
  • Účast ve více než 1 klinické studii monoklonální protilátky (mAb) nebo účast v klinické studii mAb během 6 měsíců nebo 5 poločasů mAb, podle toho, co je delší, před screeningem, během kterého byl účastník vystaveny aktivnímu studovanému léčivu.
  • Těžké poškození ledvin (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR] < 30 ml/min/1,73 m2 ) nebo na chronické dialýze.
  • Anamnéza alergie nebo přecitlivělosti na pomocné látky ALXN1820 (např. polysorbát 80).
  • Historie nedostatku komplementu.
  • Anamnéza infekce N meningitidis, S pneumoniae nebo H influenzae.
  • Malignita v anamnéze s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku, která byla léčena bez známek recidivy během 5 let.
  • Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ALXN1820 300 mg jednou týdně
Účastníci dostanou 300 miligramů (mg) jednou týdně (QW).
Lék: ALXN1820
ALXN1820 bude podáván subkutánně.
Experimentální: ALXN1820 600 mg jednou za 4 týdny
Účastníci dostanou 600 mg jednou za 4 týdny (Q4W).
Lék: ALXN1820
ALXN1820 bude podáván subkutánně.
Experimentální: ALXN1820 300 mg jednou za 2 týdny (volitelná kohorta)
Účastníci dostanou 300 mg jednou za 2 týdny (Q2W).
Lék: ALXN1820
ALXN1820 bude podáván subkutánně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: Výchozí stav do dne 211 (skupiny 1 a 2) a do dne 169 (volitelná kohorta 3)
Výchozí stav do dne 211 (skupiny 1 a 2) a do dne 169 (volitelná kohorta 3)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna sérové ​​koncentrace celkového a volného properdinu od výchozí hodnoty do dne 211 (skupiny 1 a 2) a dne 169 (volitelná kohorta 3)
Časové okno: Výchozí stav až do dne 211 (skupiny 1 a 2) a dne 169 (volitelná kohorta 3)
Výchozí stav až do dne 211 (skupiny 1 a 2) a dne 169 (volitelná kohorta 3)
Změna hladiny hemoglobinu od výchozí hodnoty v týdnu 12 (skupiny 1 a 2)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Změna hemopexinu od výchozí hodnoty v týdnu 12 (skupiny 1 a 2)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Farmakokinetika: Sérová koncentrace ALXN1820
Časové okno: Výchozí stav do dne 211 (skupiny 1 a 2) a do dne 169 (volitelná kohorta 3)
Výchozí stav do dne 211 (skupiny 1 a 2) a do dne 169 (volitelná kohorta 3)
Změna od výchozího stavu Doplňte aktivitu alternativní cesty do dne 211 (skupiny 1 a 2) a dne 169 (nepovinná kohorta 3)
Časové okno: Výchozí stav až do dne 211 (kohorty 1 a 2) a dne 169 (volitelná kohorta 3)
Výchozí stav až do dne 211 (kohorty 1 a 2) a dne 169 (volitelná kohorta 3)
Změna oproti výchozímu stavu v komplementárních biomarkerech do 12. týdne (skupiny 1 a 2)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Změna od výchozí hodnoty v ukazatelích hemolýzy v týdnu 12 (skupiny 1 a 2)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Výchozí stav, týden 12
Počet účastníků s protilátkami proti ALXN1820
Časové okno: Výchozí stav do dne 211 (skupiny 1 a 2) a do dne 169 (volitelná kohorta 3)
Výchozí stav do dne 211 (skupiny 1 a 2) a do dne 169 (volitelná kohorta 3)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. ledna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN1820-SCD-201
  • 2022-001615-74 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení